Innovativ genterapi ger nytt hopp för sicklecell- och talassemipatienter

Innovativ genterapi ger nytt hopp för sicklecell- och talassemipatienter

I en banbrytande utveckling för patienter som lider av sicklecellsjukdom (SCD) och talassemi, visar en ny genterapi anmärkningsvärd framgång. Denna terapi, som använder avancerad CRISPR/Cas9-genredigeringsteknologi, har visat en 100% botningsgrad i kliniska prövningar, vilket ger förnyat hopp till dem som kämpar mot dessa allvarliga blodsjukdomar.

Terapin, utvecklad med den egenutvecklade ModiHSC®-plattformen, riktar sig mot de genetiska rötterna av SCD och talassemi. Genom att exakt redigera BCL11A-förstärkaren i autologa hematopoetiska stam- och progenitorceller, gör terapin det möjligt för kroppen att producera högre nivåer av fosterhemoglobin (HbF). Förhöjda HbF-nivåer har visat sig motverka de skadliga effekterna av sicklehemoglobin (HbS) och minska symtomen på både SCD och talassemi, inklusive förebyggande av vaso-ocklusiva kriser och lindring av hemolytisk anemi.

BIOOCUS, en ledande kraft inom genterapiområdet, i samarbete med Lu Daopei Hospital, har varit avgörande för att ge patienterna denna innovativa behandling. 

Behandlingens kliniska framgång är oöverträffad, med 15 patienter behandlade hittills, alla som uppnått fullständig remission och betydande förbättringar av sin livskvalitet. Denna 100-procentiga botningsfrekvens är en viktig milstolpe i kampen mot SCD och talassemi.

Terapin har vunnit internationellt erkännande, och experter över hela världen hyllar den som ett genombrott i behandlingen av genetiska blodsjukdomar. Den utmärker sig inte bara för sin effektivitet utan också för sin kostnadseffektivitet. Till skillnad från andra genterapier, som kan vara oöverkomligt dyra, erbjuder denna behandling en mer tillgänglig prismodell, vilket gör det till ett lönsamt alternativ för ett bredare spektrum av patienter.

I ett övertygande fall upplevde en 12-årig patient med återkommande vaso-ocklusiva kriser och svår hemolytisk anemi ett fullständigt upphörande av symtom efter behandling med denna genterapi. Detta fall, bland annat, belyser den transformativa potentialen hos terapin för SCD- och talassemipatienter över hela världen.

När BIOOCUS fortsätter att utöka tillgängligheten för denna terapi, inklusive kommande kliniska prövningar i Kina, ser framtiden lovande ut för dem som drabbats av dessa utmanande sjukdomar. Med stöd av Lu Daopei-sjukhuset är denna terapi inställd på att omdefiniera standarden på vården för SCD och talassemi, och erbjuda ett nytt liv för otaliga patienter.

Om du eller någon nära och kära är drabbad av sicklecellssjukdom eller talassemi och är intresserade av att utforska denna innovativa behandling, inbjuder vi dig att kontakta oss. Vårt team är redo att ge dig det stöd och den information du behöver för att fatta välgrundade beslut om din vårdresa.