Multipli mielom (MM)-01

Dobro okrevanje domačega bolnika z multiplim mielomom s terapijo CAR-T kljub pomanjkanju izražanja BCMA

Bolnica, ki so ji leta 2018 diagnosticirali multipli mielom tipa IgD-λ stopnje IIIA, je v prvi liniji prejemala predvsem bortezomib. Po 3 ciklih je dosegla popolno remisijo (CR). Oktobra 2018 je prestala avtologno presaditev hematopoetskih matičnih celic kot konsolidacijsko terapijo, ki ji je sledila vzdrževalna terapija z lenalidomidom. Aprila 2020 se je bolezen ponovila in prestala je 7 ciklov zdravljenja druge izbire, pri čemer je bila učinkovitost slaba. Od decembra 2020 do aprila 2021 je prejemala kemoterapijo predvsem z daratumumabom, vendar je biopsija kostnega mozga še vedno pokazala 21,763 % malignih monoklonskih plazemskih celic, s λ proste lahke verige v serumu pri 1470 mg/l in λ proste lahke verige v urinu pri 5330 mg/l. Do takrat je izčrpala glavne standardne in nove načine zdravljenja, ki so na voljo doma, vključno z avtologno presaditvijo izvornih celic, pri čemer je bila najboljša preostala možnost vstop v klinično preskušanje CAR-T.

Po napotitvi lokalnih zdravnikov je 10. maja 2021 prišla v bolnišnico Ludaopei v upanju, da se bo vključila v njihovo klinično preskušanje zdravljenja z BCMA CAR-T pri multiplem mielomu (MM). Ob sprejemu je bila oslabljena s splošnimi bolečinami in ponavljajočimi se vročinami. Celovite preiskave so potrdile "multipli mielom, tip lahke verige λ, ISS stadij III, R-ISS stadij III, mSMART visokorizična skupina."

PET-CT skeniranje je razkrilo povečano presnovno aktivnost v gostoti mehkega tkiva v votlinah kostnega mozga dvostranskih stegnenic in golenic, kar kaže na prizadetost tumorja. Biopsija kostnega mozga je pokazala 60,13 % malignih monoklonskih plazemskih celic brez izražanja BCMA.

Bolnišnica Ludaopei je bolnico in njeno družino obvestila o učinkovitosti trenutnih zdravljenj BCMA-negativnega diseminiranega plazmocitoma, ki so glede na nekatere literature potencialno učinkoviti, vendar nimajo dokončnih podatkov. Po skrbnem premisleku so se bolnica in njena družina odločili, da nadaljujejo z načrtom zdravljenja.

Po predkondicioniranju z režimom FC so bile 1. junija 2021 v bolnišnici Ludaopei infundirane celice BCMA CAR-T. Pri bolniku se je po infuziji pojavila vročina, ki je bila postopoma nadzorovana z agresivnim protiinfektivnim in simptomatskim podpornim zdravljenjem. Štirinajst dni po infuziji biopsija kostnega mozga ni pokazala preostalih malignih monoklonskih plazemskih celic. Enaintrideset dni po infuziji je bila biopsija kostnega mozga negativna. Serumska imunofiksacija je bila negativna, prosta lahka veriga λ v serumu je bila v normalnem območju in serumski protein M je bil negativen, kar kaže na popolno remisijo bolezni.

Trenutno, več kot 8 mesecev po prejemu infuzije celic BCMA CAR-T, pacient ostaja v popolni remisiji z dobrim okrevanjem in visokim zadovoljstvom z izidom zdravljenja.