Inovatívna génová terapia ponúka novú nádej pre pacientov s kosáčikovitou anémiou a talasémiou

Inovatívna génová terapia ponúka novú nádej pre pacientov s kosáčikovitou anémiou a talasémiou

V prelomovom vývoji pre pacientov trpiacich kosáčikovitou anémiou (SCD) a talasémiou vykazuje nová génová terapia pozoruhodný úspech. Táto terapia, ktorá využíva pokročilú technológiu úpravy génov CRISPR/Cas9, preukázala v klinických štúdiách 100% mieru vyliečenia, čo ponúka novú nádej tým, ktorí bojujú s týmito závažnými krvnými poruchami.

Terapia vyvinutá na vlastnej platforme ModiHSC® sa zameriava na genetické korene SCD a talasémie. Presnou úpravou zosilňovača BCL11A v autológnych hematopoetických kmeňových a progenitorových bunkách terapia umožňuje telu produkovať vyššie hladiny fetálneho hemoglobínu (HbF). Ukázalo sa, že zvýšené hladiny HbF pôsobia proti škodlivým účinkom kosáčikovitého hemoglobínu (HbS) a znižujú symptómy SCD aj talasémie, vrátane prevencie vazookluzívnych kríz a zmiernenia hemolytickej anémie.

BIOOCUS, popredná sila v oblasti génovej terapie, v spolupráci s nemocnicou Lu Daopei, bola nápomocná pri poskytovaní tejto inovatívnej liečby pacientom. 

Klinický úspech terapie nemá obdobu, doteraz bolo liečených 15 pacientov, ktorí všetci dosiahli úplnú remisiu a výrazné zlepšenie kvality života. Táto 100% miera vyliečenia je významným míľnikom v boji proti SCD a talasémii.

Terapia si získala medzinárodné uznanie a odborníci na celom svete ju ospevujú ako prelom v liečbe genetických porúch krvi. Vyniká nielen svojou účinnosťou, ale aj cenovou efektívnosťou. Na rozdiel od iných génových terapií, ktoré môžu byť neúmerne drahé, táto liečba ponúka dostupnejší cenový model, čo z nej robí životaschopnú možnosť pre širší okruh pacientov.

V jednom presvedčivom prípade u 12-ročného pacienta s rekurentnými vazookluzívnymi krízami a ťažkou hemolytickou anémiou došlo po liečbe touto génovou terapiou k úplnému vymiznutiu symptómov. Tento prípad okrem iného poukazuje na transformačný potenciál terapie pre pacientov s SCD a talasémiou na celom svete.

Keďže BIOOCUS pokračuje v rozširovaní dostupnosti tejto terapie, vrátane pripravovaných klinických skúšok v Číne, budúcnosť vyzerá sľubne pre tých, ktorí sú postihnutí týmito náročnými chorobami. S podporou nemocnice Lu Daopei je táto terapia nastavená tak, aby nanovo definovala štandard starostlivosti o SCD a talasémiu a ponúka nový dych pre nespočetné množstvo pacientov.

Ak ste vy alebo váš blízky postihnutý kosáčikovitou anémiou alebo talasémiou a máte záujem preskúmať túto inovatívnu liečbu, pozývame vás, aby ste nás kontaktovali. Náš tím je pripravený poskytnúť vám podporu a informácie, ktoré potrebujete na prijímanie informovaných rozhodnutí o vašej ceste k zdravotnej starostlivosti.