پیڈیاٹرک آٹومیمون بیماری میں پیش رفت: CAR-T سیل تھراپی لوپس کے مریض کو ٹھیک کرتی ہے

جون 2023 میں، 15 سالہ یوریسا نے ایرلانجن یونیورسٹی ہسپتال میں CAR-T سیل تھراپی حاصل کی، جس نے اس جدید طریقہ علاج کا پہلا استعمال سیسٹیمیٹک lupus erythematosus (SLE) کے بڑھنے کو سست کرنے کے لیے کیا، جو کہ ایک شدید آٹو امیون بیماری ہے۔ ایک سال بعد، Uresa چند معمولی نزلہ زکام کو چھوڑ کر ہمیشہ کی طرح صحت مند محسوس کرتا ہے۔

یوریسا پہلا بچہ ہے جس کا علاج ایس ایل ای کے ساتھ ایرلانجن یونیورسٹی کے جرمن سنٹر فار امیونو تھراپی (DZI) میں امیونو تھراپی سے کیا گیا ہے۔ اس انفرادی علاج کی کامیابی دی لانسیٹ میں شائع ہوئی ہے۔

ڈاکٹر ٹوبیاس کریکاؤ، ایرلنگن یونیورسٹی ہسپتال کے شعبہ اطفال اور نوعمر طب کے ماہر امراضِ اطفال، نے خود مدافعتی امراض کے علاج کے لیے CAR-T خلیات کے استعمال کی انفرادیت کی وضاحت کی۔ پہلے، CAR-T تھراپی کو صرف بعض اعلی درجے کے خون کے کینسر کے لیے منظور کیا گیا تھا۔

دیگر تمام ادویات Uresa کے بگڑتے SLE کو کنٹرول کرنے میں ناکام ہونے کے بعد، تحقیقی ٹیم کو ایک چیلنجنگ فیصلے کا سامنا کرنا پڑا: کیا ان انجنیئرڈ امیون سیلز کو آٹو امیون بیماری والے بچے کے لیے استعمال کیا جانا چاہیے؟ اس کا جواب بے مثال تھا، کیونکہ اس سے پہلے کسی نے بھی بچوں کے آٹو امیون امراض کے لیے CAR-T کے علاج کی کوشش نہیں کی تھی۔

CAR-T سیل تھراپی میں مریض کے کچھ مدافعتی خلیات (T خلیات) کو نکالنا، انہیں ایک مخصوص کلین لیب میں chimeric antigen receptors (CAR) سے لیس کرنا، اور پھر ان تبدیل شدہ خلیوں کو مریض میں دوبارہ شامل کرنا شامل ہے۔ یہ CAR-T خلیے خون میں گردش کرتے ہیں، خودکار (نقصان دہ) B خلیات کو نشانہ بناتے اور تباہ کرتے ہیں۔

یوریسا کی علامات 2022 کے موسم خزاں میں شروع ہوئیں، جن میں درد شقیقہ، تھکاوٹ، جوڑوں اور پٹھوں میں درد، اور چہرے پر خارش شامل ہیں — لیوپس کی مخصوص علامات۔ شدید علاج کے باوجود، اس کی حالت بگڑ گئی، اس کے گردے متاثر ہوئے اور شدید پیچیدگیاں پیدا ہوئیں۔

2023 کے اوائل میں، متعدد ہسپتالوں میں داخل ہونے اور علاج کے بعد، بشمول امیونوسوپریسیو کیموتھراپی اور پلازما ایکسچینج، یوریسا کی حالت اس حد تک بگڑ گئی جہاں اسے ڈائیلاسز کی ضرورت تھی۔ دوستوں اور خاندان سے الگ تھلگ رہنے کے بعد، اس کا معیار زندگی گر گیا۔

پروفیسر میکنسن کی سربراہی میں ایرلنگن یونیورسٹی کی میڈیکل ٹیم نے تفصیلی بات چیت کے بعد یوریسا کے لیے CAR-T سیل تیار کرنے اور استعمال کرنے پر اتفاق کیا۔ CAR-T تھراپی کا یہ ہمدردانہ استعمال جرمنی کے منشیات کے قانون اور ہمدردانہ استعمال کے ضوابط کے تحت شروع کیا گیا تھا۔

