Liệu pháp gen cải tiến mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia

Liệu pháp gen cải tiến mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia

Trong sự phát triển mang tính đột phá dành cho những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và bệnh thalassemia, một liệu pháp gen mới đang chứng tỏ sự thành công đáng chú ý. Liệu pháp này sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9 tiên tiến, đã cho thấy tỷ lệ chữa khỏi 100% trong các thử nghiệm lâm sàng, mang lại hy vọng mới cho những người đang chiến đấu với những chứng rối loạn máu nghiêm trọng này.

Liệu pháp này được phát triển với nền tảng ModiHSC® độc quyền, nhắm vào nguồn gốc di truyền của bệnh SCD và bệnh thalassemia. Bằng cách chỉnh sửa chính xác chất tăng cường BCL11A trong tế bào gốc và tế bào gốc tạo máu tự thân, liệu pháp này cho phép cơ thể sản xuất lượng huyết sắc tố thai nhi (HbF) cao hơn. Nồng độ HbF tăng cao đã được chứng minh là có tác dụng chống lại tác hại của huyết sắc tố hình liềm (HbS) và làm giảm các triệu chứng của cả SCD và thalassemia, bao gồm ngăn ngừa các cơn tắc mạch và giảm nhẹ bệnh thiếu máu tán huyết.

BIOOCUS, đơn vị dẫn đầu trong lĩnh vực liệu pháp gen, phối hợp với Bệnh viện Lu Daopei, đóng vai trò quan trọng trong việc đưa phương pháp điều trị cải tiến này đến với bệnh nhân. 

Thành công lâm sàng của liệu pháp này là vô song, với 15 bệnh nhân được điều trị cho đến nay, tất cả đều đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn và cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của họ. Tỷ lệ chữa khỏi 100% này là một cột mốc quan trọng trong cuộc chiến chống lại SCD và bệnh thalassemia.

Liệu pháp này đã được quốc tế công nhận và các chuyên gia trên toàn cầu ca ngợi đây là bước đột phá trong điều trị rối loạn máu di truyền. Nó nổi bật không chỉ vì hiệu quả mà còn về hiệu quả chi phí. Không giống như các liệu pháp gen khác, có thể cực kỳ tốn kém, phương pháp điều trị này cung cấp một mô hình định giá dễ tiếp cận hơn, khiến nó trở thành một lựa chọn khả thi cho nhiều bệnh nhân hơn.

Trong một trường hợp thuyết phục, một bệnh nhân 12 tuổi bị cơn tắc mạch tái phát và thiếu máu tán huyết nghiêm trọng đã chấm dứt hoàn toàn các triệu chứng sau khi điều trị bằng liệu pháp gen này. Trường hợp này, trong số những trường hợp khác, nêu bật tiềm năng biến đổi của liệu pháp điều trị cho bệnh nhân SCD và thalassemia trên toàn thế giới.

Khi BIOOCUS tiếp tục mở rộng sự sẵn có của liệu pháp này, bao gồm cả các thử nghiệm lâm sàng sắp tới ở Trung Quốc, tương lai có vẻ đầy hứa hẹn cho những người bị ảnh hưởng bởi những căn bệnh đầy thử thách này. Với sự hỗ trợ của Bệnh viện Lu Daopei, liệu pháp này được thiết lập để xác định lại tiêu chuẩn chăm sóc SCD và bệnh thalassemia, mang lại một cơ hội sống mới cho vô số bệnh nhân.

Nếu bạn hoặc người thân bị ảnh hưởng bởi bệnh hồng cầu hình liềm hoặc bệnh thalassemia và muốn khám phá phương pháp điều trị cải tiến này, chúng tôi mời bạn liên hệ với chúng tôi. Nhóm của chúng tôi sẵn sàng cung cấp cho bạn sự hỗ trợ và thông tin bạn cần để đưa ra quyết định sáng suốt về hành trình chăm sóc sức khỏe của mình.