Пробој у педијатријској аутоимуној болести: ЦАР-Т ћелијска терапија лечи пацијената са лупусом
У јуну 2023., 15-годишња Уреса је примила терапију ћелијама ЦАР-Т у Универзитетској болници Ерланген, што је означило прву употребу овог иновативног третмана за успоравање прогресије системског еритематозног лупуса (СЛЕ), тешке аутоимуне болести. Годину дана касније, Уреса се осећа здраво као и увек, осим неколико мањих прехлада.
Уреса је прво дете лечено од СЛЕ имунотерапијом у Немачком центру за имунотерапију (ДЗИ) Универзитета Ерланген. Успех овог индивидуализованог третмана је објављен у Тхе Ланцет.
Др Тобијас Крикау, педијатријски реуматолог на Одељењу за педијатрију и адолесцентну медицину Универзитетске болнице Ерланген, објаснио је јединственост употребе ЦАР-Т ћелија за лечење аутоимуних болести. Раније је ЦАР-Т терапија била одобрена само за одређене узнапредовале карциноме крви.
Након што сви други лекови нису успели да контролишу погоршање Уресине СЛЕ, истраживачки тим се суочио са изазовном одлуком: да ли ове конструисане имуне ћелије треба користити за дете са аутоимуном болешћу? Одговор је био без преседана, јер нико раније није покушао ЦАР-Т третман за педијатријске аутоимуне болести.
ЦАР-Т ћелијска терапија укључује екстракцију неких имуних ћелија (Т ћелија) пацијента, опремање њима химерним антиген рецепторима (ЦАР) у специјализованој чистој лабораторији, а затим реинфузију ових модификованих ћелија у пацијента. Ове ЦАР-Т ћелије циркулишу у крви, циљајући и уништавајући аутореактивне (штетне) Б ћелије.
Уресини симптоми почели су у јесен 2022., укључујући мигрене, умор, болове у зглобовима и мишићима и осип на лицу - типичне знакове лупуса. Упркос интензивном лечењу, њено стање се погоршало, што је захватило бубреге и изазвало тешке компликације.
Почетком 2023. године, након више хоспитализација и третмана, укључујући имуносупресивну хемотерапију и размену плазме, Уресино стање се погоршало до тачке када јој је била потребна дијализа. Изолована од пријатеља и породице, њен квалитет живота је опао.
Медицински тим на Универзитету Ерланген, предвођен професором Мекенсеном, пристао је да произведе и користи ЦАР-Т ћелије за Уресу након детаљних дискусија. Ова саосећајна употреба ЦАР-Т терапије је започета у складу са немачким законом о лековима и прописима о саосећајној употреби.
Програм ЦАР-Т ћелијске терапије у Ерлангену, који воде професор Георг Шет и професор Мекенсен, лечи пацијенте са различитим аутоимуним болестима, укључујући СЛЕ, од 2021. Њихов успех са 15 пацијената објављен је у Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине у фебруару. 2024. и тренутно спроводе ЦАСТЛЕ студију са 24 учесника, а сви показују значајна побољшања.
Да би се припремила за терапију ћелијама ЦАР-Т, Уреса је била подвргнута ниским дозама хемотерапије да би направила простор за ЦАР-Т ћелије у њеној крви. Дана 26. јуна 2023. Уреса је примила своје персонализоване ЦАР-Т ћелије. До треће недеље након третмана, њена бубрежна функција и индикатори лупуса су се побољшали, а симптоми су постепено нестајали.
Процес лечења је укључивао пажљиву координацију како би се осигурала ефикасност хемотерапије и заштита преостале функције бубрега. Уреса је имала само мање нежељене ефекте и отпуштена је 11. дана након третмана.
Крајем јула 2023. Уреса се вратила кући, завршила испите и поставила нове циљеве за своју будућност, укључујући осамостаљивање и набавку пса. Била је одушевљена што је поново успоставила везу са пријатељима и наставила нормалан тинејџерски живот.
Професор Мекенсен је објаснио да Уреса још увек има значајан број ЦАР-Т ћелија у крви, што значи да су јој потребне месечне инфузије антитела док се њене Б ћелије не опораве. Др Крикау је нагласио да је успех Уресиног лечења последица тесне сарадње више медицинских дисциплина у Немачком центру за имунотерапију.
Уреси више нису потребни никакви лекови или дијализа, а њени бубрези су се потпуно опоравили. Др Крицкау и његов тим планирају даље студије како би истражили потенцијал ЦАР-Т ћелија у лечењу других педијатријских аутоимуних болести.
Овај значајан случај показује потенцијал терапије ћелијама ЦАР-Т да обезбеди дугорочну ремисију за педијатријске пацијенте са тешким аутоимуним болестима као што је СЛЕ. Успех Уресиног лечења наглашава важност ране интервенције и мултидисциплинарне сарадње. Потребне су даље клиничке студије да би се потврдила дугорочна безбедност и ефикасност терапије ћелијама ЦАР-Т за децу са аутоимуним болестима.