Мултипли мијелом (ММ)-01

Добар опоравак домаћег пацијента са мултиплим мијеломом са ЦАР-Т терапијом упркос недостатку експресије БЦМА

Пацијенткиња којој је дијагностикован мултипли мијелом ИгД-λ стадијума ИИИА 2018. године примала је терапију прве линије углавном бортезомибом. Након 3 циклуса, постигла је потпуну ремисију (ЦР). У октобру 2018. подвргнута је аутологној трансплантацији хематопоетских матичних ћелија као консолидационој терапији, након чега је уследила терапија одржавања леналидомидом. У априлу 2020. болест се поновила и она је прошла 7 циклуса терапије друге линије, што је дало слабу ефикасност. Од децембра 2020. до априла 2021. примала је хемотерапију углавном даратумумабом, али биопсија коштане сржи је и даље показала 21,763% малигних моноклоналних плазма ћелија, са лаким ланцем без серума на 1470 мг/Л и λ без лаког ланца у урину на 5330 мг/Л. До тог времена, исцрпила је главне стандардне и нове третмане доступне у земљи, укључујући подвргавање аутологној трансплантацији матичних ћелија, при чему је улазак у клиничко испитивање ЦАР-Т био најбоља преостала опција.

Локални лекари су је упутили у болницу Лудаопеи 10. маја 2021. у нади да ће се уписати у њихово клиничко испитивање за терапију БЦМА ЦАР-Т код мултиплог мијелома (ММ). По пријему је била у ослабљеном стању са генерализованим болом и периодичном грозницом. Свеобухватним прегледима је потврђен „мултипли мијелом, λ типа лаког ланца, ИСС стадијум ИИИ, Р-ИСС стадијум ИИИ, мСМАРТ група високог ризика“.

ПЕТ-ЦТ скенирање је открило повећану метаболичку активност у густини меког ткива унутар шупљина коштане сржи билатералних бутних костију и тибија, што указује на захваћеност тумора. Биопсија коштане сржи показала је 60,13% малигних моноклонских плазма ћелија без експресије БЦМА.

Болница Лудаопеи је обавестила пацијенткињу и њену породицу о ефикасности тренутних третмана за БЦМА-негативни мултипли мијелом, који иако је потенцијално ефикасан према некој литератури, нема дефинитивне податке. Након пажљивог разматрања, пацијент и њена породица су одлучили да наставе са планом лечења.

Након предкондиционирања са ФЦ режимом, БЦМА ЦАР-Т ћелије су инфундиране 1. јуна 2021. у болници Лудаопеи. Пацијент је добио грозницу након инфузије, која је постепено контролисана агресивним антиинфективним и симптоматским супортивним третманом. Четрнаест дана након инфузије, биопсија коштане сржи није показала резидуалне малигне моноклонске плазма ћелије. Тридесет један дан након инфузије, биопсија коштане сржи је остала негативна. Имунофиксација серума је била негативна, λ лаког ланца без серума је био у границама нормале, а серумски М протеин је био негативан, што указује на потпуну ремисију болести.

Тренутно, више од 8 месеци након што је примио инфузију БЦМА ЦАР-Т ћелија, пацијент остаје у потпуној ремисији са добрим опоравком и високим задовољством исходом лечења.