นวัตกรรมยีนบำบัดมอบความหวังใหม่ให้กับผู้ป่วยเคียวเซลล์และธาลัสซีเมีย

นวัตกรรมยีนบำบัดมอบความหวังใหม่ให้กับผู้ป่วยเคียวเซลล์และธาลัสซีเมีย

ในการพัฒนาที่ก้าวล้ำสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคเคียวเซลล์ (SCD) และธาลัสซีเมีย การบำบัดด้วยยีนแบบใหม่กำลังแสดงให้เห็นถึงความสำเร็จอย่างน่าทึ่ง การบำบัดนี้ซึ่งใช้เทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR/Cas9 ขั้นสูง ได้แสดงให้เห็นอัตราการหายขาด 100% ในการทดลองทางคลินิก ซึ่งมอบความหวังครั้งใหม่ให้กับผู้ที่ต่อสู้กับโรคเลือดที่รุนแรงเหล่านี้

การบำบัดดังกล่าวได้รับการพัฒนาด้วยแพลตฟอร์ม ModiHSC® ที่เป็นเอกสิทธิ์ โดยมุ่งเป้าไปที่รากทางพันธุกรรมของ SCD และธาลัสซีเมีย โดยการแก้ไขสารเพิ่มประสิทธิภาพ BCL11A อย่างแม่นยำในเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดและเซลล์ต้นกำเนิดแบบอัตโนมัติ การบำบัดช่วยให้ร่างกายผลิตฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ (HbF) ในระดับที่สูงขึ้น ระดับ HbF ที่เพิ่มขึ้นแสดงให้เห็นว่าสามารถต่อต้านผลเสียหายของเคียวฮีโมโกลบิน (HbS) และลดอาการของทั้ง SCD และธาลัสซีเมีย รวมถึงการป้องกันภาวะหลอดเลือดอุดตันและการบรรเทาภาวะโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตก

BIOOCUS ผู้นำด้านยีนบำบัด ร่วมมือกับโรงพยาบาล Lu Daopei มีบทบาทสำคัญในการนำนวัตกรรมการรักษานี้มาสู่ผู้ป่วย 

ความสำเร็จทางคลินิกของการบำบัดนี้ไม่มีใครเทียบได้ โดยจนถึงขณะนี้มีผู้ป่วย 15 รายที่ได้รับการรักษา โดยทุกคนสามารถบรรเทาอาการได้อย่างสมบูรณ์และมีการปรับปรุงคุณภาพชีวิตอย่างมีนัยสำคัญ อัตราการรักษา 100% นี้เป็นก้าวสำคัญในการต่อสู้กับ SCD และธาลัสซีเมีย

การบำบัดนี้ได้รับการยอมรับในระดับนานาชาติ โดยผู้เชี่ยวชาญทั่วโลกต่างยกย่องว่าเป็นความก้าวหน้าครั้งใหม่ในการรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรมของเลือด มันโดดเด่นไม่เพียงแต่ในเรื่องประสิทธิภาพเท่านั้น แต่ยังมีความคุ้มค่าอีกด้วย ซึ่งแตกต่างจากการบำบัดด้วยยีนอื่นๆ ซึ่งอาจมีราคาแพงมาก การรักษานี้มีรูปแบบราคาที่เข้าถึงได้ง่ายกว่า ทำให้เป็นทางเลือกที่เหมาะสมสำหรับผู้ป่วยในวงกว้าง

ในกรณีที่น่าสนใจกรณีหนึ่ง ผู้ป่วยอายุ 12 ปีที่มีอาการวิกฤตหลอดเลือดอุดตันซ้ำและโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกรุนแรง มีอาการหยุดโดยสิ้นเชิงหลังการรักษาด้วยยีนบำบัดนี้ กรณีนี้ เน้นย้ำถึงศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงของการรักษาผู้ป่วย SCD และธาลัสซีเมียทั่วโลก

เนื่องจาก BIOOCUS ยังคงขยายความพร้อมของการบำบัดนี้ ซึ่งรวมถึงการทดลองทางคลินิกที่กำลังจะมีขึ้นในประเทศจีน อนาคตจึงดูสดใสสำหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่ท้าทายเหล่านี้ ด้วยการสนับสนุนจากโรงพยาบาล Lu Daopei การบำบัดนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อกำหนดมาตรฐานการดูแลรักษา SCD และธาลัสซีเมียใหม่ พร้อมมอบประสบการณ์ใหม่ให้กับผู้ป่วยนับไม่ถ้วน

หากคุณหรือคนที่คุณรักได้รับผลกระทบจากโรคเคียวเซลล์หรือธาลัสซีเมีย และสนใจที่จะสำรวจการรักษาเชิงนวัตกรรมนี้ เราขอเชิญคุณติดต่อเรา ทีมของเราพร้อมที่จะให้การสนับสนุนและข้อมูลที่คุณต้องการในการตัดสินใจโดยมีข้อมูลประกอบเกี่ยวกับเส้นทางการดูแลสุขภาพของคุณ