Multipl Miyelom(MM)-01

BCMA İfadesi Eksikliğine Rağmen Evsel Multipl Miyelom Hastasının CAR-T Tedavisi İle İyi İyileşmesi

2018 yılında evre IIIA IgD-λ tipi multipl miyelom tanısı alan bir kadın hasta, esas olarak bortezomib ile birinci basamak tedavi gördü. 3 kürden sonra tam remisyona (CR) ulaştı. Ekim 2018'de konsolidasyon tedavisi olarak otolog hematopoietik kök hücre nakli yapıldı ve ardından lenalidomid ile idame tedavisi uygulandı. Nisan 2020'de hastalık tekrar nüksetti ve hastaya 7 kür ikinci basamak tedavi uygulandı, bu da etkinliğin düşük olmasına neden oldu. Aralık 2020'den Nisan 2021'e kadar esas olarak daratumumab ile kemoterapi aldı, ancak kemik iliği biyopsisinde hâlâ %21,763 malign monoklonal plazma hücreleri görüldü; serum serbest hafif zincir λ 1470 mg/L ve idrar serbest hafif zincir λ 5330 mg/L idi. Bu zamana kadar, otolog kök hücre nakli de dahil olmak üzere yurt içinde mevcut olan temel standart ve yeni tedavileri tüketmişti ve geriye kalan en iyi seçenek CAR-T klinik deneyine katılmaktı.

Yerel doktorlar tarafından sevk edilen kadın, multipl miyelomda (MM) BCMA CAR-T tedavisi için klinik denemelerine kaydolmayı umarak 10 Mayıs 2021'de Ludaopei Hastanesine başvurdu. Başvuru üzerine, genel ağrı ve tekrarlayan ateş nedeniyle zayıflamış bir durumdaydı. Kapsamlı incelemeler "multipl miyelom, λ hafif zincir tipi, ISS evre III, R-ISS evre III, mSMART yüksek risk grubu" olduğunu doğruladı.

PET-CT taraması, iki taraflı femur ve kaval kemiğinin kemik iliği boşluklarındaki yumuşak doku yoğunluğunda metabolik aktivitenin arttığını ortaya çıkardı; bu, tümör tutulumunun göstergesidir. Kemik iliği biyopsisinde BCMA ekspresyonu olmayan %60,13 malign monoklonal plazma hücreleri görüldü.

Ludaopei Hastanesi, hastayı ve ailesini BCMA negatif multipl miyeloma yönelik mevcut tedavilerin etkinliği konusunda bilgilendirdi; bazı literatüre göre potansiyel olarak etkili olmasına rağmen kesin veriler eksiktir. Dikkatli bir değerlendirmenin ardından hasta ve ailesi tedavi planına devam etmeyi seçti.

FC rejimiyle ön koşullandırmanın ardından BCMA CAR-T hücreleri, 1 Haziran 2021'de Ludaopei Hastanesi'nde aşılandı. Hastada infüzyon sonrası ateş gelişti ve bu ateş, agresif anti-enfektif ve semptomatik destekleyici tedaviyle kademeli olarak kontrol altına alındı. İnfüzyondan on dört gün sonra, kemik iliği biyopsisinde artık kötü huylu monoklonal plazma hücresi görülmedi. İnfüzyondan 31 gün sonra kemik iliği biyopsisi negatif kaldı. Serum immünfiksasyonu negatifti, serum serbest hafif zincir λ normal aralıktaydı ve serum M proteini negatifti, bu da hastalığın tamamen gerilediğini gösteriyordu.

Şu anda, BCMA CAR-T hücre infüzyonunun alınmasından 8 aydan fazla bir süre sonra hasta, iyi bir iyileşme ve tedavi sonucundan yüksek memnuniyet ile tam remisyonda kalmaktadır.