Bolalardagi otoimmün kasallikdagi yutuq: CAR-T hujayra terapiyasi qizil yugurukni davolaydi

2023 yil iyun oyida 15 yoshli Uresa Erlangen universiteti kasalxonasida CAR-T hujayra terapiyasini oldi, bu tizimli qizil yuguruk (SLE) rivojlanishini sekinlashtirish uchun ushbu innovatsion davolashning birinchi qo'llanilishini belgiladi, bu og'ir otoimmün kasallikdir. Bir yil o'tgach, Uresa, bir nechta mayda shamollashlarni hisobga olmaganda, o'zini avvalgidek sog'lom his qiladi.

Uresa Erlangen universiteti nemis immunoterapiya markazida (DZI) immunoterapiya bilan SLE bilan davolangan birinchi boladir. Ushbu individual davolashning muvaffaqiyati The Lancet jurnalida chop etilgan.

Erlangen universiteti kasalxonasining pediatriya va o'smirlar tibbiyoti bo'limining bolalar revmatologi doktor Tobias Krickau autoimmun kasalliklarni davolash uchun CAR-T hujayralaridan foydalanishning o'ziga xosligini tushuntirdi. Ilgari CAR-T terapiyasi faqat ayrim rivojlangan qon saratoni uchun tasdiqlangan.

Boshqa barcha dorilar Uresaning yomonlashgan SLEni nazorat qila olmaganidan so'ng, tadqiqot guruhi qiyin qarorga duch keldi: bu muhandislik immun hujayralari otoimmün kasalligi bo'lgan bola uchun ishlatilishi kerakmi? Javob misli ko'rilmagan edi, chunki ilgari hech kim pediatrik otoimmün kasalliklari uchun CAR-T davolashga urinmagan.

CAR-T xujayralari terapiyasi bemorning ba'zi immun hujayralarini (T hujayralarini) ajratib olish, ularni ixtisoslashtirilgan toza laboratoriyada kimerik antigen retseptorlari (CAR) bilan jihozlash va keyin bu o'zgartirilgan hujayralarni bemorga qayta yuborishni o'z ichiga oladi. Ushbu CAR-T hujayralari qonda aylanib, avtoreaktiv (zararli) B hujayralarini yo'q qiladi va yo'q qiladi.

Uresaning alomatlari 2022 yilning kuzida boshlangan, jumladan migren, charchoq, bo'g'im va mushaklardagi og'riqlar, yuzdagi toshmalar - qizil yugurukning odatiy belgilari. Intensiv davolanishga qaramay, uning ahvoli og'irlashib, buyraklariga ta'sir qildi va og'ir asoratlarni keltirib chiqardi.

2023-yil boshida, bir necha marta kasalxonaga yotqizilgan va muolajalar, jumladan, immunosupressiv kimyoterapiya va plazma almashinuvidan so'ng, Uresaning holati dializga muhtoj bo'lgan darajada yomonlashdi. Do'stlari va oilasidan ajralib, uning hayot sifati keskin tushib ketdi.

Professor Makkensen boshchiligidagi Erlangen universitetining tibbiy guruhi batafsil muhokamalardan so'ng Uresa uchun CAR-T hujayralarini ishlab chiqarish va ulardan foydalanishga rozi bo'ldi. CAR-T terapiyasidan bunday rahmdil foydalanish Germaniyaning giyohvand moddalarga oid qonuni va rahmdil foydalanish qoidalariga muvofiq boshlangan.

Professor Georg Shett va professor Makkensen boshchiligidagi Erlangendagi CAR-T hujayra terapiyasi dasturi 2021 yildan beri turli otoimmün kasalliklar, shu jumladan SLE bilan og'rigan bemorlarni davolaydi. Ularning 15 bemor bilan muvaffaqiyati Nyu-England tibbiyot jurnalida fevral oyida chop etilgan. 2024 yil va ular hozirda 24 ishtirokchi bilan Qal'a tadqiqotini o'tkazmoqda, ularning barchasi sezilarli yaxshilanishlarni ko'rsatmoqda.

CAR-T hujayralari terapiyasiga tayyorgarlik ko'rish uchun Uresa qonida CAR-T hujayralari uchun joy ochish uchun past dozali kimyoterapiyadan o'tdi. 2023 yil 26 iyunda Uresa o'zining shaxsiylashtirilgan CAR-T hujayralarini oldi. Davolanishdan keyingi uchinchi haftada uning buyrak funktsiyasi va qizil yuguruk ko'rsatkichlari yaxshilandi va uning belgilari asta-sekin yo'qoldi.

Davolash jarayoni kimyoterapiya samaradorligini va qolgan buyrak funktsiyasini himoya qilishni ta'minlash uchun ehtiyotkorlik bilan muvofiqlashtirishni o'z ichiga oladi. Uresa faqat kichik nojo'ya ta'sirlarni boshdan kechirdi va davolanishdan keyin 11-kuni bo'shatilgan.

2023 yil iyul oyining oxiriga kelib, Uresa uyiga qaytib, imtihonlarini yakunladi va kelajagi uchun yangi maqsadlarni qo'ydi, jumladan mustaqil bo'lish va it olish. U do'stlari bilan aloqa o'rnatishdan va oddiy o'smirlik hayotini tiklashdan xursand edi.

Professor Makkensenning tushuntirishicha, Uresaning qonida hali ham ko'p miqdordagi CAR-T hujayralari bor, ya'ni B hujayralari tiklanmaguncha unga oylik antikor infuziyalari kerak bo'ladi. Doktor Krickauning ta'kidlashicha, Uresani davolash muvaffaqiyati Germaniya immunoterapiya markazida ko'plab tibbiyot fanlarining yaqin hamkorligi bilan bog'liq.

Uresa endi hech qanday dori-darmon yoki dializga muhtoj emas, buyraklari esa to‘liq tiklangan. Doktor Krickau va uning jamoasi boshqa pediatrik otoimmün kasalliklarni davolashda CAR-T hujayralarining imkoniyatlarini o'rganish uchun keyingi tadqiqotlarni rejalashtirmoqda.

Ushbu muhim voqea SLE kabi og'ir otoimmün kasalliklari bo'lgan pediatrik bemorlar uchun uzoq muddatli remissiyani ta'minlash uchun CAR-T hujayra terapiyasining potentsialini ko'rsatadi. Uresani davolashning muvaffaqiyati erta aralashuv va multidisipliner hamkorlikning muhimligini ta'kidlaydi. Otoimmün kasalliklari bo'lgan bolalar uchun CAR-T hujayra terapiyasining uzoq muddatli xavfsizligi va samaradorligini tasdiqlash uchun qo'shimcha klinik tadqiqotlar talab qilinadi.