Innovative Gene Therapy e Fana ka Tšepo e Ncha bakeng sa Sickle Cell le Bakuli ba Thalassemia

Innovative Gene Therapy e Fana ka Tšepo e Ncha bakeng sa Sickle Cell le Bakuli ba Thalassemia

Khatelo-peleng e matla bakeng sa bakuli ba nang le lefu la sickle cell (SCD) le thalassemia, phekolo e ncha ea liphatsa tsa lefutso e bontša katleho e tsotehang. Phekolo ena, e sebelisang theknoloji e tsoetseng pele ea ho fetola liphatsa tsa lefutso tsa CRISPR/Cas9, e bontšitse sekhahla sa pholiso ea 100% litekong tsa bongaka, e fanang ka tšepo e nchafalitsoeng ho ba loanang le mafu ana a matla a mali.

Phekolo, e ntlafalitsoeng ka sethala sa mong'a ModiHSC®, e shebane le metso ea lefutso ea SCD le thalassemia. Ka ho lokisa ka nepo sentlafatso sa BCL11A ka har'a stem ea autologous hematopoietic stem le lisele tsa progenitor, kalafo e thusa 'mele ho hlahisa maemo a holimo a fetal hemoglobin (HbF). Maemo a phahameng a HbF a bontšitsoe ho loantša litlamorao tse senyang tsa sickle hemoglobin (HbS) le ho fokotsa matšoao a SCD le thalassemia, ho kenyelletsa le thibelo ea likoluoa ​​​​tsa vaso-occlusive le phokotso ea phokolo ea mali ea haemolytic.

BIOOCUS, e leng moetapele ea ka sehloohong lefapheng la phekolo ea liphatsa tsa lefutso, ka tšebelisano le Sepetlele sa Lu Daopei, e thusitse haholo ho tlisa phekolo ena e ncha ho bakuli. 

Katleho ea kalafo ea kalafo ha e bapisoa le eona, 'me bakuli ba 15 ba alafshoa ho fihlela joale, kaofela ba fumana tšoarelo e felletseng le ntlafatso e kholo boleng ba bophelo ba bona. Sekhahla sena sa 100% sa pheko ke mohato oa bohlokoahali ntoeng khahlanong le SCD le thalassemia.

Kalafo ena e amohetsoe ke machaba, ’me litsebi lefatšeng ka bophara li e thoholetsa e le katleho e khōlō ea phekolo ea mafu a liphatsa tsa lefutso. Ha e hlahelle feela ka katleho ea eona empa hape le bakeng sa katleho ea eona ea litšenyehelo. Ho fapana le liphekolo tse ling tsa liphatsa tsa lefutso, tse ka bitsang chelete e ngata haholo, kalafo ena e fana ka mofuta oa litheko o fumanehang habonolo, e leng se etsang hore e be khetho e sebetsang bakeng sa palo e pharalletseng ea bakuli.

Ketsahalong e 'ngoe e qobellang, mokuli ea lilemo li 12 ea nang le mathata a khafetsa a vaso-occlusive le anemia e matla ea haemolytic o ile a ba le ho khaotsa ka ho feletseng ha matšoao ka mor'a phekolo ea lefutso lena. Nyeoe ena, har'a tse ling, e totobatsa monyetla oa phetoho ea phekolo bakeng sa bakuli ba SCD le thalassemia lefatšeng ka bophara.

Ha BIOOCUS e ntse e tsoela pele ho holisa boteng ba kalafo ena, ho kenyelletsa le liteko tse tlang tsa bongaka China, bokamoso bo shebahala bo ts'episa ho ba anngoeng ke mafu ana a thata. Ka tšehetso ea Sepetlele sa Lu Daopei, kalafo ena e ikemiselitse ho hlalosa bocha maemo a tlhokomelo ea SCD le thalassemia, e fanang ka bophelo bo bocha bakeng sa bakuli ba bangata.

Haeba uena kapa moratuoa oa hau a angoa ke lefu la sickle cell kapa thalassemia 'me le thahasella ho hlahloba phekolo ena e ncha, re u mema hore u iteanye le rona. Sehlopha sa rona se ikemiselitse ho u fa ts'ehetso le tlhaiso-leseling eo u e hlokang ho etsa liqeto tse nepahetseng mabapi le leeto la hau la tlhokomelo ea bophelo bo botle.