Innovatsion gen terapiyasi o'roqsimon hujayrali va talassemiya bilan kasallangan bemorlarga yangi umid beradi

Innovatsion gen terapiyasi o'roqsimon hujayrali va talassemiya bilan kasallangan bemorlarga yangi umid beradi

O'roqsimon hujayrali kasallik (SCD) va talassemiya bilan og'rigan bemorlar uchun innovatsion rivojlanishda yangi gen terapiyasi ajoyib muvaffaqiyatni ko'rsatmoqda. Ilg'or CRISPR/Cas9 genini tahrirlash texnologiyasidan foydalanadigan ushbu terapiya klinik sinovlarda 100% davolash darajasini ko'rsatdi va bu og'ir qon kasalliklari bilan kurashayotganlarga yangi umid bag'ishladi.

ModiHSC® xususiy platformasi bilan ishlab chiqilgan terapiya SCD va talassemiyaning genetik ildizlariga qaratilgan. Otologik gematopoetik ildiz va progenitor hujayralardagi BCL11A kuchaytirgichini aniq tahrirlash orqali terapiya organizmga homila gemoglobinini (HbF) yuqori darajada ishlab chiqarishga imkon beradi. Ko'tarilgan HbF darajasi o'roqsimon gemoglobin (HbS) ning zararli ta'siriga qarshi turishi va SCD va talassemiya belgilarini kamaytirishi, shu jumladan vazookklyuziv inqirozlarning oldini olish va gemolitik anemiyani yumshatish uchun ko'rsatildi.

BIOOCUS, gen terapiyasi sohasidagi yetakchi kuch Lu Daopei kasalxonasi bilan hamkorlikda ushbu innovatsion davolanishni bemorlarga etkazishda muhim rol o'ynadi. 

Terapiyaning klinik muvaffaqiyati beqiyos, hozirgacha 15 bemor davolandi, ularning barchasi to'liq remissiyaga erishdi va hayot sifati sezilarli darajada yaxshilandi. Ushbu 100% davolash darajasi SCD va talassemiyaga qarshi kurashda muhim bosqichdir.

Terapiya xalqaro e'tirofga sazovor bo'ldi, butun dunyo bo'ylab mutaxassislar uni genetik qon kasalliklarini davolashda yutuq sifatida olqishladilar. U nafaqat samaradorligi, balki tejamkorligi bilan ham ajralib turadi. Juda qimmat bo'lishi mumkin bo'lgan boshqa gen terapiyasidan farqli o'laroq, bu davolash yanada qulayroq narxlash modelini taklif qiladi, bu esa bemorlarning keng doirasi uchun maqbul variantga aylanadi.

Majburiy bir holatda, takroriy vazookklyuziv inqirozlar va og'ir gemolitik anemiya bilan og'rigan 12 yoshli bemorda ushbu gen terapiyasi bilan davolanishdan keyin semptomlar to'liq to'xtadi. Bu holat, boshqalar qatori, butun dunyo bo'ylab SCD va talassemiya bilan og'rigan bemorlar uchun terapiyaning transformatsion salohiyatini ta'kidlaydi.

BIOOCUS ushbu terapiyaning mavjudligini kengaytirishda davom etar ekan, Xitoyda bo'lajak klinik sinovlarni o'z ichiga olgan holda, kelajak ushbu qiyin kasalliklardan aziyat chekadiganlar uchun istiqbolli ko'rinadi. Lu Daopei kasalxonasi ko'magida ushbu terapiya SCD va talassemiya uchun tibbiy yordam standartini qayta belgilashga qaratilgan bo'lib, son-sanoqsiz bemorlarga hayotning yangi ijarasini taklif qiladi.

Agar siz yoki yaqinlaringiz o'roqsimon hujayrali kasallik yoki talassemiya bilan kasallangan bo'lsa va ushbu innovatsion davolanishni o'rganishga qiziqsangiz, biz bilan bog'lanishingizni taklif qilamiz. Bizning jamoamiz sizga sog'liqni saqlash bo'yicha sayohatingiz haqida ongli qarorlar qabul qilishingiz uchun zarur bo'lgan yordam va ma'lumotlarni taqdim etishga tayyor.