குழந்தைகளின் ஆட்டோ இம்யூன் நோயில் திருப்புமுனை: CAR-T செல் சிகிச்சை லூபஸ் நோயாளியைக் குணப்படுத்துகிறது

ஜூன் 2023 இல், 15 வயதான யுரேசா எர்லாங்கன் பல்கலைக்கழக மருத்துவமனையில் CAR-T செல் சிகிச்சையைப் பெற்றார், இது கடுமையான தன்னுடல் தாக்க நோயான சிஸ்டமிக் லூபஸ் எரிதிமடோசஸின் (SLE) முன்னேற்றத்தைக் குறைக்க இந்த புதுமையான சிகிச்சையின் முதல் பயன்பாட்டைக் குறிக்கிறது. ஒரு வருடம் கழித்து, உரேசா சில சிறிய சளிகளைத் தவிர்த்து, எப்போதும் போல் ஆரோக்கியமாக உணர்கிறார்.

எர்லாங்கன் பல்கலைக்கழகத்தின் ஜெர்மானிய நோயெதிர்ப்பு சிகிச்சை மையத்தில் (DZI) இம்யூனோதெரபி மூலம் SLE க்கு சிகிச்சையளிக்கப்பட்ட முதல் குழந்தை யுரேசா ஆவார். இந்த தனிப்பட்ட சிகிச்சையின் வெற்றி தி லான்செட்டில் வெளியிடப்பட்டுள்ளது.

எர்லாங்கன் பல்கலைக்கழக மருத்துவமனையின் குழந்தை மருத்துவம் மற்றும் இளம்பருவ மருத்துவத் துறையின் குழந்தை வாத நோய் நிபுணர் டாக்டர் டோபியாஸ் கிரிக்காவ், ஆட்டோ இம்யூன் நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிக்க CAR-T செல்களைப் பயன்படுத்துவதன் தனித்துவத்தை விளக்கினார். முன்னதாக, சில மேம்பட்ட இரத்த புற்றுநோய்களுக்கு மட்டுமே CAR-T சிகிச்சை அங்கீகரிக்கப்பட்டது.

மற்ற அனைத்து மருந்துகளும் Uresa இன் மோசமடைந்து வரும் SLE ஐக் கட்டுப்படுத்தத் தவறிய பிறகு, ஆராய்ச்சிக் குழு ஒரு சவாலான முடிவை எதிர்கொண்டது: தன்னுடல் தாக்க நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைக்கு இந்த பொறிக்கப்பட்ட நோயெதிர்ப்பு செல்கள் பயன்படுத்தப்பட வேண்டுமா? குழந்தைகளின் தன்னுடல் தாக்க நோய்களுக்கான CAR-T சிகிச்சையை இதற்கு முன்பு யாரும் முயற்சிக்காததால், பதில் முன்னோடியில்லாதது.

CAR-T செல் சிகிச்சையானது நோயாளியின் சில நோயெதிர்ப்பு செல்களை (T செல்கள்) பிரித்தெடுப்பதை உள்ளடக்குகிறது, அவற்றை ஒரு சிறப்பு சுத்தமான ஆய்வகத்தில் சிமெரிக் ஆன்டிஜென் ஏற்பிகளுடன் (CAR) சித்தப்படுத்துகிறது, பின்னர் இந்த மாற்றியமைக்கப்பட்ட செல்களை நோயாளிக்கு மீண்டும் செலுத்துகிறது. இந்த CAR-T செல்கள் இரத்தத்தில் சுற்றுகின்றன, தன்னியக்க (தீங்கு விளைவிக்கும்) B செல்களை குறிவைத்து அழிக்கின்றன.

ஒற்றைத் தலைவலி, சோர்வு, மூட்டு மற்றும் தசை வலி, மற்றும் முகத்தில் சொறி-லூபஸின் பொதுவான அறிகுறிகள் உட்பட, 2022 இலையுதிர்காலத்தில் யூரேசாவின் அறிகுறிகள் தோன்றின. தீவிர சிகிச்சை அளிக்கப்பட்ட போதிலும், அவரது உடல்நிலை மோசமடைந்து, சிறுநீரகத்தை பாதித்து கடுமையான சிக்கல்களை ஏற்படுத்தியது.

2023 ஆம் ஆண்டின் முற்பகுதியில், நோயெதிர்ப்புத் தடுப்பு கீமோதெரபி மற்றும் பிளாஸ்மா பரிமாற்றம் உட்பட பல மருத்துவமனைகள் மற்றும் சிகிச்சைகளுக்குப் பிறகு, யுரேசாவின் நிலை அவருக்கு டயாலிசிஸ் தேவைப்படும் அளவிற்கு மோசமடைந்தது. நண்பர்கள் மற்றும் குடும்பத்தினரிடமிருந்து தனிமைப்படுத்தப்பட்ட அவளது வாழ்க்கைத் தரம் சரிந்தது.

