Множественная миелома (ММ)-01

Хорошее выздоровление домашнего пациента с множественной миеломой при терапии CAR-T, несмотря на отсутствие экспрессии BCMA

Пациентка, у которой в 2018 году диагностирована множественная миелома типа IgD-λ IIIA стадии, получала лечение первой линии преимущественно бортезомибом. После 3 курсов достигнута полная ремиссия (ПР). В октябре 2018 года ей была проведена аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в качестве консолидационной терапии с последующей поддерживающей терапией леналидомидом. В апреле 2020 года произошел рецидив заболевания, и она прошла 7 циклов лечения второй линии, эффективность которых оказалась низкой. С декабря 2020 года по апрель 2021 года она получала химиотерапию в основном даратумумабом, но биопсия костного мозга по-прежнему выявила 21,763% злокачественных моноклональных плазматических клеток с содержанием свободной легкой цепи λ в сыворотке крови 1470 мг/л и концентрации легкой цепи λ свободной в моче 5330 мг/л. К этому времени она исчерпала основные стандартные и новые методы лечения, доступные внутри страны, включая трансплантацию аутологичных стволовых клеток, причем лучшим оставшимся вариантом было участие в клиническом исследовании CAR-T.

По направлению местных врачей она обратилась в больницу Лудаопеи 10 мая 2021 года, надеясь принять участие в клиническом исследовании терапии BCMA CAR-T при множественной миеломе (ММ). При поступлении она находилась в ослабленном состоянии с генерализованными болями и рецидивирующими лихорадками. Комплексное обследование подтвердило «множественную миелому, тип легкой цепи λ, III стадию ISS, III стадию R-ISS, группу высокого риска mSMART».

ПЭТ-КТ выявила повышенную метаболическую активность в плотности мягких тканей в костномозговых полостях двусторонних бедренных и большеберцовых костей, что свидетельствует о вовлечении опухоли. Биопсия костного мозга выявила 60,13% злокачественных моноклональных плазматических клеток без экспрессии BCMA.

Больница Лудаопеи проинформировала пациентку и ее семью об эффективности современных методов лечения BCMA-негативной множественной миеломы, которые, хотя и потенциально эффективны, согласно некоторым данным литературы, не имеют точных данных. После тщательного рассмотрения пациентка и ее семья решили продолжить план лечения.

После предварительного кондиционирования по схеме FC 1 июня 2021 года в больнице Лудаопеи были введены BCMA CAR-T-клетки. После инфузии у пациента развилась лихорадка, которая постепенно контролировалась агрессивной противоинфекционной и симптоматической поддерживающей терапией. Через четырнадцать дней после инфузии биопсия костного мозга не выявила остаточных злокачественных моноклональных плазматических клеток. Через тридцать один день после инфузии биопсия костного мозга оставалась отрицательной. Иммунофиксация сыворотки была отрицательной, свободная легкая цепь λ в сыворотке находилась в пределах нормы, а белок М в сыворотке был отрицательным, что указывает на полную ремиссию заболевания.

В настоящее время, спустя более 8 месяцев после инфузии BCMA CAR-T-клеток, у пациента сохраняется полная ремиссия с хорошим выздоровлением и высокой удовлетворенностью результатом лечения.