بالىلار ئاپتوماتىك ئىممۇنىتېت كېسەللىكىدىكى بۆسۈش: CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاش لوپۇس بىمارلىرىنى داۋالايدۇ
2023-يىلى 6-ئايدا ، 15 ياشلىق ئۇرېسا ئېرلانگېن ئۇنۋېرسىتىتى دوختۇرخانىسىدا CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاشنى قوبۇل قىلدى ، بۇ بۇ خىل يېڭىچە داۋالاشنىڭ تۇنجى بولۇپ ، ئېغىر دەرىجىدىكى ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت سىستېمىسى سىستېمىسى خاراكتېرلىك قىزىل قان ھۈجەيرىسى (SLE) نىڭ تەرەققىياتىنى ئاستىلاتقانلىقىدىن دېرەك بېرىدۇ. بىر يىلدىن كېيىن ، ئۇرېسا ئازراق سوغۇقتىن باشقا ، ئىلگىرىكىگە ئوخشاشلا ساغلام ھېس قىلدى.
ئۇرېسا ئېرلانگېن ئۇنۋېرسىتىتى گېرمانىيە ئىممۇنىتېتلىق داۋالاش مەركىزى (DZI) دىكى ئىممۇنىتېتلىق داۋالاش ئارقىلىق SLE نى داۋالىغان تۇنجى بالا. بۇ يەككە داۋالاشنىڭ مۇۋەپپەقىيىتى «Lancet» دا ئېلان قىلىندى.
ئېرلانگېن ئۇنۋېرسىتىتى دوختۇرخانىسى بالىلار كېسەللىكلىرى ۋە ئۆسمۈرلەر تېببىي فاكۇلتېتى بالىلار رېماتىزم دوختۇرى ، دوكتور توبىياس كىركاۋ CAR-T ھۈجەيرىسىنى ئىشلىتىپ ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسىلىنى داۋالاشنىڭ ئۆزگىچىلىكىنى چۈشەندۈردى. ئىلگىرى ، CAR-T داۋالاش پەقەت بىر قىسىم ئىلغار قان راكى ئۈچۈنلا تەستىقلانغان.
باشقا بارلىق دورىلار ئۇرېسانىڭ كۈنسېرى ئېغىرلىشىۋاتقان SLE نى كونترول قىلالمىغاندىن كېيىن ، تەتقىقات گۇرۇپپىسى بىر قىيىن قارارغا دۇچ كەلدى: بۇ ئىنژېنېرلىق ئىممۇنىتېت ھۈجەيرىسىنى ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بالىغا ئىشلىتىش كېرەكمۇ؟ بۇ سوئال ئەزەلدىن كۆرۈلۈپ باقمىغان ، چۈنكى ھېچكىم بالىلار ئاپتوماتىك ئىممۇنىتېت سىستېمىسىنى CAR-T داۋالاشقا ئۇرۇنۇپ باقمىغان.
CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاش بىمارنىڭ بىر قىسىم ئىممۇنىتېت ھۈجەيرىسىنى (T ھۈجەيرىسى) ئېلىش ، ئۇلارنى مەخسۇس پاكىز تەجرىبىخانىدا خىمىيىلىك ئانتىگېن قوبۇللىغۇچىسى (CAR) بىلەن تەمىنلەش ، ئاندىن بۇ ئۆزگەرتىلگەن ھۈجەيرىلەرنى بىمارغا قايتا قاچىلاشنى ئۆز ئىچىگە ئالىدۇ. بۇ CAR-T ھۈجەيرىلىرى قاندا ئايلىنىدۇ ، ئاپتوماتىك ئاكتىپ (زىيانلىق) B ھۈجەيرىسىنى نىشانلايدۇ ۋە يوقىتىدۇ.
ئۇرېسانىڭ كېسەللىك ئالامەتلىرى 2022-يىلى كۈزدە باشلانغان بولۇپ ، بۇنىڭ ئىچىدە باشنىڭ يېرىمى ئاغرىش ، ھارغىنلىق ، بوغۇم ۋە مۇسكۇللار ئاغرىش ۋە يۈز قىسمى داغ چۈشۈش قاتارلىقلار بار. جىددىي داۋالاشقا قارىماي ، ئۇنىڭ ئەھۋالى يامانلىشىپ ، بۆرەككە تەسىر قىلىپ ، ئېغىر ئەگەشمە كېسەللىكلەرنى كەلتۈرۈپ چىقاردى.
2023-يىلىنىڭ بېشىدا ، ئىممۇنىتېتنى كونترول قىلغۇچى خىمىيىلىك داۋالاش ۋە پلازما ئالماشتۇرۇش قاتارلىق كۆپ قېتىم دوختۇرخانىدا يېتىپ داۋالانغاندىن كېيىن ، ئۇرېسانىڭ ئەھۋالى ناچارلىشىپ ، دىئالىز قىلىشنى تەلەپ قىلىدىغان دەرىجىگە يەتتى. دوستلىرى ۋە ئائىلىسىدىكىلەردىن ئايرىلىپ ، ئۇنىڭ تۇرمۇش سۈپىتى تۆۋەنلەپ كەتتى.
پروفېسسور ماكېنسېن باشچىلىقىدىكى ئېرلانگېن ئۇنىۋېرسىتېتىدىكى داۋالاش ئەترىتى تەپسىلىي مۇلاھىزىلەردىن كېيىن ئۇرېسا ئۈچۈن CAR-T ھۈجەيرىسىنى ئىشلەپچىقىرىش ۋە ئىشلىتىشكە قوشۇلدى. CAR-T داۋالاش ئۇسۇلىنى بۇ رەھىمدىللىك بىلەن ئىشلىتىش گېرمانىيەنىڭ دورا قانۇنى ۋە كۆيۈمچان ئىشلىتىش بەلگىلىمىسىدە ئوتتۇرىغا قويۇلغان.
