Инновационная генная терапия дает новую надежду пациентам с серповидноклеточной анемией и талассемией

Инновационная генная терапия дает новую надежду пациентам с серповидноклеточной анемией и талассемией

Новая генная терапия демонстрирует поразительные успехи в новаторской разработке для пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией (СКБ) и талассемией. Эта терапия, в которой используется передовая технология редактирования генов CRISPR/Cas9, в клинических испытаниях показала 100%-ный уровень излечения, давая новую надежду тем, кто борется с этими тяжелыми заболеваниями крови.

Терапия, разработанная с использованием запатентованной платформы ModiHSC®, нацелена на генетические причины ВСС и талассемии. Путем точного редактирования энхансера BCL11A в аутологичных гемопоэтических стволовых клетках и клетках-предшественниках терапия позволяет организму вырабатывать более высокие уровни фетального гемоглобина (HbF). Было показано, что повышенные уровни HbF противодействуют повреждающему эффекту серповидного гемоглобина (HbS) и уменьшают симптомы как ВСС, так и талассемии, включая предотвращение вазоокклюзионных кризов и облегчение гемолитической анемии.

BIOOCUS, ведущая компания в области генной терапии, в сотрудничестве с больницей Лу Даопэй сыграла важную роль в предоставлении пациентам этого инновационного лечения. 

Клинический успех терапии не имеет себе равных: на данный момент пролечено 15 пациентов, у всех достигнута полная ремиссия и значительное улучшение качества жизни. Этот 100%-ный показатель излечения является важной вехой в борьбе с ВСС и талассемией.

Эта терапия получила международное признание, а эксперты по всему миру назвали ее прорывом в лечении генетических заболеваний крови. Он отличается не только своей эффективностью, но и экономичностью. В отличие от других методов генной терапии, которые могут быть непомерно дорогими, этот метод лечения предлагает более доступную модель ценообразования, что делает его жизнеспособным вариантом для более широкого круга пациентов.

В одном убедительном случае у 12-летнего пациента с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами и тяжелой гемолитической анемией наблюдалось полное прекращение симптомов после лечения этой генной терапией. Этот случай, среди прочего, подчеркивает преобразующий потенциал терапии пациентов с ВСС и талассемией во всем мире.

Поскольку BIOOCUS продолжает расширять доступность этой терапии, включая предстоящие клинические испытания в Китае, будущее выглядит многообещающим для тех, кто страдает от этих сложных заболеваний. При поддержке больницы Лу Даопей эта терапия призвана переопределить стандарты лечения ВСС и талассемии, предлагая новую жизнь бесчисленному количеству пациентов.

Если вы или ваш близкий человек страдаете серповидно-клеточной анемией или талассемией и заинтересованы в изучении этого инновационного метода лечения, мы приглашаем вас связаться с нами. Наша команда готова предоставить вам поддержку и информацию, необходимую для принятия обоснованных решений о вашем пути к медицинскому обслуживанию.