ٻارن جي خودمختاري جي بيماري ۾ ڪاميابي: CAR-T سيل تھراپي لپس مريض کي علاج ڪري ٿو
جون 2023 ۾، 15 سالن جي يوريسا کي ارلانگن يونيورسٽي اسپتال ۾ CAR-T سيل ٿراپي ملي، هن جديد علاج جي پهرين استعمال کي نشانو بڻايو ته جيئن سسٽماتي لپس erythematosus (SLE) جي ترقي کي سست ڪيو وڃي، جيڪو هڪ سخت آٽو ميميون بيماري آهي. هڪ سال بعد، يوريسا ڪجهه معمولي ٿڌن کان سواء، هميشه وانگر صحتمند محسوس ڪندو آهي.
يوريسا پهريون ٻار آهي جنهن جو علاج SLE لاءِ امونوٿراپي سان ڪيو ويو آهي ارلانجن يونيورسٽي جي جرمن سينٽر فار اميونوٿراپي (DZI) ۾. هن انفرادي علاج جي ڪاميابي کي The Lancet ۾ شايع ڪيو ويو آهي.
ڊاڪٽر ٽوبياس ڪرڪائو، ارلانجن يونيورسٽي اسپتال جي ٻارن جي بيمارين ۽ بالغن جي دوائن جي شعبي ۾ ٻارن جي رومياتولوجسٽ، آٽو ايميون بيمارين جي علاج لاءِ CAR-T سيلز جي استعمال جي انفراديت جي وضاحت ڪئي. اڳي، CAR-T جي علاج کي صرف ڪجهه ترقي يافته رت جي ڪينسر لاء منظور ڪيو ويو.
ٻين سڀني دوائن کان پوءِ يوريسا جي خراب ٿيڻ واري SLE کي ڪنٽرول ڪرڻ ۾ ناڪام ٿي وئي، تحقيقي ٽيم کي هڪ مشڪل فيصلي سان منهن ڏيڻو پيو: ڇا اهي انجنيئر مدافعتي سيلز ٻارن لاءِ استعمال ڪيا وڃن جن کي آٽيميون بيماري آهي؟ جواب بي مثال هو، جيئن ته اڳ ۾ ڪنهن به ڪوشش نه ڪئي هئي CAR-T علاج ٻارن جي آٽيميون بيمارين لاءِ.
CAR-T سيل تھراپي ۾ شامل آھي ڪجھ مريض جي مدافعتي سيلز (ٽي سيلز) کي ڪڍڻ، انھن کي ھڪڙي خاص صاف ليبارٽري ۾ چيميرڪ اينٽيجن ريڪٽرز (CAR) سان ليس ڪرڻ، ۽ پوء انھن تبديل ٿيل سيلز کي مريض ۾ بحال ڪرڻ. اهي CAR-T سيل رت ۾ گردش ڪن ٿا، خودڪشي ڪندڙ (نقصانڪار) بي سيلز کي نشانو بڻائڻ ۽ تباهه ڪن ٿا.
يوريسا جون علامتون 2022 جي موسم خزاں ۾ شروع ٿيون، جن ۾ لڏپلاڻ، ٿڪاوٽ، گڏيل ۽ عضلات ۾ درد، ۽ هڪ منهن جي ريش- lupus جون عام نشانيون شامل آهن. سخت علاج جي باوجود، هن جي حالت خراب ٿي وئي، هن جي گردن کي متاثر ڪيو ۽ سخت پيچيدگين جو سبب بڻيو.
2023 جي شروعات ۾، ڪيترن ئي اسپتالن ۽ علاجن کان پوءِ، بشمول مدافعتي ڪيموٿراپي ۽ پلازما ايڪسچينج، يوريسا جي حالت ان نقطي تي خراب ٿي وئي جتي هن کي ڊائلسس جي ضرورت هئي. دوستن ۽ ڪٽنب کان الڳ ٿي، هن جي زندگي جو معيار گهٽجي ويو.
پروفيسر ميڪنسن جي اڳواڻي ۾ ارلانگن يونيورسٽي ۾ طبي ٽيم، تفصيلي خيالن جي ڏي وٺ کانپوءِ يوريسا لاءِ CAR-T سيلز تيار ڪرڻ ۽ استعمال ڪرڻ تي اتفاق ڪيو. CAR-T ٿراپي جو هي شفقت وارو استعمال جرمني جي منشيات جي قانون ۽ شفقت واري استعمال جي ضابطن تحت شروع ڪيو ويو.
