Terobosan dina Kasakit Otoimun murangkalih: Terapi Sél CAR-T Cures Pasén Lupus
Dina Juni 2023, Uresa anu umurna 15 taun nampi terapi sél CAR-T di Rumah Sakit Universitas Erlangen, nyirian pamakean munggaran tina pangobatan inovatif ieu pikeun ngalambatkeun kamajuan sistemik lupus erythematosus (SLE), panyakit otoimun parah. Sataun saterusna, Uresa karasaeun cageur sakumaha biasa, kumisan ti sababaraha colds minor.
Uresa mangrupikeun murangkalih munggaran anu dirawat pikeun SLE kalayan imunoterapi di Pusat Imunoterapi Jerman Universitas Erlangen (DZI). Kasuksésan perlakuan individual ieu geus diterbitkeun dina The Lancet.
Dr Tobias Krickau, a rheumatologist murangkalih di Rumah Sakit Universitas Erlangen Departemen Pediatrics sarta Kedokteran rumaja, ngajelaskeun uniqueness tina ngagunakeun sél CAR-T pikeun ngubaran kasakit otoimun. Saméméhna, terapi CAR-T disatujuan ngan pikeun kanker getih maju tangtu.
Saatos sadaya pangobatan sanés gagal ngontrol SLE anu parah Uresa, tim panaliti nyanghareupan kaputusan anu nangtang: naha sél imun anu direkayasa ieu kedah dianggo pikeun murangkalih anu ngagaduhan panyakit otoimun? Jawabanna henteu kantos kantos, sabab teu aya anu pernah nyobian pengobatan CAR-T pikeun kasakit otoimun murangkalih sateuacanna.
Terapi sél CAR-T ngalibatkeun ékstraksi sababaraha sél imun pasien (sél T), ngalengkepan aranjeunna sareng reséptor antigen chimeric (CAR) dina lab bersih khusus, teras nyéépkeun deui sél anu dirobih ieu kana pasien. Sél CAR-T ieu ngiderkeun dina getih, nargétkeun sareng ngancurkeun sél B autoréaktif (ngabahayakeun).
Gejala Uresa dimimitian dina usum gugur 2022, kalebet migrain, kacapean, nyeri sendi sareng otot, sareng ruam raray-tanda khas lupus. Sanajan perawatan intensif, kaayaanana parah, mangaruhan ginjal sarta ngabalukarkeun komplikasi parna.
Dina awal 2023, saatos sababaraha rumah sakit sareng perawatan, kalebet kémoterapi imunosupresif sareng pertukaran plasma, kaayaan Uresa mudun dugi ka anjeunna peryogi dialisis. Terasing ti babaturan sareng kulawarga, kualitas hirupna turun.
Tim médis di Universitas Erlangen, dipimpin ku Profesor Mackensen, sapuk pikeun ngahasilkeun sareng ngagunakeun sél CAR-T pikeun Uresa saatos diskusi lengkep. Pamakéan welas asih terapi CAR-T ieu diprakarsai dina hukum narkoba Jerman sareng peraturan pamakean welas asih.
Program terapi sél CAR-T di Erlangen, dipingpin ku Profesor Georg Schett sareng Profesor Mackensen, parantos ngarawat pasien kalayan sagala rupa panyakit otoimun, kalebet SLE, ti saprak 2021. Kasuksésanna sareng 15 pasien diterbitkeun dina New England Journal of Medicine dina bulan Pebruari. 2024, sareng aranjeunna ayeuna nuju ngalaksanakeun studi CASTLE sareng 24 pamilon, sadayana nunjukkeun perbaikan anu signifikan.
Pikeun nyiapkeun terapi sél CAR-T, Uresa ngalaman kémoterapi dosis rendah pikeun nyayogikeun rohangan pikeun sél CAR-T dina getihna. Dina 26 Juni 2023, Uresa nampi sél CAR-T pribadi na. Dina minggu katilu saatos perawatan, fungsi ginjal sareng indikator lupus ningkat, sareng gejalana laun-laun ngaleungit.
Prosés perlakuan ngalibatkeun koordinasi ati pikeun mastikeun efektivitas kémoterapi jeung panangtayungan fungsi ginjal sésana. Uresa ngan ukur ngalaman efek samping anu leutik sareng dikaluarkeun dina dinten ka-11 saatos perawatan.
Nepi ka ahir Juli 2023, Uresa balik ka bumi, réngsé ujianna, sareng netepkeun cita-cita anyar pikeun masa depanna, kalebet janten mandiri sareng kéngingkeun anjing. Anjeunna bungah pikeun nyambung deui sareng réréncangan sareng neruskeun kahirupan rumaja normal.
Profesor Mackensen ngécéskeun yén Uresa masih gaduh sajumlah ageung sél CAR-T dina getihna, anu hartosna anjeunna peryogi infus antibodi bulanan dugi ka sél B na pulih. Dr Krickau emphasized yén kasuksésan perlakuan Uresa urang éta alatan kolaborasi nutup sababaraha disiplin médis di Jerman Center pikeun Immunotherapy.
Uresa henteu peryogi deui pangobatan atanapi dialisis, sareng ginjalna parantos pulih. Dr Krickau sareng timnya ngarencanakeun studi salajengna pikeun ngajalajah poténsi sél CAR-T dina ngubaran panyakit otoimun murangkalih sanés.
Kasus landmark ieu nunjukkeun poténsi terapi sél CAR-T pikeun masihan remisi jangka panjang pikeun penderita murangkalih anu ngagaduhan panyakit otoimun parah sapertos SLE. Kasuksésan perlakuan Uresa nunjukkeun pentingna intervensi awal sareng kolaborasi multidisiplin. Panaliti klinis salajengna diperyogikeun pikeun mastikeun kasalametan jangka panjang sareng khasiat terapi sél CAR-T pikeun murangkalih anu ngagaduhan panyakit otoimun.