Пешрафт дар бемории аутоиммунии кӯдакона: Терапияи ҳуҷайраҳои CAR-T бемори лупусро табобат мекунад
Дар моҳи июни соли 2023, Уресаи 15-сола дар беморхонаи Донишгоҳи Эрланген табобати ҳуҷайраи CAR-T гирифт, ки истифодаи аввалини ин табобати инноватсионӣ барои суст кардани пешрафти эритематозаи систематикӣ (SLE), як бемории шадиди аутоиммунӣ мебошад. Пас аз як сол, Уреса ба ғайр аз чанд сардиҳои хурд, худро мисли пештара солим ҳис мекунад.
Уреса аввалин кӯдакест, ки барои SLE бо иммунотерапия дар Маркази Олмон оид ба иммунотерапия (DZI) дар Донишгоҳи Эрланген табобат шудааст. Муваффақияти ин табобати инфиродӣ дар The Lancet нашр шудааст.
Доктор Тобиас Крикау, ревматологи педиатрӣ дар шӯъбаи педиатрия ва тибби наврасони беморхонаи Донишгоҳи Эрланген, беҳамтоии истифодаи ҳуҷайраҳои CAR-T-ро барои табобати бемориҳои аутоиммунӣ шарҳ дод. Пештар, терапияи CAR-T танҳо барои баъзе саратони пешрафтаи хун тасдиқ карда мешуд.
Пас аз он ки ҳама доруҳои дигар бад шудани SLE-и Уресаро назорат карда натавонистанд, гурӯҳи тадқиқотӣ ба як қарори душвор дучор шуд: оё ин ҳуҷайраҳои иммунии тарроҳӣ барои кӯдаки гирифтори бемории аутоиммунӣ истифода мешаванд? Ҷавоб бесобиқа буд, зеро ҳеҷ кас қаблан кӯшиши табобати CAR-T барои бемориҳои аутоиммунии кӯдаконро надошт.
Терапияи ҳуҷайраҳои CAR-T истихроҷи баъзе ҳуҷайраҳои иммунии бемор (ҳуҷайраҳои Т), муҷаҳҳаз кардани онҳо бо ретсепторҳои антигени химерӣ (CAR) дар лабораторияи махсуси тоза ва сипас дубора ворид кардани ин ҳуҷайраҳои тағирёфта ба бемор иборат аст. Ин ҳуҷайраҳои CAR-T дар хун гардиш мекунанд, ҳуҷайраҳои автореактивии (зарарнок) В-ро ҳадаф ва нобуд мекунанд.
Аломатҳои Уреса дар тирамоҳи соли 2022 оғоз ёфтанд, аз ҷумла мигрен, хастагӣ, дарди буғумҳо ва мушакҳо ва доғҳои рӯй - аломатҳои хоси лупус. Бо вуҷуди муолиҷаи пуршиддат вазъи ӯ бадтар шуда, ба гурдаҳояш таъсир расонд ва боиси мушкилиҳои вазнин гардид.
Дар аввали соли 2023, пас аз бистарикунонии сершумор ва табобатҳо, аз ҷумла химиотерапияи иммуносупрессивӣ ва мубодилаи плазма, ҳолати Уреса ба дараҷае бад шуд, ки вай ба диализ ниёз дошт. Аз дӯстон ва оила ҷудо шуда, сифати зиндагии ӯ якбора паст шуд.
Гурӯҳи тиббии Донишгоҳи Эрланген бо роҳбарии профессор Маккенсен, пас аз муҳокимаҳои муфассал розӣ шуданд, ки ҳуҷайраҳои CAR-T барои Uresa истеҳсол ва истифода баранд. Ин истифодаи дилсӯзонаи терапияи CAR-T тибқи қонуни маводи мухаддири Олмон ва қоидаҳои истифодаи дилсӯз оғоз шудааст.
Барномаи табобати ҳуҷайраҳои CAR-T дар Эрланген бо роҳбарии профессор Георг Шетт ва профессор Маккенсен аз соли 2021 беморони гирифтори бемориҳои гуногуни аутоиммунӣ, аз ҷумла SLE-ро табобат мекунад. Муваффақияти онҳо бо 15 бемор дар маҷаллаи New England of Medicine дар моҳи феврал нашр шудааст. 2024, ва онҳо айни замон омӯзиши CASTLE бо 24 иштирокчӣ мегузаронанд, ки ҳама беҳбудиҳои назаррасро нишон медиҳанд.
Барои омодагӣ ба терапияи ҳуҷайраҳои CAR-T, Уреса аз химиотерапияи пасти вояи кам гузашт, то барои ҳуҷайраҳои CAR-T дар хунаш ҷой ҷудо кунад. 26 июни соли 2023, Уреса ҳуҷайраҳои шахсии CAR-T-ро гирифт. Дар ҳафтаи сеюми пас аз табобат, функсияи гурда ва нишондиҳандаҳои лупус беҳтар шуд ва нишонаҳои ӯ тадриҷан аз байн рафтанд.
Раванди табобат ҳамоҳангсозии бодиққат барои таъмини самаранокии химиотерапия ва ҳифзи функсияи боқимондаи гурдаҳоро дар бар мегирад. Уреса танҳо таъсири ночизро аз сар гузаронд ва дар рӯзи 11-уми пас аз табобат хориҷ карда шуд.
То охири моҳи июли соли 2023, Уреса ба хона баргашт, имтиҳонҳояшро анҷом дод ва барои ояндаи худ ҳадафҳои нав гузошт, аз ҷумла мустақил шудан ва соҳиби саг шудан. Вай шод буд, ки бо дӯстон робита барқарор кунад ва зиндагии оддии наврасиро идома диҳад.
Профессор Маккенсен тавзеҳ дод, ки Уреса дар хуни худ то ҳол шумораи зиёди ҳуҷайраҳои CAR-T дорад, ки ин маънои онро дорад, ки вай то барқароршавии ҳуҷайраҳои В ҳармоҳа ба инфузияи антитело ниёз дорад. Доктор Крикау таъкид кард, ки муваффақияти муолиҷаи Уреса ба ҳамкории зичи фанҳои тиб дар Маркази иммунотерапияи Олмон вобаста аст.
Уреса дигар ба ягон дору ва диализ ниёз надорад ва гурдаҳояш комилан барқарор шудаанд. Доктор Крикау ва дастаи ӯ таҳқиқоти минбаъдаро барои омӯхтани потенсиали ҳуҷайраҳои CAR-T дар табобати дигар бемориҳои аутоиммунии кӯдакона ба нақша гирифтаанд.
Ин ҳодисаи муҳим нишон медиҳад, ки потенсиали терапияи ҳуҷайраҳои CAR-T барои таъмини ремиссияи дарозмуддат барои беморони педиатрӣ бо бемориҳои шадиди аутоиммунӣ ба монанди SLE. Муваффақияти табобати Уреса аҳамияти дахолати барвақтӣ ва ҳамкории бисёрсоҳаро нишон медиҳад. Барои тасдиқи бехатарӣ ва самаранокии дарозмуддати терапияи ҳуҷайраҳои CAR-T барои кӯдакони гирифтори бемориҳои аутоиммунӣ таҳқиқоти клиникии минбаъда лозиманд.