Lupus eritematos sistemic (LES)-05

Doamna C este o femeie în vârstă de 32 de ani, cu antecedente de diagnosticare cu lupus eritematos sistemic (LES) în urmă cu doi ani. Simptomele ei primare au inclus nefrită severă, artrită și erupții cutanate. În ciuda faptului că a primit multiple terapii imunosupresoare (inclusiv glucocorticoizi, hidroxiclorochină și rituximab), starea ei a rămas necontrolată.

Starea pre-tratament:

 Simptome: dureri și umflături severe ale articulațiilor, erupții cutanate persistente, oboseală semnificativă și erupții recurente de nefrită.

 Constatări de laborator:

# scor SLEDAI-2K: 16

# Nivelurile serice de anticorpi anti-ADN dublu catenar: crescute peste limitele normale

# Nivelurile complementului C3 și C4: Sub intervalul normal

Procesul de tratament:

1. Selectarea pacientului: Având în vedere ineficacitatea tratamentelor tradiționale și severitatea stării sale, doamna C a fost înscrisă într-un studiu clinic pentru terapia cu celule CAR-T.

2.Pregătire: Înainte de a primi infuzia de celule CAR-T, doamna C a fost supusă unei condiționări standard de chimioterapie pentru a epuiza limfocitele existente și a se pregăti pentru introducerea celulelor CAR-T.

3.Pregătirea celulelor:

# Celulele T au fost izolate din sângele doamnei C.

# Aceste celule T au fost modificate genetic în laborator pentru a exprima receptorii de antigen himeric (CAR) care vizează antigenele CD19 și BCMA.

4. Infuzie celulară: După extinderea și testarea calității, celulele CAR-T proiectate au fost re-infuzate în corpul doamnei C.

5. Monitorizarea pacientului internat: Dna C a fost monitorizată în spital timp de 25 de zile după perfuzie pentru a observa eventualele efecte secundare și pentru a evalua eficacitatea.

Rezultate ale tratamentului:

1. Răspuns pe termen scurt:

# Îmbunătățirea simptomelor: în decurs de trei săptămâni după perfuzie, doamna C a experimentat reduceri semnificative ale durerilor și umflăturilor articulare, iar erupțiile ei au dispărut treptat.

# Rezultate de laborator: La două zile după perfuzie, celulele B din sângele doamnei C au fost complet eradicate, indicând o țintire eficientă de către celulele CAR-T.

2. Evaluare intermediară (3 luni):

# Scorul SLEDAI-2K: redus la 2, indicând o remisiune substanțială a bolii.

# Funcția renală: Reducerea semnificativă a proteinuriei, cu nefrita sub control.

# Markeri imunologici: niveluri scăzute de anticorpi anti-ADN dublu catenar, iar nivelurile de complement C3 și C4 au revenit la normal.

3. Rezultate pe termen lung (12 luni):

# Remisie susținută: doamna C a menținut o remisiune fără medicamente timp de un an, fără semne de recidivă a LES.

# Siguranță: În afară de sindromul ușor de eliberare de citokine (CRS), doamna C nu a avut reacții adverse severe. Sistemul ei imunitar și-a revenit treptat după tratament, iar celulele B reamergente nu au prezentat patogenitate.

În general, starea doamnei C a arătat o îmbunătățire remarcabilă și o remisiune susținută în urma terapiei cu celule CAR-T, demonstrând potențialul acestui tratament pentru LES sever și refractar.

Raport de testare a celulelor CART: