Terapi Gene Inovatif Nawiskeun Harepan Anyar pikeun Sél Arit sareng Pasén Talasemia

Terapi Gene Inovatif Nawiskeun Harepan Anyar pikeun Sél Arit sareng Pasén Talasemia

Dina pamekaran terobosan pikeun pasien anu kaserang panyakit sél sabit (SCD) sareng talasemia, terapi gen énggal nunjukkeun kasuksésan anu luar biasa. Terapi ieu, anu ngagunakeun téknologi panyuntingan gén CRISPR / Cas9 canggih, parantos nunjukkeun tingkat penyembuhan 100% dina uji klinis, nawiskeun harepan anu énggal pikeun anu berjuang ngalawan gangguan getih parah ieu.

Terapi, dikembangkeun ku platform ModiHSC® proprietary, nargétkeun akar genetik SCD sareng talasemia. Ku persis ngédit panambah BCL11A dina stém hématopoétik autologous sareng sél progenitor, terapi ngamungkinkeun awak ngahasilkeun tingkat hemoglobin fétal (HbF) anu langkung luhur. Tingkat HbF anu luhur parantos ditingalikeun tiasa ngalawan épék ngarusak hemoglobin arit (HbS) sareng ngirangan gejala SCD sareng talasemia, kalebet pencegahan krisis vaso-occlusive sareng ngirangan anémia hemolitik.

BIOOCUS, kakuatan ngarah dina widang terapi gén, dina kolaborasi jeung Rumah Sakit Lu Daopei, geus instrumental dina bringing perlakuan inovatif ieu penderita. 

Kasuksésan klinis terapi henteu aya tandinganana, kalayan 15 pasien dirawat dugi ka ayeuna, sadayana ngahontal remisi lengkep sareng perbaikan anu signifikan dina kualitas hirupna. Laju cageur 100% ieu mangrupikeun tonggak penting dina perang ngalawan SCD sareng talasemia.

Terapi ieu parantos kéngingkeun pangakuan internasional, sareng para ahli di sakumna dunya ngémutan éta salaku terobosan dina pengobatan gangguan getih genetik. Eta nangtung kaluar teu ukur keur efficacy tapi ogé pikeun ongkos-efektivitas na. Beda sareng terapi gen anu sanés, anu tiasa ngalarang mahal, perlakuan ieu nawiskeun modél harga anu langkung gampang diaksés, janten pilihan anu cocog pikeun sajumlah pasien anu langkung lega.

Dina hiji kasus compelling, sabar 12 taun heubeul kalawan crises vaso-occlusive kumat jeung anémia hemolytic parna ngalaman gencatan lengkep gejala sanggeus perlakuan jeung terapi gén ieu. Kasus ieu, diantarana, nyorot poténsi transformatif terapi pikeun penderita SCD sareng talasemia di sakuliah dunya.

Nalika BIOOCUS terus ngalegaan kasadiaan terapi ieu, kalebet uji klinis anu bakal datang di China, masa depan sigana ngajangjikeun pikeun anu kapangaruhan ku panyakit anu nangtang ieu. Kalayan dukungan Rumah Sakit Lu Daopei, terapi ieu disetél pikeun ngartikeun deui standar perawatan SCD sareng talasemia, nawiskeun sewa énggal pikeun kahirupan pikeun penderita anu teu kaétang.

Upami anjeun atanapi anu dipikacinta kapangaruhan ku panyakit sél arit atanapi talasemia sareng kabetot pikeun ngajalajah perawatan inovatif ieu, kami ngajak anjeun ngahubungi kami. Tim kami siap masihan anjeun dukungan sareng inpormasi anu anjeun peryogikeun pikeun nyandak kaputusan anu terang ngeunaan perjalanan kasehatan anjeun.