எர்லாங்கன் பல்கலைக்கழகத்தில் பேராசிரியர் மக்கென்சன் தலைமையிலான மருத்துவக் குழு, விரிவான விவாதங்களுக்குப் பிறகு யுரேசாவுக்கான CAR-T செல்களைத் தயாரித்து பயன்படுத்த ஒப்புக்கொண்டது. CAR-T சிகிச்சையின் இந்த இரக்கப் பயன்பாடு ஜெர்மனியின் மருந்துச் சட்டம் மற்றும் இரக்க பயன்பாட்டு விதிமுறைகளின் கீழ் தொடங்கப்பட்டது.

எர்லாங்கனில் உள்ள CAR-T செல் சிகிச்சைத் திட்டம், பேராசிரியர் ஜார்ஜ் ஸ்கெட் மற்றும் பேராசிரியர் மக்கென்சென் தலைமையில், 2021 முதல் SLE உட்பட பல்வேறு தன்னுடல் தாக்க நோய்களால் பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை அளித்து வருகிறது. 15 நோயாளிகளுடன் அவர்களின் வெற்றி பிப்ரவரியில் நியூ இங்கிலாந்து ஜர்னல் ஆஃப் மெடிசினில் வெளியிடப்பட்டது. 2024, மற்றும் அவர்கள் தற்போது CASTLE ஆய்வை 24 பங்கேற்பாளர்களுடன் நடத்தி வருகின்றனர், இவை அனைத்தும் குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றங்களைக் காட்டுகின்றன.

CAR-T செல் சிகிச்சைக்குத் தயாராவதற்கு, Uresa தனது இரத்தத்தில் CAR-T செல்களுக்கு இடத்தை உருவாக்க குறைந்த அளவிலான கீமோதெரபியை மேற்கொண்டார். ஜூன் 26, 2023 அன்று, உரேசா தனது தனிப்பயனாக்கப்பட்ட CAR-T செல்களைப் பெற்றார். சிகிச்சைக்குப் பிந்தைய மூன்றாவது வாரத்தில், அவரது சிறுநீரக செயல்பாடு மற்றும் லூபஸ் குறிகாட்டிகள் மேம்பட்டன, மேலும் அவரது அறிகுறிகள் படிப்படியாக மறைந்துவிட்டன.

சிகிச்சை செயல்முறையானது கீமோதெரபியின் செயல்திறனை உறுதி செய்வதற்கும், மீதமுள்ள சிறுநீரக செயல்பாட்டைப் பாதுகாப்பதற்கும் கவனமாக ஒருங்கிணைக்கப்பட்டது. Uresa சிறிய பக்க விளைவுகளை மட்டுமே அனுபவித்தது மற்றும் சிகிச்சையின் 11 வது நாளில் வெளியேற்றப்பட்டது.

ஜூலை 2023 இன் பிற்பகுதியில், உரேசா வீடு திரும்பினார், தனது தேர்வுகளை முடித்தார், மேலும் தனது எதிர்காலத்திற்கான புதிய இலக்குகளை அமைத்தார். நண்பர்களுடன் மீண்டும் இணைவதில் அவள் மகிழ்ச்சியடைந்தாள் மற்றும் ஒரு சாதாரண டீன் ஏஜ் வாழ்க்கையை மீண்டும் தொடங்கினாள்.

உரேசாவின் இரத்தத்தில் கணிசமான எண்ணிக்கையிலான CAR-T செல்கள் உள்ளன, அதாவது அவரது B செல்கள் மீட்கும் வரை மாதாந்திர ஆன்டிபாடி உட்செலுத்துதல் தேவை என்று பேராசிரியர் மக்கென்சன் விளக்கினார். ஜேர்மன் நோயெதிர்ப்பு சிகிச்சை மையத்தில் பல மருத்துவ துறைகளின் நெருங்கிய ஒத்துழைப்பினால் யுரேசாவின் சிகிச்சை வெற்றியடைந்ததாக டாக்டர் கிரிக்காவ் வலியுறுத்தினார்.

யுரேசாவுக்கு இனி எந்த மருந்தும் அல்லது டயாலிசிஸும் தேவையில்லை, மேலும் அவரது சிறுநீரகங்கள் முழுமையாக குணமடைந்துள்ளன. டாக்டர். கிரிக்காவ் மற்றும் அவரது குழுவினர் மற்ற குழந்தைகளின் தன்னுடல் தாக்க நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பதில் CAR-T செல்களின் திறனை ஆராய்வதற்கான மேலதிக ஆய்வுகளைத் திட்டமிட்டுள்ளனர்.

SLE போன்ற கடுமையான தன்னுடல் தாக்க நோய்களைக் கொண்ட குழந்தை நோயாளிகளுக்கு நீண்டகால நிவாரணம் வழங்குவதற்கு CAR-T செல் சிகிச்சையின் திறனை இந்த மைல்கல் வழக்கு நிரூபிக்கிறது. யுரேசாவின் சிகிச்சையின் வெற்றி, ஆரம்பகால தலையீடு மற்றும் பலதரப்பட்ட ஒத்துழைப்பின் முக்கியத்துவத்தை எடுத்துக்காட்டுகிறது. ஆட்டோ இம்யூன் நோய்களால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளுக்கு CAR-T செல் சிகிச்சையின் நீண்டகால பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை உறுதிப்படுத்த கூடுதல் மருத்துவ ஆய்வுகள் தேவை.