Itọju Jiini Innovative Nfunni Ireti Tuntun fun Sickle Cell ati Awọn Alaisan Thalassemia

Itọju Jiini Innovative Nfunni Ireti Tuntun fun Sickle Cell ati Awọn Alaisan Thalassemia

Nínú ìdàgbàsókè ìpìlẹ̀ kan fún àwọn aláìsàn tí ó ní àrùn inú ẹ̀jẹ̀ (SCD) àti thalassemia, ìtọ́jú apilẹ̀ àbùdá tuntun kan ń ṣàfihàn àṣeyọrí tó wúni lórí. Itọju ailera yii, eyiti o lo imọ-ẹrọ ṣiṣatunṣe jiini CRISPR/Cas9 ilọsiwaju, ti ṣe afihan oṣuwọn imularada 100% ni awọn idanwo ile-iwosan, nfunni ni ireti isọdọtun si awọn ti n ja awọn rudurudu ẹjẹ nla wọnyi.

Itọju ailera naa, ti o dagbasoke pẹlu pẹpẹ ModiHSC® ti ara ẹni, fojusi awọn gbongbo jiini ti SCD ati thalassaemia. Nipa ṣiṣatunṣe deede BCL11A imudara ni autologous hematopoietic stem ati awọn sẹẹli progenitor, itọju ailera n jẹ ki ara ṣe awọn ipele giga ti haemoglobin oyun (HbF). Awọn ipele HbF ti o ga ni a fihan lati koju awọn ipa ti o bajẹ ti haemoglobin sickle (HbS) ati dinku awọn aami aisan ti SCD ati thalassamia, pẹlu idena ti awọn rogbodiyan vaso-occlusive ati idinku ti ẹjẹ hemolytic.

BIOOCUS, agbara asiwaju ni aaye ti itọju ailera apilẹṣẹ, ni ifowosowopo pẹlu Ile-iwosan Lu Daopei, ti jẹ ohun elo lati mu itọju tuntun yii wa si awọn alaisan. 

Aṣeyọri ile-iwosan ti itọju ailera jẹ alailẹgbẹ, pẹlu awọn alaisan 15 ti o tọju titi di isisiyi, gbogbo wọn ṣaṣeyọri idariji pipe ati awọn ilọsiwaju pataki ni didara igbesi aye wọn. Oṣuwọn imularada 100% yii jẹ ami-isẹ pataki kan ninu igbejako SCD ati thalassemia.

Itọju ailera naa ti ni idanimọ kariaye, pẹlu awọn amoye kaakiri agbaye ti n ṣakiyesi rẹ bi aṣeyọri ninu itọju awọn rudurudu ẹjẹ jiini. O duro jade kii ṣe fun ipa rẹ nikan ṣugbọn tun fun ṣiṣe-iye owo rẹ. Ko dabi awọn itọju apilẹṣẹ jiini miiran, eyiti o le jẹ gbowolori idinamọ, itọju yii nfunni awoṣe idiyele wiwọle diẹ sii, ti o jẹ ki o jẹ aṣayan ṣiṣeeṣe fun awọn alaisan ti o gbooro.

Ninu ọran ọranyan kan, alaisan ọdun 12 kan ti o ni awọn rogbodiyan vaso-occlusive loorekoore ati ẹjẹ hemolytic ti o lagbara ni iriri idaduro pipe ti awọn aami aisan lẹhin itọju pẹlu itọju apilẹṣẹ yii. Ọran yii, laarin awọn miiran, ṣe afihan agbara iyipada ti itọju ailera fun SCD ati awọn alaisan thalassemia ni kariaye.

Bi BIOOCUS ṣe n tẹsiwaju lati faagun wiwa ti itọju ailera yii, pẹlu awọn idanwo ile-iwosan ti n bọ ni Ilu China, ọjọ iwaju dabi ẹni ti o ni ileri fun awọn ti o kan nipasẹ awọn aarun italaya wọnyi. Pẹlu atilẹyin ti Ile-iwosan Lu Daopei, itọju ailera yii ti ṣeto lati tuntumo boṣewa itọju fun SCD ati thalassemia, fifun ni iyalo tuntun lori igbesi aye fun awọn alaisan ainiye.

Ti o tabi olufẹ kan ba ni ipa nipasẹ aisan sickle cell tabi thalassemia ati pe o nifẹ lati ṣawari itọju tuntun yii, a pe ọ lati kan si wa. Ẹgbẹ wa ti ṣetan lati fun ọ ni atilẹyin ati alaye ti o nilo lati ṣe awọn ipinnu alaye nipa irin-ajo ilera rẹ.