Terapia novatore e gjeneve ofron shpresë të re për pacientët me qelizë drapër dhe talasemi

Terapia novatore e gjeneve ofron shpresë të re për pacientët me qelizë drapër dhe talasemi

Në një zhvillim novator për pacientët që vuajnë nga sëmundja e qelizave drapër (SCD) dhe talasemia, një terapi e re gjenetike po tregon sukses të jashtëzakonshëm. Kjo terapi, e cila përdor teknologjinë e avancuar të redaktimit të gjeneve CRISPR/Cas9, ka treguar një shkallë kurimi 100% në provat klinike, duke ofruar shpresë të përtërirë për ata që luftojnë me këto çrregullime të rënda të gjakut.

Terapia, e zhvilluar me platformën e pronarit ModiHSC®, synon rrënjët gjenetike të SCD dhe talasemisë. Duke redaktuar saktësisht përforcuesin BCL11A në qelizat burimore dhe paraardhëse autologe hematopoietike, terapia i mundëson trupit të prodhojë nivele më të larta të hemoglobinës fetale (HbF). Nivelet e ngritura të HbF janë treguar se kundërshtojnë efektet e dëmshme të hemoglobinës drapër (HbS) dhe reduktojnë simptomat e SCD dhe talasemisë, duke përfshirë parandalimin e krizave vazo-okluzive dhe lehtësimin e anemisë hemolitike.

BIOOCUS, një forcë udhëheqëse në fushën e terapisë gjenetike, në bashkëpunim me Spitalin Lu Daopei, ka qenë thelbësore në sjelljen e këtij trajtimi inovativ për pacientët. 

Suksesi klinik i terapisë është i pashembullt, me 15 pacientë të trajtuar deri më tani, të gjithë duke arritur remision të plotë dhe përmirësime të ndjeshme në cilësinë e jetës së tyre. Kjo normë kurimi 100% është një moment historik i rëndësishëm në luftën kundër SCD dhe talasemisë.

Terapia ka fituar njohje ndërkombëtare, me ekspertë anembanë globit që e vlerësojnë atë si një përparim në trajtimin e çrregullimeve gjenetike të gjakut. Ai shquhet jo vetëm për efikasitetin e tij, por edhe për kosto-efektivitetin e tij. Ndryshe nga terapitë e tjera gjenetike, të cilat mund të jenë tepër të shtrenjta, ky trajtim ofron një model çmimi më të aksesueshëm, duke e bërë atë një opsion të zbatueshëm për një gamë më të gjerë pacientësh.

Në një rast bindës, një pacient 12-vjeçar me kriza të përsëritura vazo-okluzive dhe anemi të rëndë hemolitike përjetoi një ndërprerje të plotë të simptomave pas trajtimit me këtë terapi gjenetike. Ky rast, ndër të tjera, nxjerr në pah potencialin transformues të terapisë për pacientët me SCD dhe talasemi në mbarë botën.

Ndërsa BIOOCUS vazhdon të zgjerojë disponueshmërinë e kësaj terapie, duke përfshirë provat e ardhshme klinike në Kinë, e ardhmja duket premtuese për ata që preken nga këto sëmundje sfiduese. Me mbështetjen e Spitalit Lu Daopei, kjo terapi është vendosur të ripërcaktojë standardin e kujdesit për SCD dhe talaseminë, duke ofruar një jetë të re për pacientë të panumërt.

Nëse ju ose një person i dashur jeni të prekur nga sëmundja drapërocitare ose talasemia dhe jeni të interesuar të eksploroni këtë trajtim inovativ, ju ftojmë të na kontaktoni. Ekipi ynë është i gatshëm t'ju ofrojë mbështetjen dhe informacionin që ju nevojitet për të marrë vendime të informuara në lidhje me udhëtimin tuaj të kujdesit shëndetësor.