اختراعی جین تھراپی سکیل سیل اور تھیلیسیمیا کے مریضوں کے لیے نئی امید پیش کرتی ہے۔

اختراعی جین تھراپی سکیل سیل اور تھیلیسیمیا کے مریضوں کے لیے نئی امید پیش کرتی ہے۔

سکیل سیل ڈیزیز (SCD) اور تھیلیسیمیا میں مبتلا مریضوں کے لیے ایک اہم پیش رفت میں، ایک نئی جین تھراپی شاندار کامیابی کا مظاہرہ کر رہی ہے۔ یہ تھراپی، جو کہ جدید ترین CRISPR/Cas9 جین ایڈیٹنگ ٹیکنالوجی کا استعمال کرتی ہے، نے کلینکل ٹرائلز میں 100% علاج کی شرح ظاہر کی ہے، جو خون کے ان شدید عوارض سے لڑنے والوں کے لیے نئی امید فراہم کرتی ہے۔

ملکیتی ModiHSC® پلیٹ فارم کے ساتھ تیار کردہ یہ تھراپی SCD اور تھیلیسیمیا کی جینیاتی جڑوں کو نشانہ بناتی ہے۔ آٹولوگس ہیماٹوپوئٹک اسٹیم اور پروجینیٹر سیلز میں BCL11A بڑھانے والے کو درست طریقے سے ترمیم کرکے، تھراپی جسم کو برانن ہیموگلوبن (HbF) کی اعلی سطح پیدا کرنے کے قابل بناتی ہے۔ HbF کی بلند سطح کو سکیل ہیموگلوبن (HbS) کے نقصان دہ اثرات کا مقابلہ کرنے اور SCD اور تھیلیسیمیا دونوں کی علامات کو کم کرنے کے لیے دکھایا گیا ہے، بشمول vaso-occlusive بحرانوں کی روک تھام اور hemolytic anemia کا خاتمہ۔

BIOOCUS، جین تھراپی کے شعبے میں ایک سرکردہ قوت، Lu Daopei ہسپتال کے تعاون سے، مریضوں تک اس جدید علاج کو پہنچانے میں اہم کردار ادا کر رہا ہے۔ 

تھراپی کی کلینکل کامیابی بے مثال ہے، اب تک 15 مریضوں کا علاج کیا گیا ہے، سبھی مکمل معافی اور ان کے معیار زندگی میں نمایاں بہتری حاصل کر رہے ہیں۔ یہ 100% علاج کی شرح SCD اور تھیلیسیمیا کے خلاف جنگ میں ایک اہم سنگ میل ہے۔

اس تھراپی کو بین الاقوامی سطح پر پذیرائی ملی ہے، دنیا بھر کے ماہرین نے اسے جینیاتی خون کی خرابیوں کے علاج میں ایک پیش رفت قرار دیا ہے۔ یہ نہ صرف اس کی افادیت بلکہ اس کی لاگت کی تاثیر کے لیے بھی نمایاں ہے۔ دیگر جین تھراپیوں کے برعکس، جو کہ ممنوعہ طور پر مہنگا ہو سکتا ہے، یہ علاج زیادہ قابل رسائی قیمتوں کا ماڈل پیش کرتا ہے، جو اسے مریضوں کی وسیع رینج کے لیے ایک قابل عمل اختیار بناتا ہے۔

ایک مجبور کیس میں، ایک 12 سالہ مریض جس میں بار بار vaso-occlusive بحران اور شدید ہیمولیٹک انیمیا ہوتا ہے اس جین تھراپی کے ساتھ علاج کے بعد علامات کے مکمل خاتمے کا تجربہ ہوا۔ یہ کیس، دوسروں کے درمیان، دنیا بھر میں ایس سی ڈی اور تھیلیسیمیا کے مریضوں کے لیے تھراپی کی تبدیلی کی صلاحیت کو اجاگر کرتا ہے۔

جیسا کہ BIOOCUS چین میں آنے والے کلینیکل ٹرائلز سمیت اس تھراپی کی دستیابی کو بڑھا رہا ہے، مستقبل ان چیلنجنگ بیماریوں سے متاثر ہونے والوں کے لیے امید افزا لگتا ہے۔ Lu Daopei ہسپتال کی پشت پناہی کے ساتھ، یہ تھراپی SCD اور تھیلیسیمیا کی دیکھ بھال کے معیار کو نئے سرے سے متعین کرنے کے لیے تیار کی گئی ہے، جس سے لاتعداد مریضوں کے لیے زندگی پر ایک نئی لیز کی پیشکش کی گئی ہے۔

اگر آپ یا آپ کا کوئی عزیز سکیل سیل کی بیماری یا تھیلیسیمیا سے متاثر ہے اور اس جدید علاج کی تلاش میں دلچسپی رکھتے ہیں تو ہم آپ کو ہم سے رابطہ کرنے کی دعوت دیتے ہیں۔ ہماری ٹیم آپ کو صحت کی دیکھ بھال کے سفر کے بارے میں باخبر فیصلے کرنے کے لیے درکار تعاون اور معلومات فراہم کرنے کے لیے تیار ہے۔