پروفيسر جارج شيٽ ۽ پروفيسر ميڪنسن جي اڳواڻي ۾ Erlangen ۾ CAR-T سيل ٿراپي پروگرام، 2021 کان وٺي SLE سميت مختلف آٽو اميون بيمارين سان مريضن جو علاج ڪري رهيو آهي. 15 مريضن سان سندن ڪاميابي فيبروري ۾ نيو انگلينڊ جرنل آف ميڊيسن ۾ شايع ڪئي وئي. 2024، ۽ اهي هن وقت 24 شرڪت ڪندڙن سان گڏ CASTLE مطالعو ڪري رهيا آهن، سڀئي اهم بهتري ڏيکاري رهيا آهن.
CAR-T سيل ٿراپي لاءِ تيار ڪرڻ لاءِ، يوريسا پنهنجي رت ۾ CAR-T سيلز لاءِ جاءِ ٺاهڻ لاءِ گهٽ دوز ڪيموٿراپي ڪئي. 26 جون، 2023 تي، يوريسا پنهنجي ذاتي ڪيل CAR-T سيل حاصل ڪئي. علاج کانپوءِ ٽئين هفتي تائين، هن جي گردن جو ڪم ۽ لوپس جا اشارا بهتر ٿي ويا، ۽ هن جون علامتون آهستي آهستي غائب ٿي ويون.
علاج جي عمل ۾ ڪيموٿراپي جي تاثير کي يقيني بڻائڻ ۽ گردن جي باقي ڪم جي حفاظت کي يقيني بڻائڻ لاء محتاط تعاون شامل آهي. Uresa صرف معمولي ضمني اثرات جو تجربو ڪيو ۽ 11 هين ڏينهن کان پوء علاج کان پوء خارج ڪيو ويو.
جولاءِ 2023 جي آخر تائين، يوريسا گهر موٽي آئي، پنهنجا امتحان مڪمل ڪيا، ۽ پنهنجي مستقبل لاءِ نوان مقصد مقرر ڪيا، جن ۾ آزاد ٿيڻ ۽ ڪتو حاصل ڪرڻ شامل آهي. هوءَ دوستن سان ٻيهر ڳنڍڻ ۽ هڪ عام نوجوان زندگي ٻيهر شروع ڪرڻ ۾ خوش هئي.
پروفيسر ميڪنسن وضاحت ڪئي ته يوريسا اڃا تائين هن جي رت ۾ CAR-T سيلز جو هڪ اهم تعداد آهي، جنهن جو مطلب آهي ته هن کي مهيني اينٽي باڊي جي انفيوژن جي ضرورت آهي جيستائين هن جا بي سيل بحال ٿي وڃن. ڊاڪٽر ڪرڪائو زور ڀريو ته يوريسا جي علاج جي ڪاميابي جرمن سينٽر فار اميونوٿراپي جي ڪيترن ئي طبي شعبن جي ويجهي تعاون جي ڪري هئي.
يوريسا کي هاڻي ڪنهن به دوا يا ڊائلسس جي ضرورت ناهي، ۽ هن جا گردا مڪمل طور تي بحال ٿي چڪا آهن. ڊاڪٽر ڪرڪائو ۽ سندس ٽيم ٻين مطالعي جي منصوبابندي ڪري رهيا آهن ته جيئن ٻين ٻارن جي آٽو اميون بيمارين جي علاج ۾ CAR-T سيلز جي صلاحيت کي ڳولي.
هي تاريخي ڪيس CAR-T سيل ٿراپي جي صلاحيت کي ظاھر ڪري ٿو ٻارن جي مريضن لاءِ ڊگھي مدت جي معافي فراهم ڪرڻ لاءِ سخت آٽيميون بيمارين جهڙوڪ SLE. Uresa جي علاج جي ڪاميابي ابتدائي مداخلت ۽ گھڻ-ڊسپلينري تعاون جي اهميت کي نمايان ڪري ٿي. وڌيڪ ڪلينڪل مطالعي جي ضرورت آهي ته ٻارن لاء آٽيميون بيمارين سان گڏ CAR-T سيل علاج جي ڊگهي مدت جي حفاظت ۽ افاديت جي تصديق ڪرڻ لاء.