Множинна мієлома (MM)-01

Хороше одужання внутрішнього пацієнта з множинною мієломою за допомогою терапії CAR-T, незважаючи на відсутність експресії BCMA

Пацієнтка з діагнозом множинна мієлома типу IIIA IgD-λ у 2018 році отримала лікування першої лінії переважно бортезомібом. Після 3 циклів досягнута повна ремісія (ПР). У жовтні 2018 року їй була проведена аутологічна трансплантація гемопоетичних стовбурових клітин як консолідуюча терапія, а потім підтримуюча терапія леналідомідом. У квітні 2020 року стався рецидив захворювання, і вона пройшла 7 циклів лікування другої лінії, що показало низьку ефективність. З грудня 2020 року по квітень 2021 року вона отримувала хіміотерапію в основному даратумумабом, але біопсія кісткового мозку все ще показала 21,763% злоякісних моноклональних плазматичних клітин, з сироватковим вільним легким ланцюгом λ 1470 мг/л і вільним легким ланцюгом λ сечі 5330 мг/л. До цього часу вона вичерпала основні стандартні та новітні методи лікування, доступні в країні, включаючи трансплантацію аутологічної стовбурової клітини, причому участь у клінічному випробуванні CAR-T була найкращим варіантом.

За направленням місцевих лікарів вона звернулася до лікарні Лудаопей 10 травня 2021 року, сподіваючись взяти участь у клінічному дослідженні BCMA CAR-T терапії множинної мієломи (ММ). При надходженні вона була в ослабленому стані з загальними болями та періодичними лихоманками. Комплексні обстеження підтвердили «множинна мієлома, тип легкого ланцюга λ, III стадія ISS, III стадія R-ISS, група високого ризику mSMART».

ПЕТ-КТ виявила підвищену метаболічну активність у щільності м’яких тканин у кістковомозкових порожнинах двосторонніх стегнових і гомілкових кісток, що вказує на залучення пухлини. Біопсія кісткового мозку показала 60,13% злоякісних моноклональних плазматичних клітин без експресії BCMA.

Лікарня Ludaopei поінформувала пацієнтку та її родину про ефективність поточних методів лікування BCMA-негативної множинної мієломи, які, хоча й потенційно ефективні згідно з деякою літературою, не мають остаточних даних. Після ретельного обмірковування пацієнтка та її родина вирішили продовжити план лікування.

Після попередньої підготовки за схемою FC клітини BCMA CAR-T були введені 1 червня 2021 року в лікарні Ludaopei. У пацієнта розвинулася лихоманка після інфузії, яку поступово вдалося контролювати за допомогою агресивного протиінфекційного та симптоматичного підтримуючого лікування. Через 14 днів після інфузії біопсія кісткового мозку не виявила залишкових злоякісних моноклональних плазматичних клітин. Через 31 день після інфузії біопсія кісткового мозку залишалася негативною. Імунофіксація сироватки була негативною, сироватковий вільний легкий ланцюг λ був у межах норми, а сироватковий білок М був негативним, що свідчить про повну ремісію захворювання.

Наразі, більше ніж через 8 місяців після інфузії клітин BCMA CAR-T, пацієнт залишається в повній ремісії з хорошим відновленням і високим рівнем задоволення результатом лікування.