Inovativna genska terapija ponuja novo upanje za bolnike s srpastimi celicami in talasemijo

Inovativna genska terapija ponuja novo upanje za bolnike s srpastimi celicami in talasemijo

V prelomnem razvoju za bolnike, ki trpijo za anemijo srpastih celic (SCD) in talasemijo, nova genska terapija dokazuje izjemen uspeh. Ta terapija, ki uporablja napredno tehnologijo za urejanje genov CRISPR/Cas9, je v kliničnih preskušanjih pokazala 100-odstotno stopnjo ozdravitve, kar daje ponovno upanje tistim, ki se borijo s temi hudimi krvnimi motnjami.

Terapija, razvita z lastniško platformo ModiHSC®, cilja na genetske korenine SCD in talasemije. Z natančnim urejanjem ojačevalca BCL11A v avtolognih hematopoetskih matičnih in matičnih celicah terapija omogoča telesu, da proizvede višje ravni fetalnega hemoglobina (HbF). Pokazalo se je, da zvišane ravni HbF preprečujejo škodljive učinke srpastega hemoglobina (HbS) in zmanjšujejo simptome SCD in talasemije, vključno s preprečevanjem vazookluzivnih kriz in lajšanjem hemolitične anemije.

BIOOCUS, vodilna sila na področju genske terapije, je v sodelovanju z bolnišnico Lu Daopei pripomogel k zagotavljanju tega inovativnega zdravljenja bolnikom. 

Klinični uspeh terapije je neprimerljiv, do zdaj je bilo zdravljenih 15 bolnikov, vsi pa so dosegli popolno remisijo in znatno izboljšanje kakovosti življenja. Ta stopnja 100-odstotne ozdravitve je pomemben mejnik v boju proti SCD in talasemiji.

Terapija je pridobila mednarodno priznanje, strokovnjaki po vsem svetu pa jo pozdravljajo kot preboj pri zdravljenju genetskih krvnih motenj. Ne izstopa le zaradi svoje učinkovitosti, ampak tudi zaradi svoje stroškovne učinkovitosti. Za razliko od drugih genskih terapij, ki so lahko previsoko drage, to zdravljenje ponuja bolj dostopen cenovni model, zaradi česar je izvedljiva možnost za širši krog bolnikov.

V enem prepričljivem primeru je 12-letni bolnik s ponavljajočimi se vazookluzivnimi krizami in hudo hemolitično anemijo po zdravljenju s to gensko terapijo popolnoma prenehal s simptomi. Ta primer med drugim poudarja transformativni potencial terapije za SCD in bolnike s talasemijo po vsem svetu.

Ker BIOOCUS še naprej širi razpoložljivost te terapije, vključno s prihajajočimi kliničnimi preskušanji na Kitajskem, se zdi prihodnost za tiste, ki jih prizadenejo te zahtevne bolezni, obetavna. S podporo bolnišnice Lu Daopei naj bi ta terapija na novo opredelila standarde oskrbe za SCD in talasemijo ter ponudila nov zagon neštetim bolnikom.

Če vas ali vašo ljubljeno osebo prizadene anemija srpastih celic ali talasemija in vas zanima raziskovanje tega inovativnega zdravljenja, vas vabimo, da nas kontaktirate. Naša ekipa vam je pripravljena zagotoviti podporo in informacije, ki jih potrebujete za sprejemanje premišljenih odločitev o vaši zdravstveni poti.