Yenilikçi Gen Terapisi Orak Hücre ve Talasemi Hastalarına Yeni Umut Sunuyor

Yenilikçi Gen Terapisi Orak Hücre ve Talasemi Hastalarına Yeni Umut Sunuyor

Orak hücre hastalığı (SCD) ve talasemiden muzdarip hastalar için çığır açan bir gelişme olan yeni bir gen terapisi, dikkate değer bir başarı gösteriyor. Gelişmiş CRISPR/Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanan bu terapi, klinik deneylerde %100 iyileşme oranı göstererek, bu ciddi kan hastalıklarıyla mücadele edenlere yeni bir umut sunuyor.

Tescilli ModiHSC® platformuyla geliştirilen terapi, AKÖ ve talaseminin genetik köklerini hedef alıyor. Otolog hematopoietik kök ve progenitör hücrelerdeki BCL11A güçlendiriciyi hassas bir şekilde düzenleyerek terapi, vücudun daha yüksek seviyelerde fetal hemoglobin (HbF) üretmesini sağlar. Yüksek HbF düzeylerinin orak hemoglobinin (HbS) zararlı etkilerini ortadan kaldırdığı ve vazo-tıkayıcı krizlerin önlenmesi ve hemolitik aneminin hafifletilmesi de dahil olmak üzere hem AKÖ hem de talasemi semptomlarını azalttığı gösterilmiştir.

Gen terapisi alanında lider bir güç olan BIOOCUS, Lu Daopei Hastanesi ile işbirliği yaparak bu yenilikçi tedavinin hastalara sunulmasında etkili oldu. 

Terapinin klinik başarısı benzersizdir; şu ana kadar tedavi edilen 15 hastada tamamında tam remisyon elde edildi ve yaşam kalitelerinde önemli iyileşmeler sağlandı. Bu %100 iyileşme oranı, AKÖ ve talasemiye karşı mücadelede önemli bir kilometre taşıdır.

Terapi, dünya çapındaki uzmanların bunu genetik kan bozukluklarının tedavisinde bir atılım olarak selamlamasıyla uluslararası tanınırlık kazandı. Sadece etkinliğiyle değil, aynı zamanda maliyet etkinliğiyle de öne çıkıyor. Aşırı derecede pahalı olabilecek diğer gen terapilerinin aksine, bu tedavi daha erişilebilir bir fiyatlandırma modeli sunarak onu daha geniş bir hasta yelpazesi için uygun bir seçenek haline getiriyor.

Zorlayıcı bir vakada, tekrarlayan damar tıkayıcı krizleri ve ciddi hemolitik anemisi olan 12 yaşındaki bir hastada, bu gen terapisiyle tedavinin ardından semptomların tamamen ortadan kalkması yaşandı. Bu vaka, diğerlerinin yanı sıra, tedavinin dünya çapında AKÖ ve talasemi hastalarına yönelik dönüştürücü potansiyelini vurgulamaktadır.

BIOOCUS, Çin'de yapılacak klinik araştırmalar da dahil olmak üzere bu tedavinin kullanılabilirliğini genişletmeye devam ettikçe, bu zorlu hastalıklardan etkilenenler için gelecek umut verici görünüyor. Lu Daopei Hastanesi'nin desteğiyle bu terapi, AKÖ ve talasemiye yönelik bakım standardını yeniden tanımlayacak ve sayısız hastaya yeni bir yaşam fırsatı sunacak.

Siz veya sevdiğiniz biri orak hücre hastalığı veya talasemi hastasıysanız ve bu yenilikçi tedaviyi keşfetmekle ilgileniyorsanız, sizi bizimle iletişime geçmeye davet ediyoruz. Ekibimiz, sağlık yolculuğunuz hakkında bilinçli kararlar vermeniz için ihtiyaç duyduğunuz desteği ve bilgileri size sağlamaya hazırdır.