Innowasion gen terapiýasy Kesel öýjügi we talassemiýa näsaglary üçin täze umyt hödürleýär

Innowasion gen terapiýasy Kesel öýjügi we talassemiýa näsaglary üçin täze umyt hödürleýär

Orak öýjük keselinden (SCD) we talassemiýadan ejir çekýän hassalar üçin düýpli ösüşde täze gen bejergisi ajaýyp üstünlikleri görkezýär. Öňdebaryjy CRISPR / Cas9 gen redaktirleme tehnologiýasyny ulanýan bu bejergi, kliniki synaglarda 100% bejeriş derejesini görkezdi we bu agyr gan bozulmalaryna garşy göreşýänlere täze umyt berdi.

“ModiHSC®” eýeçilik platformasy bilen işlenip düzülen bejergi, SKD we talassemiýanyň genetiki köklerini nyşana alýar. Otologiki gematopoetiki baldakda we nesil öýjüklerinde BCL11A güýçlendirijisini takyk redaktirlemek bilen, bejergi bedene düwünçegiň gemoglobini (HbF) has ýokary derejede öndürmäge mümkinçilik berýär. HbF derejesiniň ýokarlanmagy, orak gemoglobiniň (HbS) zyýanly täsirlerine garşy durmak we SKD we talassemiýanyň alamatlaryny azaltmak, wazo-okkluziv krizisleriň öňüni almak we gemolitiki ganazlygy ýeňilleşdirmek üçin görkezildi.

Gen terapiýasy pudagynda öňdebaryjy güýç bolan BIOOCUS, Lu Daopei hassahanasy bilen bilelikde bu innowasiýa bejergisini hassalara ýetirmekde möhüm rol oýnady. 

Bejerginiň kliniki üstünligi deňi-taýy ýok, şu wagta çenli 15 näsag bejerildi, hemmesi doly remissiýa we durmuş derejesinde ep-esli gowulaşma gazandy. Bu 100% bejeriş derejesi, SKD we talassemiýa garşy göreşde möhüm tapgyrdyr.

Bejergi halkara derejesinde ykrar edildi, dünýädäki hünärmenler muny genetiki gan bozulmalaryny bejermekde öňe gidişlik diýip baha berdiler. Diňe bir täsirliligi bilen çäklenmän, eýsem tygşytlylygy bilenem tapawutlanýar. Gadagan edilip bilinjek beýleki gen bejergisinden tapawutlylykda, bu bejergi has elýeterli nyrh modelini hödürleýär we has giň hassalar üçin amatly warianty döredýär.

Bir ynandyryjy ýagdaýda, gaýtalanýan wazo-okkluziv krizisleri we agyr gemolitiki ganazlygy bolan 12 ýaşly näsag, bu gen terapiýasy bilen bejergiden soň alamatlaryň doly bes edilmegini başdan geçirdi. Bu ýagdaý, beýlekiler bilen bir hatarda, SKD we talassemiýa näsaglary üçin bejerginiň özgeriş mümkinçiligini görkezýär.

BIOOCUS bu bejerginiň elýeterliligini, şol sanda Hytaýda geçiriljek kliniki synaglary giňeltmegi dowam etdirýärkä, bu kyn kesellerden ejir çekýänler üçin geljegi umytly görünýär. Lu Daopei hassahanasynyň goldaw bermegi bilen, bu bejergi SKD we talassemiýa ideg standartyny täzeden kesgitlär we sansyz hassalar üçin durmuşda täze kärende hödürlär.

Eger siz ýa-da ýakyn adamyňyz orak öýjük keselinden ýa-da talassemiýadan ejir çekýän bolsa we bu innowasiýa bejergisini öwrenmek isleseňiz, sizi biziň bilen habarlaşmaga çagyrýarys. Toparymyz, saglygy goraýyş syýahatyňyz barada habarly karar bermek üçin zerur goldawy we maglumatlary bermäge taýýardyr.