ความก้าวหน้าของโรคภูมิต้านตนเองในเด็ก: การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T ช่วยรักษาผู้ป่วยโรคลูปัส
ในเดือนมิถุนายน 2023 Uresa วัย 15 ปีได้รับการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T ที่โรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Erlangen ซึ่งถือเป็นการใช้ครั้งแรกของการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่นี้เพื่อชะลอการลุกลามของโรคลูปัส erythematosus (SLE) ซึ่งเป็นโรคภูมิต้านตนเองที่รุนแรง หนึ่งปีต่อมา Uresa ก็รู้สึกมีสุขภาพดีเช่นเคย นอกเหนือจากไข้หวัดเล็กน้อยแล้ว
Uresa เป็นเด็กคนแรกที่ได้รับการรักษา SLE ด้วยภูมิคุ้มกันบำบัดที่ German Center for Immunotherapy (DZI) ของมหาวิทยาลัย Erlangen ความสำเร็จของการรักษาเฉพาะบุคคลนี้ได้รับการตีพิมพ์ใน The Lancet
ดร. Tobias Krickau แพทย์โรคข้อในเด็กจากแผนกกุมารเวชศาสตร์และเวชศาสตร์วัยรุ่น โรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Erlangen อธิบายถึงความพิเศษของการใช้เซลล์ CAR-T ในการรักษาโรคแพ้ภูมิตัวเอง ก่อนหน้านี้ การบำบัดด้วย CAR-T ได้รับการอนุมัติสำหรับมะเร็งเม็ดเลือดระยะลุกลามบางชนิดเท่านั้น
หลังจากที่ยาอื่นๆ ทั้งหมดล้มเหลวในการควบคุม SLE ที่แย่ลงของ Uresa ทีมวิจัยต้องเผชิญกับการตัดสินใจที่ท้าทาย: เซลล์ภูมิคุ้มกันที่ได้รับการดัดแปลงเหล่านี้ควรใช้กับเด็กที่เป็นโรคภูมิต้านตนเองหรือไม่ คำตอบนั้นไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อน เนื่องจากไม่มีใครเคยพยายามรักษาโรคภูมิต้านทานตนเองในเด็กด้วย CAR-T มาก่อน
การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T เกี่ยวข้องกับการแยกเซลล์ภูมิคุ้มกัน (ทีเซลล์) ของผู้ป่วยบางส่วนออกไป โดยเตรียมเซลล์เหล่านั้นด้วยตัวรับแอนติเจนไคเมอริก (CAR) ในห้องปฏิบัติการที่สะอาดเฉพาะทาง จากนั้นจึงนำเซลล์ที่ถูกดัดแปลงเหล่านี้กลับคืนสู่ผู้ป่วยอีกครั้ง เซลล์ CAR-T เหล่านี้ไหลเวียนในเลือด กำหนดเป้าหมายและทำลายเซลล์ B ที่เกิดปฏิกิริยาอัตโนมัติ (เป็นอันตราย)
อาการของ Uresa เริ่มขึ้นในฤดูใบไม้ร่วงปี 2022 รวมถึงไมเกรน เหนื่อยล้า ปวดข้อและกล้ามเนื้อ และมีผื่นที่ใบหน้า ซึ่งเป็นสัญญาณทั่วไปของโรคลูปัส แม้จะได้รับการรักษาอย่างเข้มข้น แต่อาการของเธอก็แย่ลง ส่งผลต่อไตและทำให้เกิดโรคแทรกซ้อนที่รุนแรง
ในช่วงต้นปี 2023 หลังจากเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลและการรักษาหลายครั้ง รวมถึงเคมีบำบัดภูมิคุ้มกันและการแลกเปลี่ยนพลาสมา อาการของ Uresa ทรุดโทรมลงจนถึงจุดที่ต้องฟอกไต เมื่อโดดเดี่ยวจากเพื่อนและครอบครัว คุณภาพชีวิตของเธอจึงตกต่ำลง
