Multipelt myelom(MM)-01

God återhämtning för en inhemsk multipelt myelompatient med CAR-T-terapi trots brist på BCMA-uttryck

En kvinnlig patient diagnostiserad med multipelt myelom av IgD-λ-typ stadium IIIA 2018 fick förstahandsbehandling främst med bortezomib. Efter 3 cykler uppnådde hon fullständig remission (CR). I oktober 2018 genomgick hon autolog hematopoetisk stamcellstransplantation som konsolideringsterapi, följt av underhållsbehandling med lenalidomid. I april 2020 återkom sjukdomen och hon genomgick 7 cykler av andrahandsbehandling, vilket gav dålig effekt. Från december 2020 till april 2021 fick hon kemoterapi huvudsakligen med daratumumab, men benmärgsbiopsi visade fortfarande 21,763 % maligna monoklonala plasmaceller, med serumfri lätt kedja λ vid 1470 mg/L och urinfri lätt kedja λ vid 5330 mg/L. Vid det här laget hade hon uttömt stora standardbehandlingar och nya behandlingar tillgängliga på hemmaplan, inklusive att genomgå autolog stamcellstransplantation, med inträde i en CAR-T klinisk prövning som det bästa återstående alternativet.

Remitterad av lokala läkare presenterade hon Ludaopei Hospital den 10 maj 2021, i hopp om att få delta i deras kliniska prövning för BCMA CAR-T-terapi vid multipelt myelom (MM). Vid inläggningen var hon i ett försvagat tillstånd med generaliserad smärta och återkommande feber. Omfattande undersökningar bekräftade "multipelt myelom, λ lätt kedja typ, ISS stadium III, R-ISS stadium III, mSMART högriskgrupp."

PET-CT-skanning avslöjade ökad metabolisk aktivitet i mjukvävnadstäthet i benmärgskaviteterna i bilaterala lårben och skenben, vilket tyder på tumörinblandning. Benmärgsbiopsi visade 60,13 % maligna monoklonala plasmaceller utan uttryck av BCMA.

Ludaopei-sjukhuset informerade patienten och hennes familj om effektiviteten av nuvarande behandlingar för BCMA-negativa multipelt myelom, som även om det är potentiellt effektivt enligt viss litteratur saknar definitiva data. Efter noggrant övervägande valde patienten och hennes familj att gå vidare med behandlingsplanen.

Efter förkonditionering med FC-regimen infunderades BCMA CAR-T-celler den 1 juni 2021 på Ludaopei Hospital. Patienten utvecklade feber efter infusion, som gradvis kontrollerades med aggressiv anti-infektion och symtomatisk stödjande behandling. Fjorton dagar efter infusion visade benmärgsbiopsi inga kvarvarande maligna monoklonala plasmaceller. Trettioen dagar efter infusion förblev benmärgsbiopsi negativ. Serumimmunfixering var negativ, serumfri lätt kedja λ var inom normalområdet och serum M-protein var negativt, vilket indikerar fullständig remission av sjukdomen.

För närvarande, mer än 8 månader efter att ha fått BCMA CAR-T-cellinfusion, förblir patienten i fullständig remission med god återhämtning och hög tillfredsställelse med behandlingsresultatet.