Инновацион ген терапиясе авыру күзәнәк һәм талассемия пациентларына яңа өмет бирә

Инновацион ген терапиясе авыру күзәнәк һәм талассемия пациентларына яңа өмет бирә

Орлык күзәнәк авыруы (СК) һәм талассемиядән интегүче пациентлар өчен нигез салуда, яңа ген терапиясе искиткеч уңышны күрсәтә. Алга киткән CRISPR / Cas9 ген редакцияләү технологиясен кулланган бу терапия, клиник сынауларда 100% дәвалау дәрәҗәсен күрсәтте, бу каты кан бозулар белән көрәшүчеләргә яңадан өмет бирә.

ModiHSC® платформасы белән эшләнгән терапия, СК һәм талассемиянең генетик тамырларына каршы. Автологик гематопоиетик тамырда һәм токымлы күзәнәкләрдә BCL11A көчәйткечне төгәл редакцияләп, терапия организмга фетал гемоглобинының (HbF) югары дәрәҗәсен чыгарырга мөмкинлек бирә. HbF дәрәҗәсенең күтәрелүе урак гемоглобинының (HbS) зарарлы тәэсиренә каршы тору һәм СК һәм талассемия симптомнарын киметү, шул исәптән васо-окклюзив кризисны профилактикалау һәм гемолитик анемияне җиңеләйтү өчен күрсәтелде.

Ген терапия өлкәсендә алдынгы көч BIOOCUS, Лу Даопей хастаханәсе белән берлектә, пациентларга бу инновацион дәвалауны алып баруда зур роль уйный. 

Терапиянең клиник уңышлары чагыштыргысыз, хәзерге вакытта 15 пациент дәваланган, барысы да тулысынча кичерүгә һәм тормыш сыйфатын яхшыртуга ирешкән. Бу 100% дәвалау дәрәҗәсе СК һәм талассемиягә каршы көрәштә мөһим этап булып тора.

Терапия халыкара танылу алды, бөтен дөнья белгечләре аны генетик кан бозуларын дәвалауда алга китеш дип бәяләделәр. Ул эффективлыгы белән генә түгел, чыгым эффективлыгы белән дә аерылып тора. Башка ген терапияләреннән аермалы буларак, бик кыйммәт булырга мөмкин, бу дәвалау бәяләр моделен тәкъдим итә, бу аны киң пациентлар өчен тормышка ашыру мөмкинлеге бирә.

Бер мәҗбүри очракта, кабат-кабат васо-окклюзив кризис һәм каты гемолитик анемия белән авыручы 12 яшьлек пациент бу ген терапиясе белән дәваланганнан соң симптомнарны тулысынча туктатты. Бу очрак, башкалар белән беррәттән, SCD һәм талассемия пациентлары өчен терапиянең трансформатив потенциалын күрсәтә.

BIOOCUS бу терапиянең мөмкинлеген киңәйтүне дәвам иткәндә, Кытайда булачак клиник сынауларны да кертеп, бу авыр авырулардан зыян күргән кешеләр өчен киләчәк өметле булып күренә. Лу Даопей хастаханәсе ярдәме белән, бу терапия СК һәм талассемиягә ярдәм күрсәтү стандартын яңадан билгели, сансыз пациентлар өчен тормышка яңа аренда тәкъдим итә.

Әгәр дә сез яки якын кешегез урак күзәнәк авыруы яки талассемия белән зарарланса һәм бу инновацион дәвалауны өйрәнергә телисез икән, сезне безнең белән элемтәгә керергә чакырабыз. Безнең коллектив сезгә сәламәтлек саклау сәяхәте турында мәгълүматлы карарлар кабул итәр өчен кирәкле ярдәм һәм мәгълүмат бирергә әзер.