پروفیسر جارج شیٹ اور پروفیسر میکنسن کی سربراہی میں ایرلانجن میں CAR-T سیل تھراپی پروگرام 2021 سے SLE سمیت مختلف خود کار قوت مدافعت کے امراض کے مریضوں کا علاج کر رہا ہے۔ 15 مریضوں کے ساتھ ان کی کامیابی فروری میں نیو انگلینڈ جرنل آف میڈیسن میں شائع ہوئی تھی۔ 2024، اور وہ فی الحال 24 شرکاء کے ساتھ CASTLE مطالعہ کر رہے ہیں، سبھی نمایاں بہتری دکھا رہے ہیں۔

CAR-T سیل تھراپی کی تیاری کے لیے، Uresa نے اپنے خون میں CAR-T خلیوں کے لیے جگہ بنانے کے لیے کم خوراک والی کیموتھراپی کروائی۔ 26 جون 2023 کو، Uresa نے اپنے ذاتی CAR-T سیلز حاصل کیے۔ علاج کے بعد تیسرے ہفتے تک، اس کے گردے کے افعال اور لیوپس کے اشارے میں بہتری آئی، اور اس کی علامات آہستہ آہستہ غائب ہو گئیں۔

علاج کے عمل میں کیموتھراپی کی تاثیر اور گردے کے بقیہ افعال کے تحفظ کو یقینی بنانے کے لیے محتاط ہم آہنگی شامل تھی۔ Uresa کو صرف معمولی ضمنی اثرات کا سامنا کرنا پڑا اور علاج کے بعد 11ویں دن اسے فارغ کر دیا گیا۔

جولائی 2023 کے آخر تک، یوریسا گھر واپس آئی، اپنے امتحانات مکمل کیے، اور اپنے مستقبل کے لیے نئے اہداف طے کیے، بشمول خود مختار ہونا اور کتا حاصل کرنا۔ وہ دوستوں کے ساتھ دوبارہ رابطہ قائم کرنے اور ایک عام نوعمر زندگی کو دوبارہ شروع کرنے میں خوش تھی۔

پروفیسر میکنسن نے وضاحت کی کہ یوریسا کے خون میں اب بھی کافی تعداد میں CAR-T خلیات موجود ہیں، جس کا مطلب ہے کہ اسے ماہانہ اینٹی باڈی انفیوژن کی ضرورت ہے جب تک کہ اس کے B خلیے ٹھیک ہو جائیں۔ ڈاکٹر کریکاؤ نے اس بات پر زور دیا کہ یوریسا کے علاج کی کامیابی جرمن سینٹر فار امیونو تھراپی میں متعدد طبی شعبوں کے قریبی تعاون کی وجہ سے ہے۔

یوریسا کو اب کسی دوا یا ڈائلیسس کی ضرورت نہیں ہے، اور اس کے گردے مکمل طور پر ٹھیک ہو چکے ہیں۔ ڈاکٹر کریکاؤ اور ان کی ٹیم بچوں کی خود سے قوت مدافعت کی دیگر بیماریوں کے علاج میں CAR-T خلیوں کی صلاحیت کو تلاش کرنے کے لیے مزید مطالعات کی منصوبہ بندی کر رہی ہے۔

یہ اہم کیس SLE جیسی شدید آٹو امیون بیماریوں والے بچوں کے مریضوں کے لیے طویل مدتی معافی فراہم کرنے کے لیے CAR-T سیل تھراپی کی صلاحیت کو ظاہر کرتا ہے۔ Uresa کے علاج کی کامیابی ابتدائی مداخلت اور کثیر الضابطہ تعاون کی اہمیت کو اجاگر کرتی ہے۔ آٹومیون بیماریوں والے بچوں کے لیے CAR-T سیل تھراپی کی طویل مدتی حفاظت اور افادیت کی تصدیق کے لیے مزید طبی مطالعات کی ضرورت ہے۔