Sistemski eritematozni lupus (SLE)-05

Gospa C je 32-letna ženska, ki so ji pred dvema letoma diagnosticirali sistemski eritematozni lupus (SLE). Njeni primarni simptomi so vključevali hud nefritis, artritis in izpuščaje. Kljub prejemanju številnih imunosupresivnih terapij (vključno z glukokortikoidi, hidroksiklorokinom in rituksimabom) je njeno stanje ostalo nenadzorovano.

Pogoj pred obdelavo:

 Simptomi: huda bolečina in otekanje sklepov, vztrajni izpuščaji, izrazita utrujenost in ponavljajoči se izbruhi nefritisa.

 Laboratorijski izvidi:

# SLEDAI-2K rezultat: 16

# Raven protiteles proti dvojnoverižni DNA v serumu: povišana nad normalno območje

# Ravni komplementa C3 in C4: pod normalnim obsegom

Postopek zdravljenja:

1. Izbira pacienta: Glede na neučinkovitost tradicionalnih zdravljenj in resnost njenega stanja je bila gospa C vključena v klinično preskušanje zdravljenja s celicami CAR-T.

2. Priprava: Preden je prejela infuzijo celic CAR-T, je bila gospa C podvržena standardnemu kondicioniranju s kemoterapijo za izčrpavanje obstoječih limfocitov in pripravo na vnos celic CAR-T.

3. Priprava celic:

# celic T smo izolirali iz krvi gospe C.

# Te celice T so bile gensko spremenjene v laboratoriju za izražanje himernih antigenskih receptorjev (CAR), ki ciljajo na antigene CD19 in BCMA.

4. Infuzija celic: Po ekspanziji in testiranju kakovosti so bile izdelane celice CAR-T ponovno infundirane v telo gospe C.

5. Bolnišnično spremljanje: Gospa C je bila pod nadzorom v bolnišnici 25 dni po infuziji, da bi opazovali morebitne stranske učinke in ocenili učinkovitost.

Rezultati zdravljenja:

1. Kratkoročni odziv:

# Izboljšanje simptomov: V treh tednih po infuziji je gospa C znatno zmanjšala bolečine in otekline sklepov, njeni izpuščaji pa so postopoma zbledeli.

# Laboratorijski rezultati: Dva dni po infuziji so bile celice B v krvi gospe C popolnoma izkoreninjene, kar kaže na učinkovito ciljanje celic CAR-T.

2. Vmesna ocena (3 meseci):

# Ocena SLEDAI-2K: Zmanjšana na 2, kar kaže na znatno remisijo bolezni.

# Ledvična funkcija: znatno zmanjšanje proteinurije, z nefritisom pod nadzorom.

# Imunološki označevalci: Zmanjšane ravni protiteles proti dvojnoverižni DNK in vrednosti C3 in C4 komplementa so se vrnile na normalno vrednost.

3. Dolgoročni rezultati (12 mesecev):

# Trajna remisija: gospa C je vzdrževala remisijo brez zdravil eno leto brez znakov ponovitve SLE.

# Varnost: razen blagega sindroma sproščanja citokinov (CRS) gospa C ni imela resnih stranskih učinkov. Njen imunski sistem si je po zdravljenju postopoma opomogel in ponovno vznikle celice B niso pokazale patogenosti.

Na splošno je stanje gospe C pokazalo izjemno izboljšanje in trajno remisijo po terapiji s celicami CAR-T, kar dokazuje potencial tega zdravljenja za hudo in neodzivno SLE.

Poročilo o preskusu celic CART: