Sú bunkové terapie budúcnosťou autoimunitných chorôb?
Revolučná liečba rakoviny môže byť tiež schopná liečiť a resetovať imunitný systém, aby poskytol dlhodobú remisiu alebo možno dokonca vyliečil určité autoimunitné ochorenia.
Terapia T-buniek chimerickým antigénovým receptorom (CAR) ponúka nový prístup k liečbe hematologických rakovín od roku 2017, existujú však skoré známky toho, že tieto bunkové imunoterapie by sa mohli znovu použiť na autoimunitné ochorenia sprostredkované B-bunkami.
V septembri minulého roka vedci v Nemecku oznámili, že päť pacientov s refraktérnym systémovým lupus erythematosus (SLE) liečených CAR T-bunkovou terapiou dosiahlo remisiu bez liekov. V čase publikácie sa u žiadneho pacienta neobjavila recidíva až 17 mesiacov po liečbe. Autori opísali sérokonverziu antinukleárnych protilátok u dvoch pacientov s najdlhším sledovaním, „čo naznačuje, že zrušenie autoimunitných klonov B-buniek môže viesť k rozsiahlejšej korekcii autoimunity,“ píšu vedci.
V ďalšej prípadovej štúdii zverejnenej v júni výskumníci použili bunky CAR-T cielené na CD-19 na liečbu 41-ročného muža s refraktérnym antisyntetázovým syndrómom s progresívnou myozitídou a intersticiálnym ochorením pľúc. Šesť mesiacov po liečbe neboli na MRI žiadne známky myozitídy a CT vyšetrenie hrudníka ukázalo úplnú regresiu alveolitídy.
Odvtedy už dvom biotechnologickým spoločnostiam – Cabaletta Bio vo Philadelphii a Kyverna Therapeutics v Emeryville v Kalifornii – už boli udelené rýchle označenia od amerického Úradu pre potraviny a liečivá pre CAR T-bunkovú terapiu pre SLE a lupusovú nefritídu. Bristol-Myers Squibb tiež vykonáva štúdiu fázy 1 u pacientov s ťažkým, refraktérnym SLE. Niekoľko biotechnologických spoločností a nemocníc v Číne tiež vykonáva klinické skúšky SLE. Ale toto je len špička ľadovca, pokiaľ ide o bunkové terapie autoimunitných ochorení, povedal Max Konig, MD, PhD, odborný asistent medicíny v oddelení reumatológie na Johns Hopkins University School of Medicine v Baltimore.
"Je to neuveriteľne vzrušujúce obdobie. V histórii autoimunity je to bezprecedentné," poznamenal.
"Reštart" pre imunitný systém
Terapie cielené na B-bunky existujú od začiatku 2000-tych rokov s liekmi ako rituximab, liek s monoklonálnou protilátkou, ktorý sa zameriava na CD20, antigén exprimovaný na povrchu B buniek. V súčasnosti dostupné CAR T bunky sa zameriavajú na iný povrchový antigén, CD19, a sú oveľa účinnejšou terapiou. Obidve sú účinné pri deplécii B buniek v krvi, ale tieto upravené T bunky zacielené na CD19 môžu dosiahnuť B bunky sediace v tkanivách spôsobom, ktorý protilátková terapia nedokáže, vysvetlil Konig.