پروفېسسور جورج شېتت ۋە پروفېسسور ماكېنسېن باشچىلىقىدىكى ئېرلانگېندىكى CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاش پروگراممىسى 2021-يىلدىن باشلاپ SLE نى ئۆز ئىچىگە ئالغان ھەرخىل ئاپتوماتىك ئىممۇنىتېت كېسەللىرى بىمارلىرىنى داۋالىدى. ئۇلارنىڭ 15 بىمار بىلەن بولغان مۇۋەپپەقىيىتى 2-ئايدا يېڭى ئەنگىلىيە تېببىي ژۇرنىلىدا ئېلان قىلىندى. 2024-يىلى ، ئۇلار ھازىر 24 قاتناشقۇچى بىلەن CASTLE تەتقىقاتى ئېلىپ بېرىۋاتىدۇ ، ئۇلارنىڭ ھەممىسىدە كۆرۈنەرلىك ئىلگىرىلەشلەر بولدى.
CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاشقا تەييارلىق قىلىش ئۈچۈن ، ئۇرېسا تۆۋەن مىقداردىكى خىمىيىلىك داۋالاشنى قوبۇل قىلىپ ، قېنىدىكى CAR-T ھۈجەيرىلىرىگە بوشلۇق ھازىرلىدى. 2023-يىلى 26-ئىيۇن ، ئۇرېسا ئۆزىنىڭ خاسلاشتۇرۇلغان CAR-T ھۈجەيرىسىنى قوبۇل قىلدى. داۋالاشتىن كېيىنكى ئۈچىنچى ھەپتىگە كەلگەندە ، ئۇنىڭ بۆرەك ئىقتىدارى ۋە كۆكرەك پەردىسى كۆرسەتكۈچى ياخشىلاندى ، كېسەللىك ئالامەتلىرى ئاستا-ئاستا يوقىدى.
داۋالاش جەريانى ئېھتىياتچانلىق بىلەن ماسلاشتۇرۇپ ، خىمىيىلىك داۋالاشنىڭ ئۈنۈمى ۋە قالغان بۆرەك ئىقتىدارىنى قوغداشقا كاپالەتلىك قىلدى. ئۇرېسا پەقەت ئازراق ئەكىس تەسىرلەرنى باشتىن كەچۈرۈپ ، داۋالاشتىن كېيىنكى 11-كۈنى قويۇپ بېرىلدى.
2023-يىلى 7-ئاينىڭ ئاخىرىغا قەدەر ، ئۇرېسا ئۆيىگە قايتىپ ، ئىمتىھانلىرىنى تاماملىدى ۋە كەلگۈسىگە مۇستەقىل بولۇش ۋە ئىتقا ئېرىشىش قاتارلىق يېڭى نىشانلارنى ئوتتۇرىغا قويدى. ئۇ دوستلىرى بىلەن قايتا ئۇچرىشىپ ، نورمال ئۆسمۈرلۈك ھاياتىنى ئەسلىگە كەلتۈرگەنلىكىدىن خۇشال بولدى.
پروفېسسور ماكېنسېن چۈشەندۈرۈپ مۇنداق دېدى: ئۇرېسانىڭ قېنىدا يەنىلا كۆرۈنەرلىك مىقداردا CAR-T ھۈجەيرىسى بار ، يەنى ئۇ B ھۈجەيرىسى ئەسلىگە كەلگەنگە قەدەر ھەر ئايدا ئانتىتېلا ئوكۇلىغا ئېھتىياجلىق. دوكتور كىركاۋ ئۇرېسانى داۋالاشنىڭ مۇۋەپپەقىيەتلىك بولۇشىنىڭ گېرمانىيە ئىممۇنىتېتلىق داۋالاش مەركىزىدىكى كۆپ خىل داۋالاش پەنلىرىنىڭ يېقىندىن ھەمكارلاشقانلىقىدىن ئىكەنلىكىنى تەكىتلىدى.
ئۇرېسا ئەمدى ھېچقانداق دورا ياكى دىئالىزغا موھتاج ئەمەس ، ئۇنىڭ بۆرىكى تولۇق ئەسلىگە كەلدى. دوكتور كىركاۋ ۋە ئۇنىڭ گۇرۇپپىسىدىكىلەر داۋاملىق تەتقىق قىلىپ ، CAR-T ھۈجەيرىسىنىڭ باشقا بالىلار ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسىلىنى داۋالاشتىكى يوشۇرۇن كۈچى ئۈستىدە ئىزدىنىشنى پىلانلاۋاتىدۇ.
بۇ ئابىدە خاراكتېرلىك ئەھۋال CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاشنىڭ SLE غا ئوخشاش ئېغىر دەرىجىدىكى ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسەللىكى بار بالىلار بىمارلىرىنى ئۇزۇن مۇددەت ئەسلىگە كەلتۈرۈش بىلەن تەمىنلەشنىڭ يوشۇرۇن كۈچىنى كۆرسىتىپ بېرىدۇ. ئۇرېسانى داۋالاشنىڭ مۇۋەپپەقىيىتى بالدۇر ئارىلىشىش ۋە كۆپ تەرەپلىمىلىك ھەمكارلىقنىڭ مۇھىملىقىنى گەۋدىلەندۈردى. داۋاملىق كلىنىكىلىق تەتقىقاتلار ئۆزلۈكىدىن ئىممۇنىتېت كېسىلىگە گىرىپتار بولغان بالىلارغا CAR-T ھۈجەيرىسىنى داۋالاشنىڭ ئۇزۇن مۇددەتلىك بىخەتەرلىكى ۋە ئۈنۈمىنى جەزملەشتۈرۈشكە موھتاج.