Systémový lupus erythematosus (SLE)-05

Pani C je 32-ročná žena s anamnézou diagnózy systémového lupus erythematosus (SLE) pred dvoma rokmi. Medzi jej primárne príznaky patrila ťažká nefritída, artritída a vyrážky. Napriek tomu, že dostávala viaceré imunosupresívne terapie (vrátane glukokortikoidov, hydroxychlorochínu a rituximabu), jej stav zostal nekontrolovaný.

Predbežná úprava:

Príznaky: Silná bolesť a opuch kĺbov, pretrvávajúce vyrážky, výrazná únava a opakujúce sa vzplanutia nefritídy.

 Laboratórne nálezy:

# SLEDAI-2K skóre: 16

# Hladiny protilátok proti dvojvláknovej DNA v sére: zvýšené nad normálny rozsah

# Úrovne doplnku C3 a C4: Pod normálnym rozsahom

Postup liečby:

1. Výber pacienta: Vzhľadom na neúčinnosť tradičnej liečby a závažnosť jej stavu bola pani C zaradená do klinického skúšania terapie CAR-T bunkami.

2. Príprava: Pred prijatím infúzie CAR-T buniek sa pani C podrobila štandardnému kondicionovaniu chemoterapie na vyčerpanie existujúcich lymfocytov a prípravu na zavedenie CAR-T buniek.

3. Príprava buniek:

# T bunky boli izolované z krvi pani C.

# Tieto T bunky boli geneticky upravené v laboratóriu, aby exprimovali chimérické antigénne receptory (CAR) zacielené na antigény CD19 a BCMA.

4. Infúzia buniek: Po expanzii a testovaní kvality boli skonštruované CAR-T bunky opätovne infundované do tela pani C.

5. Monitorovanie v nemocnici: Pani C bola monitorovaná v nemocnici 25 dní po infúzii, aby sa pozorovali potenciálne vedľajšie účinky a vyhodnotila sa účinnosť.

Výsledky liečby:

1. Krátkodobá odpoveď:

# Zlepšenie symptómov: Do troch týždňov po infúzii pani C zaznamenala významné zníženie bolesti a opuchu kĺbov a jej vyrážky postupne vybledli.

# Laboratórne výsledky: Dva dni po infúzii boli B bunky v krvi pani C úplne eradikované, čo naznačuje účinné zacielenie CAR-T bunkami.

2. Strednodobé hodnotenie (3 mesiace):

# SLEDAI-2K skóre: Znížené na 2, čo naznačuje značnú remisiu ochorenia.

# Funkcia obličiek: Významné zníženie proteinúrie s nefritídou pod kontrolou.

# Imunologické markery: Znížené hladiny protilátok proti dvojvláknovej DNA a hladiny komplementu C3 a C4 sa vrátili do normálu.

3. Dlhodobé výsledky (12 mesiacov):

# Trvalá remisia: Pani C udržiavala remisiu bez liekov počas jedného roka bez známok recidívy SLE.

# Bezpečnosť: Okrem mierneho syndrómu uvoľnenia cytokínov (CRS) pani C nezaznamenala žiadne závažné vedľajšie účinky. Jej imunitný systém sa po liečbe postupne zotavil a znovu sa objavujúce B bunky nevykazovali patogenitu.

Celkovo stav pani C ukázal pozoruhodné zlepšenie a trvalú remisiu po terapii CAR-T bunkami, čo dokazuje potenciál tejto liečby pre ťažký a refraktérny SLE.

Správa o teste buniek CART: