Akútna lymfoblastická leukémia (T-ALL)-06

2-ročný pediatrický pacient s T-ALL dosiahne remisiu po terapii CAR-T po viac ako desiatich kolách intenzívnej chemoterapie.

Dvojročnému Xiaohongovi zo Zhejiangu vlani v lete diagnostikovali leukémiu. Po viac ako roku liečby prietoková cytometria odhalila recidívu, čo viedlo rodinu k tomu, aby vyhľadala imunoterapiu CAR-T v nemocnici Lu Daopei.

9. augusta 2020 bol Xiaohong prijatý do miestnej detskej nemocnice kvôli „trojdňovej horúčke“. MICM vyšetrením kostnej drene bola diagnostikovaná akútna lymfoblastická leukémia (T-ALL). Po jednom cykle chemoterapie morfológia kostnej drene ukázala úplnú remisiu a prietoková cytometria nezistila žiadne malígne nezrelé bunky. Následná intenzívna chemoterapia počas 11 cyklov udržala úplnú remisiu kostnej drene.

3. septembra 2021 kontrolná punkcia kostnej drene ukázala úplnú remisiu morfológie, ale prietoková cytometria odhalila 1,85 % malígnych nezrelých buniek. Pri hľadaní ďalšej liečby bol Xiaohong prijatý do nemocnice Yanda Lu Daopei Hospital 24. septembra. Po prijatí bola morfológia kostnej drene stále v úplnej remisii, ale imunofenotypizácia ukázala 0,10 % malígnych nezrelých T lymfocytov.

Vzhľadom na nízky vek Xiaohong a pretrvávanie choroby napriek viac ako desiatim kolám intenzívnej chemoterapie sa lekársky tím na druhom oddelení hematologického oddelenia rozhodol, že sa Xiaohong môže prihlásiť do klinickej štúdie CD7 CAR-T.

30. septembra 2021 sa odobrali bunky periférnej krvi na kultiváciu buniek CAR-T. 10. októbra dostal Xiaohong chemoterapiu v režime FC. 13. októbra punkcia kostnej drene ukázala menej ako 5 % blastov v morfológii a prietoková cytometria ukázala 0,37 % malígnych nezrelých T buniek. 15. októbra boli CD7 CAR-T bunky reinfúzne podané.

3. januára (20 dní po reinfúzii) punkcia kostnej drene ukázala úplnú remisiu morfológie, pričom prietokovou cytometriou sa nezistili žiadne malígne nezrelé bunky. Xiaohongov stav sa odvtedy stabilizoval a bol prevezený na transplantačné oddelenie, aby sa pripravil na alogénnu transplantáciu krvotvorných kmeňových buniek.

Xiaohong mal menej ako jeden rok, keď ochorel a vydržal viac ako rok protidrogovej liečby. Úspešné premostenie k transplantácii po terapii CD7 CAR-T poskytlo silnú zbraň na úplné porazenie choroby.