Ilọsiwaju ninu Arun Aifọwọyi Aifọwọyi Ọmọde: Itọju Ẹjẹ CAR-T Ṣe itọju Alaisan Lupus
Ni Oṣu Karun ọdun 2023, Uresa ti o jẹ ọmọ ọdun 15 gba itọju ailera sẹẹli CAR-T ni Ile-iwosan University Erlangen, ti isamisi lilo akọkọ ti itọju tuntun yii lati fa fifalẹ lilọsiwaju ti lupus erythematosus ti eto-ara (SLE), arun autoimmune ti o lagbara. Ni ọdun kan nigbamii, Uresa ni ilera bi igbagbogbo, laisi awọn otutu kekere diẹ.
Uresa jẹ ọmọ akọkọ ti a tọju fun SLE pẹlu imunotherapy ni Erlangen University's German Centre for Immunotherapy (DZI). Aṣeyọri ti itọju ẹni-kọọkan yii ni a ti tẹjade ni The Lancet.
Dókítà Tobias Krickau, onímọ̀ sáyẹ́ǹsì ọmọdé ní Ẹ̀ka Ọ́fíìsì Ẹ̀ka Ọ́fíìsì Ọmọdé àti Ìṣègùn Ọ̀dọ́langba ti Yunifásítì Erlangen, ṣàlàyé ìyàtọ̀ ti lílo àwọn sẹ́ẹ̀lì CAR-T láti tọ́jú àwọn àrùn ajẹ́jẹ̀múni. Ni iṣaaju, itọju CAR-T ni a fọwọsi nikan fun awọn aarun ẹjẹ to ti ni ilọsiwaju kan.
Lẹhin ti gbogbo awọn oogun miiran kuna lati ṣakoso SLE ti o buru si Uresa, ẹgbẹ iwadii dojukọ ipinnu ti o nija kan: Ṣe o yẹ ki a lo awọn sẹẹli ajẹsara ti iṣelọpọ wọnyi fun ọmọde ti o ni arun autoimmune? Idahun si jẹ airotẹlẹ, nitori ko si ẹnikan ti o gbiyanju itọju CAR-T fun awọn aarun autoimmune ti ọmọ wẹwẹ ṣaaju ki o to.
Itọju ailera CAR-T pẹlu yiyọ diẹ ninu awọn sẹẹli ajẹsara alaisan (awọn sẹẹli T), ni ipese wọn pẹlu awọn olugba chimeric antigen (CAR) ni laabu mimọ ti amọja, ati lẹhinna fikun awọn sẹẹli ti a yipada sinu alaisan. Awọn sẹẹli CAR-T wọnyi n kaakiri ninu ẹjẹ, ni ibi-afẹde ati iparun awọn sẹẹli B autoreactive (ipalara).
Awọn aami aiṣan ti Uresa bẹrẹ ni Igba Irẹdanu Ewe 2022, pẹlu migraines, rirẹ, isẹpo ati irora iṣan, ati sisu oju-awọn ami aṣoju ti lupus. Laibikita itọju aladanla, ipo rẹ buru si, o kan awọn kidinrin rẹ ati fa awọn ilolu lile.
Ni ibẹrẹ ọdun 2023, lẹhin awọn ile-iwosan lọpọlọpọ ati awọn itọju, pẹlu kimoterapi ajẹsara ati paṣipaarọ pilasima, ipo Uresa buru si aaye nibiti o nilo itọ-ọgbẹ. Ya sọtọ lati awọn ọrẹ ati ebi, rẹ didara ti aye plummeted.
Ẹgbẹ iṣoogun ni Ile-ẹkọ giga Erlangen, ti o jẹ oludari nipasẹ Ọjọgbọn Mackensen, gba lati gbejade ati lo awọn sẹẹli CAR-T fun Uresa lẹhin awọn ijiroro alaye. Lilo aanu ti itọju ailera CAR-T ni ipilẹṣẹ labẹ ofin oogun ti Jamani ati awọn ilana lilo aanu.
Eto itọju ailera CAR-T cell ni Erlangen, ti o jẹ olori nipasẹ Ojogbon Georg Schett ati Ojogbon Mackensen, ti nṣe itọju awọn alaisan ti o ni orisirisi awọn aarun ayọkẹlẹ autoimmune, pẹlu SLE, niwon 2021. Aṣeyọri wọn pẹlu awọn alaisan 15 ni a tẹjade ni New England Journal of Medicine ni Kínní 2024, ati pe wọn nṣe ikẹkọ CASTLE lọwọlọwọ pẹlu awọn olukopa 24, gbogbo wọn nfihan awọn ilọsiwaju pataki.
Lati mura silẹ fun itọju ailera sẹẹli CAR-T, Uresa ṣe itọju chemotherapy kekere lati ṣe aaye fun awọn sẹẹli CAR-T ninu ẹjẹ rẹ. Ni Oṣu Kẹfa Ọjọ 26, Ọdun 2023, Uresa gba awọn sẹẹli CAR-T ti ara ẹni. Ni ọsẹ kẹta lẹhin itọju, iṣẹ kidirin rẹ ati awọn itọkasi lupus ti dara si, ati pe awọn aami aisan rẹ parẹ diẹdiẹ.
Ilana itọju naa pẹlu iṣọra iṣọra lati rii daju imunadoko ti kimoterapi ati aabo ti iṣẹ kidirin to ku. Uresa ni iriri awọn ipa ẹgbẹ kekere nikan ati pe o gba silẹ ni ọjọ 11th lẹhin itọju.
Ni ipari Oṣu Keje ọdun 2023, Uresa pada si ile, o pari awọn idanwo rẹ, o ṣeto awọn ibi-afẹde tuntun fun ọjọ iwaju rẹ, pẹlu di ominira ati gbigba aja kan. Inu rẹ dun lati tun sopọ pẹlu awọn ọrẹ ati tun bẹrẹ igbesi aye ọdọmọkunrin deede.
Ọjọgbọn Mackensen ṣalaye pe Uresa tun ni nọmba pataki ti awọn sẹẹli CAR-T ninu ẹjẹ rẹ, eyiti o tumọ si pe o nilo awọn ifunmọ antibody loṣooṣu titi awọn sẹẹli B rẹ yoo fi gba pada. Dokita Krickau tẹnumọ pe aṣeyọri ti itọju Uresa jẹ nitori ifowosowopo isunmọ ti ọpọlọpọ awọn ilana iṣoogun ni Ile-iṣẹ German fun Immunotherapy.
Uresa ko nilo oogun eyikeyi tabi itọ-ọgbẹ mọ, ati pe awọn kidinrin rẹ ti gba pada ni kikun. Dokita Krickau ati ẹgbẹ rẹ n gbero awọn iwadi siwaju sii lati ṣawari awọn agbara ti awọn sẹẹli CAR-T ni ṣiṣe itọju awọn arun autoimmune ọmọ wẹwẹ miiran.
Ẹran ala-ilẹ yii ṣe afihan agbara ti itọju ailera sẹẹli CAR-T lati pese idariji igba pipẹ fun awọn alaisan ọmọde pẹlu awọn aarun autoimmune ti o lagbara bi SLE. Aṣeyọri ti itọju Uresa ṣe afihan pataki ti idasi ni kutukutu ati ifowosowopo multidisciplinary. Awọn iwadii ile-iwosan siwaju sii ni a nilo lati jẹrisi aabo igba pipẹ ati ipa ti itọju sẹẹli CAR-T fun awọn ọmọde ti o ni awọn arun autoimmune.