![דזשין עדיטינג און טהאַלאַססעמיאַ באַהאַנדלונג (2) בילד[23].דזשפּג](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-2-image-23.jpg)
![דזשין עדיטינג און טהאַלאַססעמיאַ באַהאַנדלונג (3) בילד[23].דזשפּג](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-3-image-23.jpg)
![דזשין עדיטינג און טהאַלאַססעמיאַ באַהאַנדלונג (24) בילד[23].דזשפּג](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-24-image-23.jpg)
ינאַווייטיוו גענע טעראַפּיע אָפפערס נייַע האָפענונג פֿאַר סערפּ צעל און טהאַלאַססעמיאַ פּאַטיענץ
ינאַווייטיוו גענע טעראַפּיע אָפפערס נייַע האָפענונג פֿאַר סערפּ צעל און טהאַלאַססעמיאַ פּאַטיענץ
![דזשין עדיטינג און טהאַלאַססעמיאַ באַהאַנדלונג (12) בילד[24].דזשפּג](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-12-image-24.jpg)
![דזשין עדיטינג און טהאַלאַססעמיאַ באַהאַנדלונג 3Image[24].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/gene-editing-and-thalassemia-treatment-3image-24.jpg)
אין אַ גראַונדברייקינג אַנטוויקלונג פֿאַר פּאַטיענץ וואָס ליידן פון סערפּ צעל קרענק (SCD) און טהאַלאַססעמיאַ, אַ נייַע דזשין טעראַפּיע איז דעמאַנסטרייטינג מערקווירדיק הצלחה. די טעראַפּיע, וואָס ניצט אַוואַנסירטע CRISPR / Cas9 דזשין עדיטינג טעכנאָלאָגיע, האט געוויזן אַ 100% היילן קורס אין קליניש טריאַלס, און אָפפערס באנייט האָפענונג צו יענע וואָס קעמפן די שטרענג בלוט דיסאָרדערס.
די טעראַפּיע, דעוועלאָפּעד מיט די פּראַפּרייאַטערי ModiHSC® פּלאַטפאָרמע, טאַרגאַץ די גענעטיק רוץ פון SCD און טהאַלאַססעמיאַ. דורך פּונקט עדיטינג די BCL11A ענכאַנסער אין אַוטאָלאָגאָוס העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם און פּראָגעניטאָר סעלז, די טעראַפּיע ינייבאַלז דעם גוף צו פּראָדוצירן העכער לעוועלס פון פיטאַל העמאָגלאָבין (HbF). עלעוואַטעד HbF לעוועלס האָבן שוין געוויזן צו אַנטקעגנשטעלנ די דאַמידזשינג יפעקץ פון סערפּ העמאָגלאָבין (HbS) און רעדוצירן די סימפּטאָמס פון ביידע SCD און טהאַלאַססעמיאַ, אַרייַנגערעכנט די פאַרהיטונג פון וואַסאָ-אָקקלוסיוו קרייסיז און ילימאַניישאַן פון העמאָליטיק אַנעמיאַ.
![1].jpg](https://ecdn6.globalso.com/upload/p/1207/image_product/2024-08/1.jpg)
BIOOCUS, אַ לידינג קראַפט אין די פעלד פון דזשין טעראַפּיע, אין מיטאַרבעט מיט Lu Daopei האָספּיטאַל, איז געווען ינסטרומענטאַל אין ברענגען דעם ינאַווייטיוו באַהאַנדלונג צו פּאַטיענץ.
די קליניש הצלחה פון דער טעראַפּיע איז אַנפּעראַלעלד, מיט 15 פּאַטיענץ באהאנדלט ביז איצט, אַלע דערגרייכן גאַנץ רעמיססיאָן און באַטייַטיק ימפּרווומאַנץ אין זייער לעבן קוואַליטעט. דעם 100% היילן קורס איז אַ באַטייטיק מיילסטאָון אין דעם קאַמף קעגן סקד און טהאַלאַססעמיאַ.
די טעראַפּיע האט פארדינט אינטערנאציאנאלע דערקענונג, מיט עקספּערץ איבער דער גלאָבוס האַילינג עס ווי אַ ברייקטרו אין דער באַהאַנדלונג פון גענעטיק בלוט דיסאָרדערס. עס שטייט אויס ניט בלויז פֿאַר זייַן עפיקאַסי אָבער אויך פֿאַר זייַן פּרייַז-יפעקטיוונאַס. ניט ענלעך אנדערע דזשין טהעראַפּיעס, וואָס קענען זיין פּראָוכיבאַטיוולי טייַער, די באַהאַנדלונג אָפפערס אַ מער צוטריטלעך פּרייסינג מאָדעל, וואָס מאכט עס אַ ווייאַבאַל אָפּציע פֿאַר אַ ברייט קייט פון פּאַטיענץ.
אין איין קאַמפּעלינג פאַל, אַ 12-יאָר-אַלט פּאַציענט מיט ריקעראַנט וואַסאָ-אָקקלוסיוו קרייסיז און שטרענג העמאָליטיק אַנעמיאַ יקספּיריאַנסט אַ גאַנץ ופהער פון סימפּטאָמס נאָך באַהאַנדלונג מיט דעם דזשין טעראַפּיע. דער פאַל, צווישן אנדערע, כיילייץ די טראַנספאָרמאַטיוו פּאָטענציעל פון דער טעראַפּיע פֿאַר SCD און טהאַלאַססעמיאַ פּאַטיענץ ווערלדווייד.
ווי BIOOCUS האלט צו יקספּאַנד די אַוויילאַבילאַטי פון דעם טעראַפּיע, אַרייַנגערעכנט אַפּקאַמינג קליניש טריאַלס אין טשיינאַ, די צוקונפֿט קוקט פּראַמאַסינג פֿאַר די אַפעקטאַד דורך די טשאַלאַנדזשינג חולאתן. מיט די שטיצן פון Lu Daopei האָספּיטאַל, די טעראַפּיע איז באַשטימט צו רידיפיין די סטאַנדאַרט פון זאָרגן פֿאַר SCD און טהאַלאַססעמיאַ, און פאָרשלאָגן אַ נייַע לעבן דינגען פֿאַר קאַונטלאַס פּאַטיענץ.
אויב איר אָדער אַ ליב געהאט איינער איז אַפעקטאַד דורך סערפּ צעל קרענק אָדער טהאַלאַססעמיאַ און זענען אינטערעסירט אין ויספאָרשן דעם ינאַווייטיוו באַהאַנדלונג, מיר לאַדן איר צו קאָנטאַקט אונדז. אונדזער מאַנשאַפֿט איז גרייט צו צושטעלן איר די שטיצן און אינפֿאָרמאַציע איר דאַרפֿן צו מאַכן ינפאָרמד דיסיזשאַנז וועגן דיין כעלטקער נסיעה.