Mnohopočetný myelóm (MM)-02

Taliansky pacient hľadá liečbu a je vyliečený z mnohopočetného myelómu pomocou terapie CAR-T

Cinty, 66-ročnej žene, diagnostikovali mnohopočetný myelóm s ľahkým reťazcom lambda, štádium ISS I, v Taliansku v októbri 2018. Po 4 cykloch chemoterapie v režime VTD sa u nej vyvinula zlomenina v laterálnej tretine kľúčnej kosti a periférna neuropatia. V snahe o účinnejšiu liečbu podstúpila dve autológne transplantácie kmeňových buniek v máji 2019 a novembri 2019, čím dosiahla úplnú remisiu a bola udržiavaná na perorálnom lenalidomide.

V auguste 2020 však následné vyšetrenie PET/CT odhalilo novú deštrukciu kostí a rýchly nárast voľných ľahkých reťazcov v sére. Biopsia kostnej drene poukázala na progresiu ochorenia a testovanie FISH ukázalo novú cytogenetickú abnormalitu: t(11;14). Po 4 cykloch chemoterapie v režime DVD, ktorá sa začala v septembri 2020, bola jej choroba nekontrolovaná a pokročila ďalej. Napriek prechodu na 3 cykly PCd režimu jej bolesti kostí pretrvávali a obojstranný edém dolných končatín sa zhoršil. Po vyčerpaní mnohých medzinárodne uznávaných účinných liečebných postupov a po dvoch transplantáciách autológnych kmeňových buniek si vyvinula rezistenciu na viaceré lieky.

Keď sa prostredníctvom online informácií dozvedela o významnej účinnosti klinickej štúdie CAR-T v nemocnici Ludaopei, požiadala o vízum a pricestovala do Číny v marci 2021. Po mesiaci karantény bola 22. apríla prijatá do nemocnice Yanda Ludaopei. 2021. Po sérii vyšetrení a hodnotení chorôb dostala v máji toho istého roku infúziu buniek BCMA CAR-T po predkondicionovaní FC chemoterapiou. Po infúzii boli jej vitálne funkcie stabilné a okrem horúčky nízkeho stupňa nezaznamenala žiadne významné vedľajšie účinky. Jej obojstranný edém dolných končatín postupne ustupoval a s potešením si všimla, že sa jej celkový zdravotný stav zlepšuje.

Jeden mesiac po infúzii CAR-T výsledky Cintyho testu ukázali: 24-hodinová kvantifikácia proteínu v moči pri 50 mg/deň, výrazne znížená oproti úrovni prijatia; sérové ​​voľné ľahké reťazce: FLC-K pri 4,58 mg/l a FLC-A pri 0,61 mg/l; a hodnotenie kostnej drene neukázalo žiadne významné plazmatické bunky. Klinicky bola hodnotená ako v úplnej remisii (CR).

V súčasnosti, osem mesiacov po návrate do Talianska, bolesti chrbta a obojstranné edémy dolných končatín Cinty úplne zmizli a jej zdravie je dobré. Cinty z tisícky kilometrov ďaleko vyjadrila svoju úprimnú vďaku tímu v nemocnici Yanda Ludaopei a riaditeľovi Zhang Xianovi.

Tieto dva klinické prípady z nemocnice Ludaopei demonštrujú, že aj pacienti s nízkou alebo žiadnou expresiou BCMA pri mnohopočetnom myelóme môžu dosiahnuť dobrú účinnosť s BCMA CAR-T bunkovou terapiou. To predstavuje prelom v liečbe mnohopočetného myelómu CAR-T a prináša novú nádej pacientom s pokročilými poruchami plazmatických buniek a mnohopočetným myelómom.