Systémový lupus erythematosus (SLE)-02
Pacientkou je 20-ročná žena s ťažkým a rýchlo progredujúcim systémovým lupus erythematosus (SLE). Napriek liečbe hydroxychlorochín sulfátom, azatioprínom, mykofenolátmofetilom a belimumabom sa jej funkcia obličiek v priebehu piatich mesiacov zhoršila, čo viedlo k ťažkej nefritíde s proteinúriou (24-hodinová hodnota kreatinínu dosahovala 10 717 mg/g) a mikroskopickej hematúrii. Počas nasledujúcich štyroch týždňov sa jej hladina kreatinínu zvýšila na 1,69 mg/dl (normálny rozsah 0,41 až 0,81 mg/dl), sprevádzaná hyperfosfatémiou a renálnou tubulárnou acidózou. Renálna biopsia poukázala na štádium 4 lupusovej nefritídy. Modifikovaný index aktivity NIH bol 15 (maximálne 24) a modifikovaný index chronicity NIH bol 1 (maximálne 12). Pacientka mala v tele znížené hladiny komplementu a viaceré autoprotilátky, ako sú antinukleárne protilátky, protilátky proti dvojvláknovej DNA, antinukleozómy a protilátky proti histónu.
O deväť mesiacov neskôr sa hladina kreatinínu u pacienta zvýšila na 4,86 mg/dl, čo si vyžadovalo dialýzu a antihypertenzívnu liečbu. Laboratórne výsledky ukázali skóre SLE Disease Activity Index (SLEDAI) 23, čo naznačuje veľmi ťažký stav. Následne pacient podstúpil terapiu CAR-T. Proces liečby bol nasledovný:
- Jeden týždeň po infúzii CAR-T buniek sa intervaly medzi dialýzami predĺžili.
- Tri mesiace po infúzii sa hladina kreatinínu znížila na 1,2 mg/dl a odhadovaná rýchlosť glomerulárnej filtrácie (eGFR) sa zvýšila z minimálne 8 ml/min/1,73 m² na 24 ml/min/1,73 m², čo naznačuje štádium 3b chronické ochorenie obličiek. Znížili sa aj antihypertenzíva.
- Po siedmich mesiacoch symptómy artritídy u pacienta ustúpili, komplementové faktory C3 a C4 sa do šiestich týždňov vrátili do normálu a antinukleárne protilátky, anti-dsDNA a iné autoprotilátky zmizli. Renálna funkcia pacienta sa výrazne zlepšila, 24-hodinová proteinúria sa znížila na 3 400 mg, aj keď zostala zvýšená pri poslednom sledovaní, čo naznačuje určité ireverzibilné poškodenie glomerulov. Plazmatická koncentrácia albumínu bola normálna, bez edému; analýza moču neukázala žiadne známky zápalu obličiek a nezistila sa žiadna hematúria ani odliatky červených krviniek. Pacient sa teraz vrátil do normálneho života.
popis2