Mnohopočetný myelóm (MM)-01

Dobré zotavenie domáceho pacienta s mnohopočetným myelómom s terapiou CAR-T napriek nedostatočnej expresii BCMA

Pacientka s diagnózou mnohopočetného myelómu typu IgD-λ v štádiu IIIA v roku 2018 dostala prvolíniovú liečbu hlavne bortezomibom. Po 3 cykloch dosiahla úplnú remisiu (CR). V októbri 2018 podstúpila autológnu transplantáciu krvotvorných kmeňových buniek ako konsolidačnú liečbu, po ktorej nasledovala udržiavacia liečba lenalidomidom. V apríli 2020 choroba recidivovala a podstúpila 7 cyklov liečby druhej línie, čo malo nízku účinnosť. Od decembra 2020 do apríla 2021 dostávala chemoterapiu hlavne daratumumabom, ale biopsia kostnej drene stále ukázala 21,763 % malígnych monoklonálnych plazmatických buniek s voľným ľahkým reťazcom λ v sére 1470 mg/l a voľným ľahkým reťazcom v moči λ 5330 mg/l. V tom čase už vyčerpala hlavné štandardné a nové liečby dostupné na domácom trhu, vrátane podstúpenia autológnej transplantácie kmeňových buniek, pričom vstup do klinickej štúdie CAR-T bol najlepšou zostávajúcou možnosťou.

Na odporúčanie miestnych lekárov prišla 10. mája 2021 do nemocnice Ludaopei v nádeji, že sa zapíše do ich klinickej štúdie BCMA CAR-T terapie u mnohopočetného myelómu (MM). Po prijatí bola v oslabenom stave s generalizovanými bolesťami a opakujúcimi sa horúčkami. Komplexné vyšetrenia potvrdili „mnohopočetný myelóm, typ ľahkého reťazca λ, štádium ISS III, štádium R-ISS III, vysokoriziková skupina mSMART“.

PET-CT sken odhalil zvýšenú metabolickú aktivitu v hustote mäkkých tkanív v dutinách kostnej drene bilaterálnych femurov a holenných kostí, čo svedčí o nádorovom postihnutí. Biopsia kostnej drene ukázala 60,13 % malígnych monoklonálnych plazmatických buniek bez expresie BCMA.

Nemocnica Ludaopei informovala pacientku a jej rodinu o účinnosti súčasnej liečby BCMA-negatívneho mnohopočetného myelómu, ktorá, hoci je podľa niektorej literatúry potenciálne účinná, chýbajú definitívne údaje. Po dôkladnom zvážení sa pacientka a jej rodina rozhodli pokračovať v liečebnom pláne.

Po predkondicionovaní s režimom FC boli bunky BCMA CAR-T podané infúziou 1. júna 2021 v nemocnici Ludaopei. U pacienta sa po infúzii vyvinula horúčka, ktorá bola postupne kontrolovaná agresívnou antiinfekčnou a symptomatickou podpornou liečbou. Štrnásť dní po infúzii neukázala biopsia kostnej drene žiadne reziduálne malígne monoklonálne plazmatické bunky. Tridsaťjeden dní po infúzii zostala biopsia kostnej drene negatívna. Imunofixácia séra bola negatívna, voľný ľahký reťazec λ v sére bol v normálnom rozmedzí a proteín M v sére bol negatívny, čo naznačuje úplnú remisiu ochorenia.

V súčasnosti, viac ako 8 mesiacov po podaní infúzie BCMA CAR-T buniek, pacient zostáva v úplnej remisii s dobrým zotavením a vysokou spokojnosťou s výsledkom liečby.