Иновативна генска терапија нуди нову наду за пацијенте са српастим ћелијама и таласемијом

Иновативна генска терапија нуди нову наду за пацијенте са српастим ћелијама и таласемијом

У револуционарном развоју за пацијенте који пате од болести српастих ћелија (СЦД) и таласемије, нова генска терапија показује изузетан успех. Ова терапија, која користи напредну технологију за уређивање гена ЦРИСПР/Цас9, показала је стопу излечења од 100% у клиничким испитивањима, нудећи обновљену наду онима који се боре са овим тешким поремећајима крви.

Терапија, развијена са власничком МодиХСЦ® платформом, циља на генетске корене ИСС и таласемије. Прецизним уређивањем БЦЛ11А појачивача у аутологним хематопоетским матичним и прогениторним ћелијама, терапија омогућава телу да производи више нивое феталног хемоглобина (ХбФ). Показало се да повишени нивои ХбФ спречавају штетне ефекте хемоглобина српа (ХбС) и смањују симптоме ИСС и таласемије, укључујући превенцију вазооклузивних криза и ублажавање хемолитичке анемије.

БИООЦУС, водећа снага у области генске терапије, у сарадњи са болницом Лу Даопеи, била је кључна у доношењу овог иновативног третмана пацијентима. 

Клинички успех терапије је без премца, са 15 пацијената који су до сада лечени, а сви су постигли потпуну ремисију и значајно побољшање квалитета живота. Ова стопа излечења од 100% је значајна прекретница у борби против ИСС и таласемије.

Терапија је стекла међународно признање, а стручњаци широм света су је поздравили као напредак у лечењу генетских поремећаја крви. Истиче се не само по својој ефикасности, већ и по исплативости. За разлику од других генских терапија, које могу бити изузетно скупе, овај третман нуди приступачнији модел цена, што га чини одрживом опцијом за шири спектар пацијената.

У једном значајном случају, 12-годишњи пацијент са рекурентним вазо-оклузивним кризама и тешком хемолитичком анемијом доживео је потпуни престанак симптома након третмана овом генском терапијом. Овај случај, између осталог, наглашава трансформативни потенцијал терапије за пацијенте са ИСС и таласемијом широм света.

Како БИООЦУС наставља да проширује доступност ове терапије, укључујући предстојећа клиничка испитивања у Кини, будућност изгледа обећавајуће за оне који су погођени овим изазовним болестима. Уз подршку болнице Лу Даопеи, ова терапија је постављена да редефинише стандард неге за ИСС и таласемију, нудећи нови живот за безброј пацијената.

Ако сте ви или ваша вољена особа погођени болешћу српастих ћелија или таласемијом и заинтересовани сте да истражите овај иновативни третман, позивамо вас да нас контактирате. Наш тим је спреман да вам пружи подршку и информације које су вам потребне за доношење информисаних одлука о вашем путу према здравственој заштити.