Балалар автоиммун авыруларында алга китеш: CAR-T күзәнәк терапиясе Люпус пациентын дәвалый
2023 елның июнендә, 15 яшьлек Уреса Эрланген Университеты Хастаханәсендә CAR-T күзәнәк терапиясен алды, бу инновацион дәвалауның беренче тапкыр кулланылуы, системалы лупус эритематозы (SLE), авыр автоиммун авыруы. Бер елдан соң, Уреса берничә салкын тиюдән кала, үзен элеккечә сәламәт хис итә.
Уреса - SLE өчен иммунотерапия белән дәваланган беренче бала, Эрланген Университетының Германия Иммунотерапия Centerзәгендә (DZI). Бу индивидуаль дәвалануның уңышлары The Lancet журналында басылып чыкты.
Эрланген университеты больницасының педиатрия һәм яшүсмерләр медицинасы кафедрасының педиатр ревматологы доктор Тобиас Крикау автоиммун авыруларын дәвалау өчен CAR-T күзәнәкләрен куллануның уникальлеген аңлатты. Элегерәк, CAR-T терапиясе кайбер алдынгы кан яман шешләре өчен генә расланган иде.
Калган барлык дарулар Уресаның начарайган SLE белән идарә итә алмаганнан соң, тикшеренү төркеме катлаулы карар кабул итте: бу инженер иммун күзәнәкләр автоиммун авыруы булган бала өчен кулланылырга тиешме? Моңа кадәр җавап моңа кадәр булмаган, чөнки педиатр автоиммун авыруларын беркем дә CAR-T белән дәваламаган.
CAR-T күзәнәк терапиясе пациентның кайбер иммун күзәнәкләрен (Т күзәнәкләрен) чыгаруны, махсус чиста лабораториядә химерик антиген рецепторлары (CAR) белән җиһазлауны, аннары бу үзгәртелгән күзәнәкләрне пациентка кертүне үз эченә ала. Бу CAR-T күзәнәкләре канда әйләнәләр, автоактив (зарарлы) В күзәнәкләрен юк итәләр.
Уреса симптомнары 2022 елның көзендә башланды, шул исәптән мигрен, ару, буын һәм мускул авыртулары, һәм бит сызлавы - люпусның типик билгеләре. Интенсив дәвалануга карамастан, аның хәле начарая, бөерләренә тәэсир итә һәм авыр катлауланулар китерә.
2023 елның башында, берничә хастаханәгә салынганнан һәм дәваланганнан соң, иммуносупрессив химиотерапия һәм плазма алмашу кебек, Урезаның хәле начарланды, ул диализ таләп итә. Дуслардан һәм туганнардан аерылып, аның тормыш сыйфаты төште.
Эрланген Университетының медицина коллективы, профессор Маккенсен җитәкчелегендә, Уреса өчен CAR-T күзәнәкләрен җитештерергә һәм кулланырга ризалашты. CAR-T терапиясен бу кызганучан куллану Германиянең наркомания законнары һәм шәфкатьле куллану кагыйдәләре нигезендә башланган.
Эрлангендагы CAR-T күзәнәк терапиясе программасы, профессор Георг Шетт һәм профессор Маккенсен җитәкчелегендә, 2021 елдан бирле төрле автоиммун авырулары булган пациентларны дәвалыйлар. Аларның 15 пациент белән уңышлары февраль аенда Яңа Англия Медицина Журналында басылып чыкты. 2024, һәм алар хәзерге вакытта 24 катнашучы белән CASTLE өйрәнүен үткәрәләр, барысы да мөһим үзгәрешләр күрсәтәләр.
CAR-T күзәнәк терапиясенә әзерләнү өчен, Уреса аз дозалы химиотерапия үткәрде, аның канындагы CAR-T күзәнәкләренә урын булдыру. 2023 елның 26 июнендә Уреса шәхси CAR-T күзәнәкләрен алды. Дәваланганнан соң өченче атнада аның бөер функциясе һәм лупус күрсәткечләре яхшырды, һәм аның симптомнары әкренләп юкка чыкты.
Дәвалау процессы химиотерапиянең эффективлыгын һәм калган бөер функциясен саклау өчен сакчыл координацияне үз эченә алган. Уреса кечкенә генә тискәре йогынты ясады һәм 11-нче көннән соң дәваланды.
2023 елның июль ахырына Уреса өенә кайтты, имтиханнарын тәмамлады һәм киләчәгенә яңа максатлар куйды, шул исәптән бәйсез булу һәм эт алу. Ул дуслары белән кабат элемтәгә кереп, яшүсмер тормышын дәвам итүгә бик шат иде.
Профессор Маккенсен Уресада әле дә аның канында CAR-T күзәнәкләренең күп булуын аңлатты, димәк, аңа В күзәнәкләре торгызылганчы ай саен антитела куярга кирәк. Доктор Крико Уресаны дәвалауның уңышының Германия Иммунотерапия Centerзәгендә күп медицина дисциплиналарының тыгыз хезмәттәшлеге аркасында булуын ассызыклады.
Уресага бернинди дару яки диализ кирәк түгел, һәм аның бөерләре тулысынча савыгып китте. Доктор Крикау һәм аның командасы CAR-T күзәнәкләренең башка педиатр автоиммун авыруларын дәвалау потенциалын өйрәнү өчен алга таба тикшеренүләр планлаштыралар.
Бу истәлекле очрак CAR-T күзәнәк терапиясенең SLE кебек каты автоиммун авырулары булган педиатрларга озак вакыт ремиссия тәэмин итү мөмкинлеген күрсәтә. Уреса белән дәвалануның уңышы иртә интервенциянең һәм күп дисциплинар хезмәттәшлекнең мөһимлеген күрсәтә. Алга таба клиник тикшеренүләр автоиммун авырулары булган балалар өчен CAR-T күзәнәк терапиясенең озак вакытлы куркынычсызлыгын һәм эффективлыгын раслау өчен кирәк.