పీడియాట్రిక్ ఆటో ఇమ్యూన్ డిసీజ్‌లో పురోగతి: CAR-T సెల్ థెరపీ లూపస్ రోగిని నయం చేస్తుంది
జూన్ 2023లో, 15 ఏళ్ల యురేసా ఎర్లాంజెన్ యూనివర్శిటీ హాస్పిటల్‌లో CAR-T సెల్ థెరపీని పొందింది, ఇది తీవ్రమైన స్వయం ప్రతిరక్షక వ్యాధి అయిన దైహిక లూపస్ ఎరిథెమాటోసస్ (SLE) యొక్క పురోగతిని మందగించడానికి ఈ వినూత్న చికిత్స యొక్క మొదటి ఉపయోగాన్ని సూచిస్తుంది. ఒక సంవత్సరం తరువాత, కొన్ని చిన్న జలుబులను పక్కన పెడితే, యురేసా ఎప్పటిలాగే ఆరోగ్యంగా ఉంది.
ఎర్లాంజెన్ విశ్వవిద్యాలయం యొక్క జర్మన్ సెంటర్ ఫర్ ఇమ్యునోథెరపీ (DZI)లో ఇమ్యునోథెరపీతో SLEకి చికిత్స పొందిన మొదటి బిడ్డ యురేసా. ఈ వ్యక్తిగత చికిత్స యొక్క విజయం ది లాన్సెట్‌లో ప్రచురించబడింది.
ఎర్లాంజెన్ యూనివర్శిటీ హాస్పిటల్ యొక్క పీడియాట్రిక్స్ అండ్ అడోలెసెంట్ మెడిసిన్ విభాగంలో పీడియాట్రిక్ రుమటాలజిస్ట్ డాక్టర్ టోబియాస్ క్రికావ్ ఆటో ఇమ్యూన్ వ్యాధుల చికిత్సకు CAR-T కణాలను ఉపయోగించడం యొక్క ప్రత్యేకతను వివరించారు. గతంలో, CAR-T థెరపీ కొన్ని అధునాతన రక్త క్యాన్సర్‌లకు మాత్రమే ఆమోదించబడింది.
Uresa యొక్క అధ్వాన్నమైన SLE ని నియంత్రించడంలో అన్ని ఇతర మందులు విఫలమైన తర్వాత, పరిశోధనా బృందం ఒక సవాలు నిర్ణయాన్ని ఎదుర్కొంది: ఈ ఇంజనీరింగ్ రోగనిరోధక కణాలను ఆటో ఇమ్యూన్ వ్యాధి ఉన్న పిల్లల కోసం ఉపయోగించాలా? పీడియాట్రిక్ ఆటో ఇమ్యూన్ వ్యాధులకు ఇంతకు ముందు ఎవరూ CAR-T చికిత్సను ప్రయత్నించనందున సమాధానం అపూర్వమైనది.
CAR-T సెల్ థెరపీలో రోగి యొక్క కొన్ని రోగనిరోధక కణాలను (T కణాలు) సంగ్రహించడం, వాటిని ఒక ప్రత్యేకమైన క్లీన్ ల్యాబ్‌లో చిమెరిక్ యాంటిజెన్ రిసెప్టర్‌లతో (CAR) అమర్చడం, ఆపై ఈ సవరించిన కణాలను రోగిలోకి తిరిగి నింపడం. ఈ CAR-T కణాలు రక్తంలో తిరుగుతాయి, ఆటోఆరియాక్టివ్ (హానికరమైన) B కణాలను లక్ష్యంగా చేసుకుని నాశనం చేస్తాయి.
మైగ్రేన్‌లు, అలసట, కీళ్ల మరియు కండరాల నొప్పులు మరియు ముఖంపై దద్దుర్లు-లూపస్ యొక్క విలక్షణమైన సంకేతాలతో సహా యురేసా యొక్క లక్షణాలు 2022 శరదృతువులో ప్రారంభమయ్యాయి. ఇంటెన్సివ్ ట్రీట్మెంట్ ఉన్నప్పటికీ, ఆమె పరిస్థితి మరింత దిగజారింది, ఆమె మూత్రపిండాలపై ప్రభావం చూపుతుంది మరియు తీవ్రమైన సమస్యలను కలిగిస్తుంది.
2023 ప్రారంభంలో, ఇమ్యునోసప్రెసివ్ కెమోథెరపీ మరియు ప్లాస్మా ఎక్స్ఛేంజ్‌తో సహా బహుళ ఆసుపత్రిలో చేరడం మరియు చికిత్సల తర్వాత, యురేసా పరిస్థితి ఆమెకు డయాలసిస్ అవసరమయ్యే స్థాయికి దిగజారింది. స్నేహితులు మరియు కుటుంబ సభ్యుల నుండి ఒంటరిగా, ఆమె జీవన నాణ్యత క్షీణించింది.
ప్రొఫెసర్ మాకెన్‌సెన్ నేతృత్వంలోని ఎర్లాంజెన్ విశ్వవిద్యాలయంలోని వైద్య బృందం వివరణాత్మక చర్చల తర్వాత Uresa కోసం CAR-T కణాలను ఉత్పత్తి చేయడానికి మరియు ఉపయోగించడానికి అంగీకరించింది. CAR-T చికిత్స యొక్క ఈ కారుణ్య వినియోగం జర్మనీ యొక్క ఔషధ చట్టం మరియు కారుణ్య వినియోగ నిబంధనల ప్రకారం ప్రారంభించబడింది.
