Systemisk lupus erythematosus (SLE)-05

C är en 32-årig kvinna med en historia av att ha diagnostiserats med systemisk lupus erythematosus (SLE) för två år sedan. Hennes primära symptom inkluderade svår nefrit, artrit och utslag. Trots att hon fick flera immunsuppressiva terapier (inklusive glukokortikoider, hydroxiklorokin och rituximab) förblev hennes tillstånd okontrollerat.

Tillstånd före behandling:

Symtom: Svår ledsmärta och svullnad, ihållande utslag, betydande trötthet och återkommande uppblossningar av nefrit.

Laboratorieresultat:

# SLEDAI-2K-poäng: 16

# Nivåer av anti-dubbelsträngad DNA-antikropp i serum: Förhöjda över det normala intervallet

# Komplettera C3- och C4-nivåer: Under normalområdet

Behandlingsprocess:

1.Patienturval: Med tanke på ineffektiviteten hos traditionella behandlingar och svårighetsgraden av hennes tillstånd, inkluderades C i en klinisk prövning för CAR-T-cellterapi.

2.Förberedelse: Innan hon fick CAR-T-cellinfusionen genomgick hon standardkemoterapikonditionering för att tömma befintliga lymfocyter och förbereda inför introduktionen av CAR-T-celler.

3. Cellförberedelse:

# T-celler isolerades från C:s blod.

# Dessa T-celler modifierades genetiskt i labbet för att uttrycka chimära antigenreceptorer (CAR) riktade mot CD19- och BCMA-antigener.

4. Cellinfusion: Efter expansion och kvalitetstestning återinfunderades de konstruerade CAR-T-cellerna i Cs kropp.

5. Slutenvårdsövervakning: Ms. C övervakades på sjukhuset i 25 dagar efter infusionen för att observera potentiella biverkningar och bedöma effekten.

Behandlingsresultat:

1. Kortsiktigt svar:

# Symtomförbättring: Inom tre veckor efter infusionen upplevde C signifikant minskning av ledvärk och svullnad, och hennes utslag bleknade gradvis.

# Laboratorieresultat: Två dagar efter infusion utrotades B-celler i Cs blod fullständigt, vilket tyder på effektiv målinriktning av CAR-T-celler.

2. Halvtidsutvärdering (3 månader):

# SLEDAI-2K-poäng: Reducerad till 2, vilket indikerar betydande sjukdomsremission.

# Njurfunktion: Betydande minskning av proteinuri, med nefrit under kontroll.

# Immunologiska markörer: Minskade nivåer av anti-dubbelsträngade DNA-antikroppar och komplement C3 och C4 nivåer återgick till det normala.

3. Långsiktiga resultat (12 månader):

# Ihållande remission: C bibehöll drogfri remission i ett år utan tecken på SLE-återfall.

# Säkerhet: Förutom mildt cytokinfrisättningssyndrom (CRS) upplevde C inte några allvarliga biverkningar. Hennes immunsystem återhämtade sig gradvis efter behandlingen, och återkommande B-celler uppvisade inte patogenicitet.

Sammantaget visade Cs tillstånd en anmärkningsvärd förbättring och ihållande remission efter CAR-T-cellterapi, vilket visar potentialen för denna behandling för svår och refraktär SLE.

CART-celltestrapport: