ఇన్నోవేటివ్ జీన్ థెరపీ సికిల్ సెల్ మరియు తలసేమియా రోగులకు కొత్త ఆశను అందిస్తుంది

ఇన్నోవేటివ్ జీన్ థెరపీ సికిల్ సెల్ మరియు తలసేమియా రోగులకు కొత్త ఆశను అందిస్తుంది

సికిల్ సెల్ డిసీజ్ (SCD) మరియు తలసేమియాతో బాధపడుతున్న రోగులకు అద్భుతమైన అభివృద్ధిలో, కొత్త జన్యు చికిత్స అద్భుతమైన విజయాన్ని ప్రదర్శిస్తోంది. అధునాతన CRISPR/Cas9 జీన్ ఎడిటింగ్ టెక్నాలజీని ఉపయోగించే ఈ థెరపీ, క్లినికల్ ట్రయల్స్‌లో 100% నివారణ రేటును చూపించింది, ఈ తీవ్రమైన రక్త రుగ్మతలతో పోరాడుతున్న వారికి కొత్త ఆశను అందిస్తుంది.

యాజమాన్య ModiHSC® ప్లాట్‌ఫారమ్‌తో అభివృద్ధి చేయబడిన చికిత్స, SCD మరియు తలసేమియా యొక్క జన్యు మూలాలను లక్ష్యంగా చేసుకుంటుంది. ఆటోలోగస్ హెమటోపోయిటిక్ స్టెమ్ మరియు ప్రొజెనిటర్ సెల్స్‌లో BCL11A ఎన్‌హాన్సర్‌ని ఖచ్చితంగా సవరించడం ద్వారా, థెరపీ అధిక స్థాయిలో పిండం హిమోగ్లోబిన్ (HbF)ను ఉత్పత్తి చేయడానికి శరీరాన్ని అనుమతిస్తుంది. ఎలివేటెడ్ హెచ్‌బిఎఫ్ స్థాయిలు సికిల్ హిమోగ్లోబిన్ (హెచ్‌బిఎస్) యొక్క హానికరమైన ప్రభావాలను ఎదుర్కోవటానికి మరియు SCD మరియు తలసేమియా రెండింటి యొక్క లక్షణాలను తగ్గిస్తాయి, ఇందులో వాసో-ఆక్లూసివ్ సంక్షోభాల నివారణ మరియు హేమోలిటిక్ అనీమియా ఉపశమనం ఉన్నాయి.

BIOOCUS, జన్యు చికిత్స రంగంలో ప్రముఖ శక్తి, Lu Daopei హాస్పిటల్ సహకారంతో, రోగులకు ఈ వినూత్న చికిత్సను అందించడంలో కీలకపాత్ర పోషించింది. 

చికిత్స యొక్క క్లినికల్ విజయం అసమానమైనది, ఇప్పటివరకు 15 మంది రోగులు చికిత్స పొందారు, అందరూ పూర్తి ఉపశమనం మరియు వారి జీవన నాణ్యతలో గణనీయమైన మెరుగుదలలను సాధించారు. ఈ 100% నివారణ రేటు SCD మరియు తలసేమియాకు వ్యతిరేకంగా పోరాటంలో ఒక ముఖ్యమైన మైలురాయి.

ఈ చికిత్స అంతర్జాతీయ గుర్తింపు పొందింది, ప్రపంచవ్యాప్తంగా ఉన్న నిపుణులు దీనిని జన్యు రక్త రుగ్మతల చికిత్సలో పురోగతిగా ప్రశంసించారు. ఇది దాని సమర్థతకు మాత్రమే కాకుండా దాని ఖర్చు-ప్రభావానికి కూడా నిలుస్తుంది. ఇతర జన్యు చికిత్సల మాదిరిగా కాకుండా, ఇది చాలా ఖరీదైనది, ఈ చికిత్స మరింత అందుబాటులో ఉండే ధర నమూనాను అందిస్తుంది, ఇది విస్తృత శ్రేణి రోగులకు ఆచరణీయమైన ఎంపికగా చేస్తుంది.

ఒక బలవంతపు సందర్భంలో, పునరావృత వాసో-ఆక్లూసివ్ సంక్షోభాలు మరియు తీవ్రమైన హెమోలిటిక్ రక్తహీనతతో 12 ఏళ్ల రోగి ఈ జన్యు చికిత్సతో చికిత్స తర్వాత లక్షణాల యొక్క పూర్తి విరమణను అనుభవించాడు. ఈ కేసు, ఇతరులతో పాటు, ప్రపంచవ్యాప్తంగా SCD మరియు తలసేమియా రోగులకు చికిత్స యొక్క పరివర్తన సామర్థ్యాన్ని హైలైట్ చేస్తుంది.

BIOOCUS చైనాలో రాబోయే క్లినికల్ ట్రయల్స్‌తో సహా ఈ చికిత్స యొక్క లభ్యతను విస్తరింపజేయడం కొనసాగిస్తున్నందున, ఈ సవాలుతో కూడిన వ్యాధుల బారిన పడిన వారికి భవిష్యత్తు ఆశాజనకంగా ఉంది. Lu Daopei హాస్పిటల్ యొక్క మద్దతుతో, ఈ చికిత్స SCD మరియు తలసేమియా కొరకు సంరక్షణ ప్రమాణాన్ని పునర్నిర్వచించటానికి సెట్ చేయబడింది, ఇది లెక్కలేనన్ని రోగులకు జీవితాన్ని కొత్త లీజును అందిస్తోంది.

మీరు లేదా మీ ప్రియమైన వారు సికిల్ సెల్ వ్యాధి లేదా తలసేమియా బారిన పడి, ఈ వినూత్న చికిత్సను అన్వేషించడానికి ఆసక్తి కలిగి ఉంటే, మమ్మల్ని సంప్రదించమని మేము మిమ్మల్ని ఆహ్వానిస్తున్నాము. మీ హెల్త్‌కేర్ జర్నీ గురించి సమాచారంతో నిర్ణయాలు తీసుకోవడానికి మీకు అవసరమైన మద్దతు మరియు సమాచారాన్ని అందించడానికి మా బృందం సిద్ధంగా ఉంది.