Leave Your Message

جديد جين ٿراپي سڪل سيل ۽ ٿاليسيميا جي مريضن لاءِ نئين اميد پيش ڪري ٿي

BRL-101، CRISPR/Cas9 جيني ايڊيٽنگ ٽيڪنالاجي ذريعي سڪل سيل جي بيماري (SCD) جي علاج ۾ بنيادي ترقي جي نمائندگي ڪري ٿو. هي جديد علاج جنين جي هيموگلوبن (HbF) جي سطحن کي خاص طور تي وڌائڻ سان نئين اميد پيش ڪري ٿو، جيڪو مريض جي نتيجن کي انتهائي بهتر بڻائي سگهي ٿو.

    جديد جين ٿراپي سڪل سيل ۽ ٿاليسيميا جي مريضن لاءِ نئين اميد پيش ڪري ٿي

    جيني ايڊيٽنگ ۽ ٿاليسيميا جو علاج (12) تصوير[24].jpg جيني ايڊيٽنگ ۽ ٿلسيميا جو علاج 3Image[24].jpg

    sickle cell disease (SCD) ۽ ٿلسيميا ۾ مبتلا مريضن لاءِ هڪ بنيادي ترقيءَ ۾، هڪ نئين جين جو علاج شاندار ڪاميابي جو مظاهرو ڪري رهيو آهي. هي علاج، جيڪو جديد CRISPR/Cas9 جين ايڊيٽنگ ٽيڪنالاجي کي استعمال ڪري ٿو، ڪلينڪل ٽرائلز ۾ 100٪ علاج جي شرح ڏيکاري ٿي، انهن کي نئين اميد پيش ڪري ٿو جيڪي انهن سخت رت جي خرابين سان وڙهندا آهن.

    ٿراپي، ملڪيت جي مودي ايڇ ايس سي® پليٽ فارم سان تيار ڪئي وئي، SCD ۽ ٿلسيميا جي جينياتي جڙڙن کي ھدف ڪري ٿو. آٽولوگس هيماٽوپوئيٽڪ اسٽيم ۽ پروجنيٽر سيلز ۾ BCL11A وڌائڻ واري کي درست طور تي ايڊٽ ڪرڻ سان، علاج جسم کي قابل بنائي ٿو ته جنين جي هيموگلوبن (HbF) جي اعلي سطح پيدا ڪري. بلند ٿيل HbF ليول ڏيکاريا ويا آھن سيڪل ھيموگلوبن (HbS) جي نقصانڪار اثرن کي منهن ڏيڻ ۽ SCD ۽ thalassemia جي علامن کي گھٽائڻ لاءِ، بشمول vaso-occlusive crises جي روڪٿام ۽ hemolytic anemia جو خاتمو.

    1]. جي پي جي         2. جي پي جي

    BIOOCUS، جين ٿراپي جي شعبي ۾ هڪ اهم قوت، لو ڊاوپي اسپتال جي تعاون سان، هن جديد علاج کي مريضن تائين پهچائڻ ۾ اهم ڪردار ادا ڪيو آهي. 

    علاج جي ڪلينڪل ڪاميابي بي مثال آهي، هن وقت تائين 15 مريضن جو علاج ڪيو ويو آهي، سڀئي مڪمل معافي حاصل ڪري رهيا آهن ۽ انهن جي زندگي جي معيار ۾ اهم بهتري. هي 100٪ علاج جي شرح SCD ۽ thalassemia جي خلاف جنگ ۾ هڪ اهم سنگ ميل آهي.

     

    علاج کي بين الاقوامي طور تي تسليم ڪيو ويو آهي، سڄي دنيا جي ماهرن ان کي جينياتي رت جي خرابين جي علاج ۾ هڪ پيش رفت قرار ڏنو آهي. اهو نه رڳو ان جي اثرائتي لاء، پر ان جي قيمت-اثرائيت لاء پڻ. ٻين جين علاجن جي برعڪس، جيڪي ممنوع طور تي مهانگو ٿي سگهن ٿا، هي علاج پيش ڪري ٿو وڌيڪ پهچ واري قيمتن جو نمونو، ان کي مريضن جي وسيع رينج لاءِ هڪ قابل عمل اختيار بڻائي ٿو.

    هڪ زبردستي ڪيس ۾، هڪ 12 سالن جي مريض کي بار بار ويسو-occlusive بحران ۽ سخت هيموليٽڪ انميا سان گڏ هن جين تھراپي سان علاج ڪرڻ کانپوء علامات جي مڪمل خاتمي جو تجربو ڪيو. هي ڪيس، ٻين جي وچ ۾، سڄي دنيا ۾ SCD ۽ ٿلسيميا جي مريضن لاءِ علاج جي تبديليءَ واري صلاحيت کي نمايان ڪري ٿو.

    4. جي پي جي     3. جي پي جي

    جيئن ته BIOOCUS چين ۾ ايندڙ ڪلينڪل تجربن سميت هن علاج جي دستيابي کي وڌائڻ جاري رکي ٿو، مستقبل انهن مشڪل بيمارين کان متاثر ماڻهن لاءِ اميد جوڳو نظر اچي ٿو. لو ڊاوپي اسپتال جي پٺڀرائي سان، هي علاج SCD ۽ ٿلهيسيميا جي سنڀال جي معيار کي ٻيهر بيان ڪرڻ لاءِ مقرر ڪيو ويو آهي، بيشمار مريضن لاءِ زندگي تي هڪ نئين ليز پيش ڪندي.

    جيڪڏھن توھان يا ڪو پيارو ماڻھو سڪل سيل جي بيماري يا تھليسيميا کان متاثر آھيو ۽ ھن جديد علاج کي ڳولڻ ۾ دلچسپي رکو ٿا، اسان توھان کي اسان سان رابطو ڪرڻ جي دعوت ڏيون ٿا. اسان جي ٽيم توهان کي مدد ۽ معلومات مهيا ڪرڻ لاءِ تيار آهي جيڪا توهان کي توهان جي صحت جي سار سنڀار جي سفر بابت باخبر فيصلا ڪرڻ جي ضرورت آهي.