Maramihang Myeloma(MM)-01

Magandang Pagbawi ng isang Domestic Multiple Myeloma Patient na may CAR-T Therapy Sa kabila ng Kakulangan ng BCMA Expression

Isang babaeng pasyente na na-diagnose na may stage IIIA IgD-λ type na multiple myeloma noong 2018 ang nakatanggap ng first-line treatment na pangunahin nang may bortezomib. Pagkatapos ng 3 cycle, nakamit niya ang kumpletong remission (CR). Noong Oktubre 2018, sumailalim siya sa autologous hematopoietic stem cell transplantation bilang consolidation therapy, na sinundan ng maintenance therapy na may lenalidomide. Noong Abril 2020, bumalik ang sakit, at sumailalim siya sa 7 cycle ng second-line na paggamot, na nagbunga ng hindi magandang epekto. Mula Disyembre 2020 hanggang Abril 2021, tumanggap siya ng chemotherapy pangunahin sa daratumumab, ngunit ang bone marrow biopsy ay nagpakita pa rin ng 21.763% malignant monoclonal plasma cells, na may serum free light chain λ sa 1470 mg/L at urine free light chain λ sa 5330 mg/L. Sa oras na ito, naubos na niya ang mga pangunahing pamantayan at nobelang paggamot na magagamit sa loob ng bansa, kabilang ang sumasailalim sa autologous stem cell transplantation, na ang pagpasok sa isang klinikal na pagsubok ng CAR-T ay ang pinakamahusay na natitirang opsyon.

Tinukoy ng mga lokal na manggagamot, iniharap niya sa Ludaopei Hospital noong Mayo 10, 2021, umaasang makapag-enroll sa kanilang klinikal na pagsubok para sa BCMA CAR-T therapy sa multiple myeloma (MM). Sa pagpasok, siya ay nasa isang mahinang estado na may pangkalahatang sakit at paulit-ulit na lagnat. Kinumpirma ng mga komprehensibong pagsusuri ang "multiple myeloma, λ light chain type, ISS stage III, R-ISS stage III, mSMART high-risk group."

Ang PET-CT scan ay nagsiwalat ng pagtaas ng metabolic na aktibidad sa soft tissue density sa loob ng bone marrow cavities ng bilateral femurs at tibias, na nagpapahiwatig ng paglahok ng tumor. Ang biopsy sa utak ng buto ay nagpakita ng 60.13% malignant na monoclonal plasma cells na walang pagpapahayag ng BCMA.

Ipinaalam ng Ludaopei Hospital sa pasyente at sa kanyang pamilya ang tungkol sa bisa ng mga kasalukuyang paggamot para sa BCMA-negative multiple myeloma, na bagaman potensyal na epektibo ayon sa ilang literatura, ay walang tiyak na data. Pagkatapos ng maingat na pagsasaalang-alang, pinili ng pasyente at ng kanyang pamilya na magpatuloy sa plano ng paggamot.

Kasunod ng pag-precondition sa FC regimen, ang BCMA CAR-T cells ay na-infuse noong Hunyo 1, 2021, sa Ludaopei Hospital. Ang pasyente ay nagkaroon ng lagnat pagkatapos ng pagbubuhos, na unti-unting kinokontrol ng agresibong anti-infective at symptomatic supportive na paggamot. Labing-apat na araw pagkatapos ng pagbubuhos, ang bone marrow biopsy ay nagpakita ng walang natitirang malignant na monoclonal plasma cells. Tatlumpu't isang araw pagkatapos ng pagbubuhos, ang biopsy ng bone marrow ay nanatiling negatibo. Ang serum immunofixation ay negatibo, ang serum free light chain λ ay nasa loob ng normal na hanay, at ang serum M na protina ay negatibo, na nagpapahiwatig ng kumpletong pagpapatawad ng sakit.

Sa kasalukuyan, higit sa 8 buwan pagkatapos matanggap ang BCMA CAR-T cell infusion, ang pasyente ay nananatili sa kumpletong pagpapatawad na may mahusay na paggaling at mataas na kasiyahan sa resulta ng paggamot.