Multipli mielom (MM)-02

Italijanski bolnik išče zdravljenje in je ozdravljen multipli mielom s terapijo CAR-T

Cinty, 66-letni ženski, so oktobra 2018 v Italiji diagnosticirali multipli mielom lambda lahke verige, stadij ISS ​​I. Po prejemu 4 ciklov kemoterapije po shemi VTD je dobila zlom v lateralni tretjini ključnice in periferna nevropatija. V iskanju učinkovitejšega zdravljenja so ji maja 2019 in novembra 2019 opravili dve avtologni presaditvi izvornih celic, s čimer je dosegla popolno remisijo, vzdrževala pa se je na peroralnem lenalidomidu.

Vendar pa je avgusta 2020 nadaljnji pregled PET/CT razkril novo uničenje kosti in hitro povečanje števila prostih lahkih verig v serumu. Biopsija kostnega mozga je pokazala napredovanje bolezni, testiranje FISH pa je pokazalo novo citogenetsko nepravilnost: t(11;14). Po 4 ciklih kemoterapije po režimu DVD, ki se je začela septembra 2020, je bila njena bolezen nenadzorovana in je še napredovala. Kljub prehodu na 3 cikle režima PCD so njene bolečine v kosteh vztrajale in dvostranski edem spodnjih okončin se je poslabšal. Potem ko je izčrpala številne mednarodno priznane učinkovite načine zdravljenja in opravila dve avtologni presaditvi matičnih celic, je razvila odpornost na več zdravil.

Ko je prek spletnih informacij izvedela za pomembno učinkovitost kliničnega preskušanja CAR-T v bolnišnici Ludaopei, je zaprosila za vizum in marca 2021 prispela na Kitajsko. Po enem mesecu karantene je bila 22. aprila sprejeta v bolnišnico Yanda Ludaopei 2021. Po vrsti pregledov in ocen bolezni je maja istega leta prejela infuzijo celic BCMA CAR-T po predkondicioniranju kemoterapije FC. Po infuziji so bili njeni vitalni znaki stabilni in ni imela nobenih pomembnih stranskih učinkov razen nizke telesne temperature. Njen dvostranski edem spodnjih okončin se je postopoma umiril in z veseljem je opazila, da se njeno splošno zdravje izboljšuje.

En mesec po infuziji CAR-T so rezultati Cintyjevega testa pokazali: kvantifikacijo beljakovin v 24-urnem urinu pri 50 mg/dan, znatno zmanjšano glede na sprejemne ravni; proste lahke verige v serumu: FLC-κ pri 4,58 mg/L in FLC-λ pri 0,61 mg/L; in ocena kostnega mozga ni pokazala pomembnih plazemskih celic. Klinično je bilo ocenjeno, da je v popolni remisiji (CR).

Trenutno, osem mesecev po vrnitvi v Italijo, so Cintyjine bolečine v hrbtu in obojestranski edem spodnjih okončin popolnoma izginili in je v dobrem zdravstvenem stanju. Cinty je od tisoče kilometrov daleč izrazila svojo iskreno hvaležnost ekipi bolnišnice Yanda Ludaopei in direktorju Zhangu Xianu.

Ta dva klinična primera iz bolnišnice Ludaopei dokazujeta, da lahko tudi bolniki z nizko ali nič izraženostjo BCMA pri multiplem mielomu dosežejo dobro učinkovitost s celično terapijo BCMA CAR-T. To predstavlja preboj pri zdravljenju multiplega mieloma s CAR-T, ki prinaša novo upanje bolnikom z napredovalimi motnjami plazemskih celic in multiplim mielomom.