ทีมแพทย์ที่มหาวิทยาลัย Erlangen ซึ่งนำโดยศาสตราจารย์ Mackensen ตกลงที่จะผลิตและใช้เซลล์ CAR-T สำหรับ Uresa หลังจากการอภิปรายโดยละเอียด การใช้การบำบัดด้วย CAR-T ด้วยความกรุณานี้เริ่มต้นภายใต้กฎหมายยาของเยอรมนีและกฎระเบียบการใช้ด้วยความกรุณา
โครงการบำบัดเซลล์ CAR-T ที่ Erlangen นำโดยศาสตราจารย์ Georg Schett และศาสตราจารย์ Mackensen ได้รักษาผู้ป่วยโรคภูมิต้านตนเองหลายชนิด รวมถึงโรค SLE ตั้งแต่ปี 2021 ความสำเร็จของพวกเขากับผู้ป่วย 15 รายได้รับการตีพิมพ์ใน New England Journal of Medicine ในเดือนกุมภาพันธ์ ในปี 2024 และขณะนี้พวกเขากำลังดำเนินการศึกษา CASTLE โดยมีผู้เข้าร่วม 24 คน ซึ่งทั้งหมดมีการปรับปรุงที่สำคัญ
เพื่อเตรียมพร้อมสำหรับการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T Uresa เข้ารับการเคมีบำบัดขนาดต่ำเพื่อสร้างพื้นที่สำหรับเซลล์ CAR-T ในเลือดของเธอ เมื่อวันที่ 26 มิถุนายน 2023 อูเรซาได้รับเซลล์ CAR-T ส่วนตัวของเธอ หลังการรักษาในสัปดาห์ที่สาม การทำงานของไตและตัวชี้วัดโรคลูปัสดีขึ้น และอาการของเธอก็ค่อยๆ หายไป
ขั้นตอนการรักษาเกี่ยวข้องกับการประสานงานอย่างรอบคอบเพื่อให้มั่นใจถึงประสิทธิผลของเคมีบำบัดและการปกป้องการทำงานของไตที่เหลืออยู่ Uresa มีผลข้างเคียงเพียงเล็กน้อยเท่านั้น และต้องออกจากโรงพยาบาลในวันที่ 11 หลังการรักษา
ภายในปลายเดือนกรกฎาคม 2023 Uresa กลับบ้าน ทำข้อสอบให้เสร็จ และตั้งเป้าหมายใหม่สำหรับอนาคตของเธอ ซึ่งรวมถึงการเป็นอิสระและเลี้ยงสุนัข เธอรู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ได้พบปะกับเพื่อนฝูงอีกครั้งและกลับมาใช้ชีวิตวัยรุ่นตามปกติ
ศาสตราจารย์แมคเคนเซนอธิบายว่า Uresa ยังคงมีเซลล์ CAR-T จำนวนมากในเลือดของเธอ ซึ่งหมายความว่าเธอจำเป็นต้องได้รับการฉีดแอนติบอดีทุกเดือนจนกว่าเซลล์ B ของเธอจะฟื้นตัว ดร. Krickau เน้นย้ำว่าความสำเร็จของการรักษา Uresa เกิดจากการร่วมมืออย่างใกล้ชิดของสาขาวิชาแพทย์หลายแห่งที่ German Center for Immunotherapy
Uresa ไม่ต้องการยาหรือการฟอกไตอีกต่อไป และไตของเธอก็ฟื้นตัวเต็มที่แล้ว ดร. Krickau และทีมงานของเขากำลังวางแผนการศึกษาเพิ่มเติมเพื่อสำรวจศักยภาพของเซลล์ CAR-T ในการรักษาโรคภูมิต้านตนเองในเด็กอื่นๆ
กรณีสำคัญนี้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพของการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T เพื่อให้ผู้ป่วยเด็กที่มีโรคภูมิต้านทานตนเองรุนแรง เช่น SLE ทุเลาได้ในระยะยาว ความสำเร็จของการรักษาของ Uresa เน้นย้ำถึงความสำคัญของการแทรกแซงตั้งแต่เนิ่นๆ และการทำงานร่วมกันแบบสหสาขาวิชาชีพ จำเป็นต้องมีการศึกษาทางคลินิกเพิ่มเติมเพื่อยืนยันความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T สำหรับเด็กที่เป็นโรคภูมิต้านตนเองในระยะยาว