Erlangen వద్ద CAR-T సెల్ థెరపీ ప్రోగ్రామ్, ప్రొఫెసర్ జార్జ్ షెట్ మరియు ప్రొఫెసర్ మాకెన్‌సెన్ నేతృత్వంలో, SLEతో సహా వివిధ స్వయం ప్రతిరక్షక వ్యాధులతో బాధపడుతున్న రోగులకు 2021 నుండి చికిత్స చేస్తున్నారు. 15 మంది రోగులతో వారి విజయం ఫిబ్రవరిలో న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ ఆఫ్ మెడిసిన్‌లో ప్రచురించబడింది. 2024, మరియు వారు ప్రస్తుతం 24 మంది పాల్గొనే వారితో CASTLE అధ్యయనాన్ని నిర్వహిస్తున్నారు, అందరూ గణనీయమైన మెరుగుదలలను చూపుతున్నారు.
CAR-T సెల్ థెరపీకి సిద్ధం కావడానికి, Uresa తన రక్తంలో CAR-T కణాలకు ఖాళీని కల్పించడానికి తక్కువ-మోతాదు కీమోథెరపీ చేయించుకుంది. జూన్ 26, 2023న, యురేసా తన వ్యక్తిగతీకరించిన CAR-T సెల్‌లను అందుకుంది. చికిత్స తర్వాత మూడవ వారంలో, ఆమె మూత్రపిండాల పనితీరు మరియు లూపస్ సూచికలు మెరుగుపడ్డాయి మరియు ఆమె లక్షణాలు క్రమంగా అదృశ్యమయ్యాయి.
చికిత్స ప్రక్రియలో కీమోథెరపీ యొక్క ప్రభావాన్ని మరియు మిగిలిన మూత్రపిండాల పనితీరు యొక్క రక్షణను నిర్ధారించడానికి జాగ్రత్తగా సమన్వయం ఉంటుంది. యురేసా చిన్నపాటి దుష్ప్రభావాలను మాత్రమే అనుభవించింది మరియు చికిత్స తర్వాత 11వ రోజున డిశ్చార్జ్ చేయబడింది.
జూలై 2023 చివరి నాటికి, ఉరేసా ఇంటికి తిరిగి వచ్చింది, తన పరీక్షలను పూర్తి చేసింది మరియు స్వతంత్రంగా మారడం మరియు కుక్కను పొందడం వంటి తన భవిష్యత్తు కోసం కొత్త లక్ష్యాలను నిర్దేశించింది. స్నేహితులతో మళ్లీ కనెక్ట్ అయ్యి, సాధారణ టీనేజ్ జీవితాన్ని తిరిగి ప్రారంభించినందుకు ఆమె ఆనందంగా ఉంది.
యురేసా రక్తంలో ఇప్పటికీ గణనీయమైన సంఖ్యలో CAR-T కణాలు ఉన్నాయని, అంటే ఆమె B కణాలు కోలుకునే వరకు ఆమెకు నెలవారీ యాంటీబాడీ కషాయాలు అవసరమని ప్రొఫెసర్ మాకెన్‌సెన్ వివరించారు. జర్మన్ సెంటర్ ఫర్ ఇమ్యునోథెరపీలో బహుళ వైద్య విభాగాల సన్నిహిత సహకారం వల్ల యురేసా చికిత్స విజయవంతమైందని డాక్టర్ క్రికావ్ నొక్కిచెప్పారు.
యురేసాకు ఇకపై ఎలాంటి మందులు లేదా డయాలసిస్ అవసరం లేదు మరియు ఆమె మూత్రపిండాలు పూర్తిగా కోలుకున్నాయి. డాక్టర్ క్రికావ్ మరియు అతని బృందం ఇతర పిల్లల ఆటో ఇమ్యూన్ వ్యాధుల చికిత్సలో CAR-T కణాల సామర్థ్యాన్ని అన్వేషించడానికి తదుపరి అధ్యయనాలను ప్లాన్ చేస్తున్నారు.
ఈ మైలురాయి కేసు SLE వంటి తీవ్రమైన స్వయం ప్రతిరక్షక వ్యాధులతో బాధపడుతున్న పీడియాట్రిక్ రోగులకు దీర్ఘకాలిక ఉపశమనాన్ని అందించడానికి CAR-T సెల్ థెరపీ యొక్క సామర్థ్యాన్ని ప్రదర్శిస్తుంది. యురేసా యొక్క చికిత్స యొక్క విజయం ముందస్తు జోక్యం మరియు బహుళ క్రమశిక్షణా సహకారం యొక్క ప్రాముఖ్యతను హైలైట్ చేస్తుంది. ఆటో ఇమ్యూన్ వ్యాధులతో బాధపడుతున్న పిల్లలకు CAR-T సెల్ థెరపీ యొక్క దీర్ఘకాలిక భద్రత మరియు సమర్థతను నిర్ధారించడానికి మరిన్ని క్లినికల్ అధ్యయనాలు అవసరం.