Đa u tủy(MM)-01

Sự phục hồi tốt của bệnh nhân đa u tủy trong nước bằng liệu pháp CAR-T mặc dù thiếu biểu hiện BCMA

Một bệnh nhân nữ được chẩn đoán mắc bệnh đa u tủy loại IgD-λ giai đoạn IIIA vào năm 2018 đã được điều trị bước một chủ yếu bằng bortezomib. Sau 3 chu kỳ, bệnh nhân đã thuyên giảm hoàn toàn (CR). Vào tháng 10 năm 2018, cô đã trải qua cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân như một liệu pháp củng cố, sau đó là điều trị duy trì bằng lenalidomide. Đến tháng 4 năm 2020, bệnh tái phát, chị phải điều trị 7 đợt đợt 2 nhưng hiệu quả không cao. Từ tháng 12/2020 đến tháng 4/2021, bệnh nhân được hóa trị chủ yếu bằng daratumumab nhưng sinh thiết tủy xương vẫn cho kết quả 21,763% tế bào huyết tương đơn dòng ác tính, có chuỗi nhẹ tự do trong huyết thanh λ ở mức 1470 mg/L và chuỗi nhẹ tự do trong nước tiểu λ ở mức 5330 mg/L. Vào thời điểm này, cô ấy đã sử dụng hết các phương pháp điều trị tiêu chuẩn và mới có sẵn trong nước, bao gồm cả việc ghép tế bào gốc tự thân, và việc tham gia thử nghiệm lâm sàng CAR-T là lựa chọn tốt nhất còn lại.

Được các bác sĩ địa phương giới thiệu, cô đã đến Bệnh viện Ludaopei vào ngày 10 tháng 5 năm 2021 với hy vọng đăng ký tham gia thử nghiệm lâm sàng liệu pháp BCMA CAR-T trong bệnh đa u tủy (MM). Khi nhập viện, bệnh nhân trong tình trạng suy nhược, đau nhức toàn thân và sốt tái phát. Kiểm tra toàn diện đã xác nhận "đa u tủy, loại chuỗi nhẹ λ, ISS giai đoạn III, R-ISS giai đoạn III, nhóm nguy cơ cao mSMART."

Quét PET-CT cho thấy hoạt động trao đổi chất tăng lên ở mật độ mô mềm trong khoang tủy xương của xương đùi và xương chày hai bên, cho thấy có liên quan đến khối u. Sinh thiết tủy xương cho thấy 60,13% tế bào plasma đơn dòng ác tính không có biểu hiện BCMA.

Bệnh viện Ludaopei đã thông báo cho bệnh nhân và gia đình cô ấy về hiệu quả của các phương pháp điều trị hiện tại đối với bệnh đa u tủy âm tính BCMA, mặc dù có khả năng hiệu quả theo một số tài liệu nhưng lại thiếu dữ liệu chính xác. Sau khi cân nhắc kỹ lưỡng, bệnh nhân và gia đình đã quyết định tiến hành phương án điều trị.

Sau khi điều trị trước bằng phác đồ FC, tế bào BCMA CAR-T được truyền vào ngày 1 tháng 6 năm 2021, tại Bệnh viện Ludaopei. Bệnh nhân bị sốt sau khi truyền, dần dần được kiểm soát bằng điều trị hỗ trợ chống nhiễm trùng và triệu chứng tích cực. Mười bốn ngày sau khi truyền, sinh thiết tủy xương cho thấy không còn sót lại tế bào plasma đơn dòng ác tính nào. Ba mươi mốt ngày sau khi truyền, sinh thiết tủy xương vẫn âm tính. Kết quả cố định miễn dịch trong huyết thanh là âm tính, chuỗi nhẹ tự do trong huyết thanh λ nằm trong phạm vi bình thường và protein M huyết thanh là âm tính, cho thấy bệnh đã thuyên giảm hoàn toàn.

Hiện tại, hơn 8 tháng sau khi được truyền tế bào BCMA CAR-T, bệnh nhân thuyên giảm hoàn toàn, hồi phục tốt và hài lòng cao với kết quả điều trị.