Përparim në sëmundjen autoimune pediatrike: terapia me qeliza CAR-T shëron pacientin me lupus

Në qershor 2023, Uresa 15-vjeçare mori terapi me qeliza CAR-T në Spitalin Universitar Erlangen, duke shënuar përdorimin e parë të këtij trajtimi inovativ për të ngadalësuar përparimin e lupusit eritematoz sistemik (SLE), një sëmundje e rëndë autoimune. Një vit më vonë, Uresa ndihet e shëndetshme si gjithmonë, përveç disa ftohjeve të vogla.

Uresa është fëmija i parë i trajtuar për SLE me imunoterapi në Qendrën Gjermane për Imunoterapi të Universitetit Erlangen (DZI). Suksesi i këtij trajtimi të individualizuar është publikuar në The Lancet.

Dr. Tobias Krickau, një reumatolog pediatrik në Departamentin e Pediatrisë dhe Mjekësisë Adoleshente të Spitalit Universitar Erlangen, shpjegoi veçantinë e përdorimit të qelizave CAR-T për trajtimin e sëmundjeve autoimune. Më parë, terapia CAR-T ishte miratuar vetëm për disa kancere të avancuara të gjakut.

Pasi të gjitha medikamentet e tjera nuk arritën të kontrollonin SLE-në e përkeqësuar të Uresa-s, ekipi hulumtues u përball me një vendim sfidues: a duhet të përdoren këto qeliza imune të inxhinieruara për një fëmijë me një sëmundje autoimune? Përgjigja ishte e paprecedentë, pasi askush nuk kishte tentuar më parë trajtimin CAR-T për sëmundjet autoimune pediatrike.

Terapia e qelizave CAR-T përfshin nxjerrjen e disa prej qelizave imune të pacientit (qelizat T), pajisjen e tyre me receptorët e antigjenit kimerik (CAR) në një laborator të pastër të specializuar dhe më pas riinfuzionin e këtyre qelizave të modifikuara te pacienti. Këto qeliza CAR-T qarkullojnë në gjak, duke synuar dhe shkatërruar qelizat B autoreaktive (të dëmshme).

Simptomat e Uresës filluan në vjeshtën e vitit 2022, duke përfshirë migrenën, lodhjen, dhimbjet e kyçeve dhe muskujve dhe një skuqje të fytyrës - shenja tipike të lupusit. Pavarësisht trajtimit intensiv, gjendja e saj u përkeqësua, duke i prekur veshkat dhe duke shkaktuar komplikime të rënda.

Në fillim të vitit 2023, pas shtrimeve dhe trajtimeve të shumta në spital, duke përfshirë kimioterapinë imunosupresive dhe shkëmbimin e plazmës, gjendja e Uresës u përkeqësua deri në pikën ku ajo kërkoi dializë. E izoluar nga miqtë dhe familja, cilësia e saj e jetës ra.

Ekipi mjekësor në Universitetin Erlangen, i udhëhequr nga profesor Mackensen, ra dakord të prodhonte dhe përdorte qeliza CAR-T për Uresa pas diskutimeve të hollësishme. Ky përdorim i dhembshur i terapisë CAR-T u iniciua sipas ligjit gjerman të drogës dhe rregulloreve të përdorimit të dhembshur.

Programi i terapisë me qeliza CAR-T në Erlangen, i udhëhequr nga Profesor Georg Schett dhe Profesor Mackensen, ka trajtuar pacientë me sëmundje të ndryshme autoimune, përfshirë SLE, që nga viti 2021. Suksesi i tyre me 15 pacientë u botua në New England Journal of Medicine në shkurt. 2024, dhe aktualisht po kryejnë studimin CASTLE me 24 pjesëmarrës, të gjithë duke treguar përmirësime të rëndësishme.

Për t'u përgatitur për terapinë e qelizave CAR-T, Uresa iu nënshtrua kimioterapisë me dozë të ulët për të krijuar hapësirë ​​për qelizat CAR-T në gjakun e saj. Më 26 qershor 2023, Uresa mori qelizat e saj të personalizuara CAR-T. Në javën e tretë pas trajtimit, funksioni i saj i veshkave dhe treguesit e lupusit u përmirësuan dhe simptomat e saj u zhdukën gradualisht.

Procesi i trajtimit përfshinte një koordinim të kujdesshëm për të siguruar efektivitetin e kimioterapisë dhe mbrojtjen e funksionit të mbetur të veshkave. Uresa përjetoi vetëm efekte anësore të vogla dhe u lirua në ditën e 11-të pas trajtimit.

Nga fundi i korrikut 2023, Uresa u kthye në shtëpi, përfundoi provimet dhe vendosi synime të reja për të ardhmen e saj, duke përfshirë të bëhej e pavarur dhe të kishte një qen. Ajo ishte e kënaqur të rilidhej me miqtë dhe të rifillonte një jetë normale adoleshente.

Profesor Mackensen shpjegoi se Uresa ka ende një numër të konsiderueshëm të qelizave CAR-T në gjakun e saj, që do të thotë se ajo ka nevojë për infuzione mujore të antitrupave derisa qelizat e saj B të rikuperohen. Dr. Krickau theksoi se suksesi i trajtimit të Uresës ishte falë bashkëpunimit të ngushtë të disiplinave të shumta mjekësore në Qendrën Gjermane për Imunoterapi.

Uresa nuk ka më nevojë për mjekim apo dializë dhe veshkat e saj janë rikuperuar plotësisht. Dr. Krickau dhe ekipi i tij po planifikojnë studime të mëtejshme për të eksploruar potencialin e qelizave CAR-T në trajtimin e sëmundjeve të tjera autoimune pediatrike.

Ky rast historik demonstron potencialin e terapisë me qeliza CAR-T për të ofruar falje afatgjatë për pacientët pediatrikë me sëmundje të rënda autoimune si SLE. Suksesi i trajtimit të Uresës nxjerr në pah rëndësinë e ndërhyrjes së hershme dhe bashkëpunimit multidisiplinar. Nevojiten studime të mëtejshme klinike për të konfirmuar sigurinë dhe efikasitetin afatgjatë të terapisë me qeliza CAR-T për fëmijët me sëmundje autoimune.